FDA局长Makary推动扩大OTC用药范围，回应GLP-1配制药与中国竞争

Food and Drug Administration局长Marty Makary对CNBC表示，他认为除非某种药物不安全、具有成瘾性或需要监测，否则“所有东西都应当是非处方药”。FDA旨在今年推动改革，使更多公司能够将其处方药以非处方（OTC）形式销售。

Makary表示，FDA正在评估一些“基础、且安全”的处方药，例如止吐药以及阴道雌激素（vaginal estrogen）；后者用于治疗绝经相关的干燥和疼痛等症状。该机构正在通过“适当的监管程序”更新OTC专论（OTC monographs）——即决定哪些药物可在无需处方情况下销售的规则手册。

Makary说：“在我看来，除非它不安全，除非你需要实验室检测来监测身体对它的反应，或者它可能被用于某些恶意目的或具有成瘾性，否则所有东西都应该是非处方药、而不需要处方。”他还说：“如果它不符合这些标准，为什么药物不应该是非处方药呢？所以我们应该问的是，为什么不可以？而不是，‘哦，你想转为非处方，你得走一套漫长、繁琐的流程。’”

Makary将FDA最新扩大OTC可及性的推动，定位为降低药品成本的另一种方式——这是特朗普政府的关键优先事项之一。他认为，把药品直接放到商店货架上将绕过保险公司和药房福利管理机构（pharmacy benefit managers），从而消除以回扣驱动、且常常掩盖药物真实价格的体系。他还表示，以OTC形式销售药物能够促进透明度，从而“抑制价格上涨”。Makary称，在某些情况下，当“在药房柜台后面有金钱博弈”时，OTC药物的现金价格会低于患者购买处方药所需自付额（copays），而雇主和保险公司会分担成本。

制药行业的一些人士对这一观点提出反对。多数OTC药物不在保险覆盖范围内，这意味着其价格可能高于仿制处方药，并可能让依赖保险的人群更难负担。Association for Accessible Medicines认为，“将许多处方药转为非处方状态，实际上可能增加患者成本，从而降低患者对治疗的可及性。”该组织代表仿制处方药的生产商和分销商。

Pharmaceutical Research and Manufacturers of America补充称，FDA不应在未先与生产商磋商的情况下，尝试将任何处方药转为OTC。但该团体强调，其支持FDA扩大关键药物可及性的努力。

国会在11月通过立法强化了这项工作，简化处方药转为OTC的监管流程，包括完整、有条件以及部分“转换（switch）”路径。

在GLP-1配制药（compounded GLP-1 drugs）方面，Makary表示，FDA“认真”打击违法、规模化的GLP-1配制。这一表态是在FDA宣布计划对远程医疗公司Hims & Hers采取行动之后作出的；该公司一直在大规模营销Novo Nordisk的Wegovy片剂与注射剂的配制版本。FDA表示，出于对质量、安全以及可能违反联邦法律的担忧，计划限制用于未获批准的配制药中的GLP-1成分。

Makary表示，品牌药制造商会通过“规范”的FDA流程来推进产品，例如开展临床试验以证明产品获益。该机构还监管这些药物的营销宣称，例如要求广告反映不良反应。但Makary说：“有时，我们看到一些公司正在违反这些规定。”他补充称，FDA正在“直接与这些公司沟通并表示，你们必须遵守规则”。

当被问及2026年是否可能终结GLP-1的非法规模化配制时，Makary表示：“我希望如此。”FDA看到越来越多公司从Novo Nordisk和Eli Lilly获取其活性药物成分（active pharmaceutical ingredients，APIs），“而这个系统有可行的运转路径”。他说：“如果[Novo和Lilly]在提供API且配制符合监管要求，那么竞争越多越好。”

关于Moderna的实验性mRNA流感疫苗，FDA同意对其申请进行审评，推翻了此前拒绝受理的决定。FDA现计划于8月5日决定是否批准该流感疫苗。Makary表示，FDA对Moderna其疫苗的指导意见“相当明确”。该机构建议，在研究中未接种Moderna疫苗的65岁及以上受试者应当接受“标准治疗（standard of care），而不是低于标准的治疗（substandard of care）”作为对照产品。FDA此前的反馈更倾向于让Moderna在试验中使用针对老年人的更高剂量疫苗作为对照。

Moderna对这一理由提出异议，指出FDA规则与指南实际上并不要求临床研究必须以最先进或最高剂量疫苗作为对照。该公司还表示，这与FDA在试验开始前就研究设计所作的既往书面沟通不一致；当时FDA称使用标准流感疫苗作为对照“可以接受”。

当被问及其对mRNA技术的立场时，Makary表示，他对这一平台“抱有希望且乐观”，但也“希望看到数据”。他说：“我们不会操之过急。”并称：“我们基本上会说，我们希望看到数据；mRNA技术能应用到什么程度，这是一个问题——我们当然希望它能尽可能广泛应用，但必须符合我们的科学标准，所以我们会看看它在癌症、其他传染病等方面能取得什么结果。……”

Makary还警告称，美国在早期药物研发方面正落后于中国，并呼吁改革以简化新疗法进入临床试验的流程。近年来，中国生物技术行业在国家大规模投资、充足人才储备以及更快监管周期的推动下迅速扩张。美国政策制定者面临越来越大的压力，需要提升本土创新，而不是试图在中国遏制这种发展。

Makary说：“我们接手时就是一团乱局。”他指的是2024年美国与中国在I期试验（phase one trials）方面的差距。Makary指出了3个关键瓶颈：医院合同签订、伦理审查与批准，以及提交研究性新药（Investigational New Drug，IND）申请、使公司能够开始人体试验的流程。