El jefe de la FDA, Makary, impulsa ampliar el acceso a fármacos OTC y aborda la formulación magistral de GLP-1 y la competencia de China

Food and Drug Administration Commissioner Marty Makary dijo a CNBC que cree que “todo debería estar disponible sin receta” a menos que un medicamento sea inseguro, adictivo o requiera monitorización. La FDA pretende introducir cambios este año que permitan a más compañías ofrecer sus medicamentos de prescripción sin receta, u OTC.

Makary señaló que la FDA está evaluando medicamentos de prescripción “básicos y seguros”, como fármacos para las náuseas y el estrógeno vaginal, que se utiliza para tratar síntomas de la menopausia como la sequedad y el dolor. La agencia está siguiendo “los procesos regulatorios adecuados” para actualizar las monografías de OTC, los reglamentos que determinan qué fármacos pueden venderse sin receta.

“En mi opinión, todo debería estar disponible sin receta y no requerir una prescripción, a menos que sea inseguro, a menos que se necesiten pruebas de laboratorio para monitorizar cómo lo está recibiendo su cuerpo, o si pudiera utilizarse con algún propósito nefasto o es adictivo”, dijo Makary. “Si no cumple esos criterios, ¿por qué no debería un medicamento ser de venta libre? Así que deberíamos preguntarnos: ¿por qué no? En lugar de: ‘Oh, quiere pasar a venta libre; tiene que atravesar un proceso largo y tedioso’”.

Makary enmarcó el reciente impulso de la FDA para ampliar el acceso a OTC como otra vía para reducir los costes de los medicamentos, una prioridad clave de la administración Trump. Argumentó que colocar los medicamentos directamente en las estanterías de las tiendas eludiría a las aseguradoras y a los gestores de beneficios farmacéuticos (pharmacy benefit managers), eliminando el sistema impulsado por reembolsos que a menudo oculta el precio real de un fármaco. También afirmó que vender medicamentos sin receta promueve una transparencia que “mantiene los precios a raya”. En algunos casos, dijo Makary, los precios al contado de los medicamentos OTC son inferiores a los copagos de los pacientes por medicamentos de prescripción “cuando hay un juego de dinero detrás del mostrador de la farmacia”, con empleadores y aseguradoras compartiendo el coste.

Algunos en la industria farmacéutica han rebatido ese argumento. La mayoría de los medicamentos OTC no están cubiertos por el seguro, lo que significa que sus precios podrían superar a los de los genéricos de prescripción y, potencialmente, hacerlos menos asequibles para los pacientes que dependen de la cobertura. La Association for Accessible Medicines sostuvo que “el cambio de muchos medicamentos de prescripción a estatus sin receta podría, en realidad, aumentar los costes para los pacientes, reduciendo así el acceso de los pacientes a los tratamientos”. Esa organización representa a fabricantes y distribuidores de medicamentos genéricos de prescripción.

La Pharmaceutical Research and Manufacturers of America añadió que la FDA no debería intentar pasar ningún medicamento de prescripción a OTC sin consultar primero a los fabricantes. Pero el grupo subrayó que apoya el esfuerzo de la FDA por ampliar el acceso a medicamentos cruciales.

El Congreso reforzó el esfuerzo mediante una legislación en noviembre que agiliza el proceso regulatorio para las transiciones de prescripción a OTC, incluidas vías de “cambio” completas, condicionales y parciales.

Sobre los medicamentos GLP-1 formulados de manera magistral, Makary dijo que la FDA va “en serio” con la ofensiva contra la formulación masiva e ilegal de GLP-1. Esto llega después de que la FDA anunciara planes para tomar medidas contra la empresa de telemedicina Hims & Hers, que ha comercializado de forma masiva versiones formuladas de la píldora e inyecciones de Wegovy de Novo Nordisk. La FDA afirmó que planea restringir los ingredientes de GLP-1 utilizados en medicamentos formulados no aprobados, citando preocupaciones sobre calidad, seguridad y posibles infracciones de la ley federal.

Makary dijo que los fabricantes de medicamentos de marca pasan por el proceso de la FDA “de forma adecuada” realizando ensayos clínicos que demuestran el beneficio de un producto. La agencia también regula las afirmaciones de marketing de esos fármacos, por ejemplo exigiendo que los anuncios reflejen los efectos adversos. Pero Makary señaló: “A veces, lo que hemos visto son compañías que están infringiendo esas regulaciones”. La FDA está “hablando directamente con estas compañías y diciéndoles: tienen que jugar según las reglas”, añadió.

Cuando se le preguntó si 2026 podría ser el fin de la formulación masiva e ilegal de GLP-1, Makary respondió: “Eso espero”. La FDA está viendo que más compañías obtienen sus ingredientes farmacéuticos activos (active pharmaceutical ingredients, APIs) de Novo Nordisk y Eli Lilly, “y ese sistema tiene un camino para funcionar”. “Si [Novo y Lilly] están proporcionando APIs y la formulación cumple con la regulación, entonces cuanta más competencia, mejor”, dijo.

En relación con la vacuna antigripal experimental de mRNA de Moderna, la FDA aceptó revisar la solicitud, revirtiendo la decisión previa de la agencia de negarse a admitirla. Ahora está previsto que la FDA decida si aprueba la vacuna el 5 de agosto. Makary dijo que la orientación de la FDA a Moderna sobre su vacuna “fue bastante clara”. La agencia recomendó que el grupo de participantes de 65 años o más del estudio que no recibió la vacuna de Moderna obtuviera el “estándar de atención, no un estándar inferior” como producto de comparación. Los comentarios previos de la FDA expresaron preferencia por que Moderna utilizara una vacuna de mayor dosis para adultos mayores como comparador en el ensayo.

Moderna ha cuestionado ese razonamiento, señalando que las normas y guías de la FDA en realidad no exigen que los ensayos utilicen la vacuna más avanzada o de mayor dosis como comparador en los estudios clínicos. La compañía también dijo que ello es inconsistente con la comunicación escrita previa de la FDA sobre el diseño del ensayo, incluso antes de que comenzara el estudio, cuando la agencia indicó que usar la vacuna antigripal estándar sería “aceptable”.

Cuando se le preguntó por su postura sobre la tecnología mRNA, Makary dijo que se siente “esperanzado y optimista” con la plataforma, pero que también “le gustaría ver los datos”. “No vamos a adelantarnos”, dijo. “Básicamente vamos a decir: nos gustaría ver los datos; hasta dónde puede aplicarse la tecnología mRNA es una pregunta en la que nos encantaría verla aplicada, hasta donde pueda aplicarse, pero tiene que cumplir nuestros estándares científicos, así que veremos qué consigue con el cáncer, con otras enfermedades infecciosas. ...”

Makary también advirtió que EE. UU. se está quedando rezagado frente a China en el desarrollo de fármacos en fases tempranas y pidió reformas para agilizar cómo los nuevos tratamientos ingresan en los ensayos clínicos. El sector biotecnológico de China se ha expandido rápidamente en los últimos años, impulsado por una fuerte inversión estatal, amplias reservas de talento y plazos regulatorios más rápidos. Los responsables políticos estadounidenses han afrontado una presión creciente para impulsar la innovación nacional en lugar de intentar frenarla en China.

“Nos encontramos con un desastre”, dijo Makary, refiriéndose a la brecha entre EE. UU. y China en los ensayos de fase uno realizados en 2024. Makary señaló tres cuellos de botella clave: la contratación hospitalaria, las revisiones y aprobaciones éticas, y el proceso para presentar solicitudes de Investigational New Drug (IND) que permiten a las compañías comenzar pruebas en humanos.