FDA autoriza IND para novo degradador de AML, aprova agente de imagem para câncer de próstata e aceita registro de terapia para câncer de pele
A FDA autorizou um IND para o novo degradador de BRD9 da Amphista, o AMX-883, para leucemia mieloide aguda; aprovou o novo agente de imagem para câncer de próstata Pylarify TruVu da Lantheus; e aceitou o sNDA da Biofrontera para a terapia fotodinâmica Ameluz no carcinoma basocelular superficial. Esses marcos regulatórios abrangem áreas de neoplasias hematológicas e sólidas, atendendo a necessidades médicas não atendidas significativas.
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) tomou recentemente uma série de ações regulatórias significativas em oncologia, autorizando um pedido de nova droga investigacional para um novo tratamento para leucemia, aprovando uma nova formulação de um agente de imagem para câncer de próstata e aceitando uma solicitação suplementar para uma terapia contra o câncer de pele.
A Amphista Therapeutics anunciou que a FDA autorizou seu pedido de IND para o AMX-883, um degradador oral de BRD9 não dependente de cereblon, para o tratamento da leucemia mieloide aguda (AML). A empresa afirma que o AMX-883 atinge uma degradação quase completa do BRD9 em duas horas e deve entrar em um ensaio clínico de Fase I de monoterapia com escalada de dose para pacientes com AML recidivante ou refratária no segundo semestre de 2026. O ensaio também incluirá pacientes com síndrome mielodisplásica (MDS) de alto risco. A empresa observou que, após estabelecer o perfil da monoterapia, pretende explorar o AMX-883 em combinação com venetoclax e azacitidina em linhas anteriores de tratamento. O diretor médico da Amphista destacou que a AML continua sendo uma das neoplasias sanguíneas mais devastadoras, com uma taxa de sobrevivência em cinco anos de apenas 33% e a resistência a tratamentos padrão de cuidados como o venetoclax sendo um desafio crítico.
Separadamente, a FDA aprovou uma nova formulação do agente de imagem para câncer de próstata Pylarify da Lantheus Holdings, chamada Pylarify TruVu. A nova versão mantém o mesmo desempenho diagnóstico, mas é projetada para lidar com concentrações radioativas mais altas, permitindo lotes de produção maiores e distribuição mais eficiente. A empresa espera que a nova formulação aumente o tamanho do lote em cerca de 50% e ajude os fornecedores a alcançar áreas geográficas onde as clínicas ainda não têm acesso a exames de PET com PSMA. A Lantheus planeja lançar o Pylarify TruVu no quarto trimestre de 2026 com um lançamento gradual, cronometrado para coincidir com novos códigos de reembolso que entrarão em vigor em 1º de outubro. Estudos mostraram que o Pylarify alcança uma taxa mediana de positividade verdadeira de 86% na identificação do câncer de próstata recorrente.
Em um terceiro desenvolvimento, a Biofrontera anunciou que a FDA aceitou sua solicitação de nova droga suplementar (sNDA) para o Ameluz (ácido aminolevulínico cloridrato) gel tópico, combinado com a lâmpada de luz vermelha RhodoLED, para tratar o carcinoma basocelular superficial (sBCC). Se aprovado, o Ameluz se tornaria o primeiro e único fotossensibilizador para terapia fotodinâmica (TFD) para sBCC nos EUA, expandindo sua indicação existente para ceratose actínica. O carcinoma basocelular é o tipo mais comum de câncer de pele no país, com 3,6 milhões de casos diagnosticados anualmente, dos quais estima-se que 10–25% sejam superficiais. A empresa afirmou que a FDA reconheceu nenhuma deficiência no protocolo em sua sNDA.