Le patron de la FDA Makary plaide pour élargir l’accès aux médicaments OTC, et évoque la préparation de GLP-1 et la concurrence chinoise

Food and Drug Administration Commissioner Marty Makary a déclaré à CNBC qu’il estime que « tout devrait être en vente libre » sauf si un médicament est dangereux, addictif ou nécessite une surveillance. La FDA vise à apporter cette année des changements permettant à davantage d’entreprises de proposer leurs médicaments sur ordonnance en vente libre, ou OTC.

Makary a indiqué que la FDA examine des médicaments sur ordonnance « de base, sûrs » comme des anti-nauséeux et l’estrogène vaginal, utilisé pour traiter des symptômes de la ménopause tels que la sécheresse et la douleur. L’agence suit « les procédures réglementaires appropriées » pour mettre à jour les monographies OTC — les recueils de règles qui déterminent quels médicaments peuvent être vendus sans ordonnance.

« À mon avis, tout devrait être en vente libre et ne pas nécessiter d’ordonnance, sauf si c’est dangereux, sauf si vous avez besoin d’analyses de laboratoire pour surveiller la façon dont votre organisme le tolère, ou si cela pourrait être utilisé à des fins malveillantes ou si c’est addictif », a déclaré Makary. « Si cela ne répond pas à ces critères, pourquoi un médicament ne serait-il pas en vente libre ? Nous devrions donc nous demander : pourquoi pas ? Au lieu de : “Oh, vous voulez passer en vente libre, vous devez suivre une procédure longue et fastidieuse.” »

Makary a présenté la dernière initiative de la FDA visant à élargir l’accès OTC comme une autre manière de réduire les coûts des médicaments, une priorité clé de l’administration Trump. Il a soutenu que placer les médicaments directement en rayon permettrait de contourner les assureurs et les gestionnaires des prestations pharmaceutiques (pharmacy benefit managers, PBM), éliminant le système fondé sur les rabais qui obscurcit souvent le véritable prix d’un médicament. Il a également déclaré que la vente en libre accès favorise une transparence qui « maintient les prix sous contrôle ». Dans certains cas, selon Makary, les prix payés comptant pour des médicaments OTC sont inférieurs aux quotes-parts (copays) des patients pour des médicaments sur ordonnance « lorsqu’un jeu d’argent se joue derrière le comptoir de la pharmacie », les employeurs et les assureurs se partageant le coût.

Certains acteurs de l’industrie pharmaceutique ont contesté cet argument. La plupart des médicaments OTC ne sont pas couverts par l’assurance, ce qui signifie que leurs prix pourraient dépasser ceux des génériques sur ordonnance et potentiellement les rendre moins abordables pour les patients qui dépendent d’une couverture. L’Association for Accessible Medicines a fait valoir que « le passage de nombreux médicaments sur ordonnance au statut non soumis à prescription pourrait en réalité augmenter les coûts pour les patients, réduisant ainsi l’accès aux traitements ». Cette organisation représente des fabricants et des distributeurs de génériques sur ordonnance.

Pharmaceutical Research and Manufacturers of America a ajouté que la FDA ne devrait pas tenter de faire passer des médicaments sur ordonnance en OTC sans consulter au préalable les fabricants. Mais le groupe a souligné qu’il soutient les efforts de la FDA visant à élargir l’accès à des médicaments essentiels.

Le Congrès a renforcé l’effort grâce à une législation en novembre qui rationalise le processus réglementaire pour les transitions de médicaments sur ordonnance vers l’OTC, y compris des voies de « switch » complètes, conditionnelles et partielles.

Au sujet des médicaments GLP-1 préparés (compounded), Makary a déclaré que la FDA est « sérieuse » quant à la répression de la préparation illégale et à grande échelle des GLP-1. Cela intervient après l’annonce par la FDA de son intention d’agir contre l’entreprise de télésanté Hims & Hers, qui a fait une promotion de masse de versions préparées des comprimés et injections Wegovy de Novo Nordisk. La FDA a indiqué qu’elle prévoit de restreindre les ingrédients de GLP-1 utilisés dans des médicaments préparés non approuvés, en invoquant des préoccupations liées à la qualité, à la sécurité et à de potentielles violations du droit fédéral.

Makary a indiqué que les fabricants de médicaments de marque suivent le processus de la FDA « correctement » en menant des essais cliniques qui démontrent le bénéfice d’un produit. L’agence réglemente également les allégations marketing de ces médicaments, par exemple en exigeant que les publicités reflètent les effets indésirables. Mais Makary a déclaré : « Parfois, ce que nous avons constaté, ce sont des entreprises qui enfreignent ces réglementations. » La FDA « discute directement avec ces entreprises et leur dit : vous devez respecter les règles », a-t-il ajouté.

Interrogé sur la possibilité que 2026 marque la fin de la préparation illégale et de masse des GLP-1, Makary a répondu : « Je l’espère. » La FDA voit davantage d’entreprises s’approvisionner en principes actifs (active pharmaceutical ingredients, API) auprès de Novo Nordisk et d’Eli Lilly, « et ce système a une voie de fonctionnement ». « Si [Novo et Lilly] fournissent des API et que la préparation respecte la réglementation, alors plus il y a de concurrence, mieux c’est », a-t-il déclaré.

Concernant le vaccin antigrippal expérimental à ARNm de Moderna, la FDA a accepté d’examiner la demande, revenant sur sa décision antérieure de refuser de l’accepter. La FDA doit désormais décider d’approuver ou non le vaccin antigrippal le 5 août. Makary a déclaré que les recommandations de la FDA à Moderna concernant son vaccin « étaient assez claires ». L’agence a recommandé que, dans l’étude, le groupe de participants âgés de 65 ans et plus n’ayant pas reçu l’injection de Moderna reçoive le « standard of care, et non le substandard of care » comme produit de comparaison. Les retours précédents de la FDA exprimaient une préférence pour que Moderna utilise, comme comparateur dans l’essai, un vaccin à dose plus élevée destiné aux personnes âgées.

Moderna a contesté ce raisonnement, en notant que les règles et recommandations de la FDA n’exigent pas que les essais utilisent, comme comparateur dans les études cliniques, le vaccin le plus avancé ou à la dose la plus élevée. L’entreprise a également déclaré que cela est incohérent avec la communication écrite antérieure de la FDA sur la conception de l’essai, même avant le début de l’étude, lorsque l’agence avait indiqué que l’utilisation du vaccin antigrippal standard serait « acceptable ».

Interrogé sur sa position concernant la technologie ARNm, Makary a déclaré qu’il est « plein d’espoir et optimiste » quant à cette plateforme, mais qu’il « aimerait aussi voir les données ». « Nous n’allons pas brûler les étapes », a-t-il dit. « Nous allons essentiellement dire : nous aimerions voir les données ; jusqu’où la technologie ARNm peut être appliquée est une question pour laquelle nous aimerions la voir appliquée, autant qu’elle peut l’être, mais elle doit répondre à nos standards scientifiques, donc nous verrons ce qu’elle donne dans le cancer, dans d’autres maladies infectieuses. ... »

Makary a également averti que les États-Unis prennent du retard sur la Chine dans le développement de médicaments à un stade précoce et a appelé à des réformes pour rationaliser la manière dont de nouveaux traitements entrent en essais cliniques. Le secteur chinois des biotechnologies s’est rapidement développé ces dernières années, alimenté par de lourds investissements étatiques, des viviers de talents importants et des délais réglementaires plus rapides. Les décideurs américains subissent une pression croissante pour stimuler l’innovation nationale plutôt que d’essayer de la freiner en Chine.

« Nous avons hérité d’un bazar », a déclaré Makary, en référence à l’écart entre les États-Unis et la Chine en matière d’essais de phase 1 menés en 2024. Makary a pointé trois goulets d’étranglement clés : la contractualisation avec les hôpitaux, les examens éthiques et les autorisations, ainsi que le processus de soumission des demandes d’Investigational New Drug (IND) qui permettent aux entreprises de commencer les essais chez l’humain.