FDAのマカリー長官、OTC薬拡大を推進 GLP-1調剤と中国との競争にも言及
FDA長官のMarty Makaryは、危険性や依存性、モニタリングの必要がない薬はOTCで提供されるべきだとの考えを示し、今年中に処方薬のOTC化を拡大する方針を明らかにした。違法なGLP-1大量調剤への取り締まり強化や、ModernaのmRNAインフルエンザワクチン申請の審査再開、中国に遅れを取る初期臨床開発への危機感についても言及した。
Food and Drug Administration（FDA）長官のMarty MakaryはCNBCに対し、薬が危険であったり、依存性があったり、モニタリングが必要でない限り、「すべては市販薬（OTC）であるべきだ」との考えを示した。FDAは今年、より多くの企業が処方薬をOTC（店頭販売）として提供できるようにする変更を目指している。
Makaryは、吐き気止めや腟用エストロゲンなどの「基本的で安全な」処方薬を検討していると述べた。腟用エストロゲンは、乾燥や痛みなど更年期症状の治療に用いられる。FDAは、処方箋なしで販売できる薬を定めるルールブックであるOTCモノグラフ（OTC monographs）を更新するために、「適切な規制上の手続き」を進めているという。
「私の意見では、危険でない限り、処方箋を必要とせず、すべてはOTCであるべきだ。身体がそれをどう受け入れているかを監視するために臨床検査が必要な場合や、何らかの悪用目的に使われ得る場合、あるいは依存性がある場合を除けば」とMakaryは語った。「それらの基準に当てはまらないなら、なぜOTCであってはいけないのか。だから私たちは『なぜできないのか』を問うべきだ。『OTCに移行したいなら、長くて面倒な手続きを通らなければならない』という発想ではなく」
Makaryは、OTCアクセス拡大に向けたFDAの最新の取り組みを、薬剤費を引き下げるための別の手段として位置づけた。薬剤費の抑制はトランプ政権の重要課題の1つである。薬を店頭の棚に直接並べれば、保険会社や薬剤給付管理会社（PBM）を迂回でき、薬の実勢価格をしばしば見えにくくするリベート主導の仕組みを排除できると主張した。また、OTC販売は「価格を抑制する」透明性を促進すると述べた。Makaryによれば、場合によっては「薬局カウンターの裏で金銭的な駆け引きが行われている」状況では、OTC医薬品の現金価格の方が、処方薬に対する患者の自己負担（copays）よりも低いことがあるという。雇用主と保険会社が費用を分担しているためだ。
製薬業界の一部は、その主張に反発している。多くのOTC薬は保険の対象外であり、その価格がジェネリックの処方薬を上回り、保険適用に依存する患者にとってはかえって手頃でなくなる可能性がある。Association for Accessible Medicinesは、「多くの処方薬を非処方（nonprescription）に切り替えることは、実際には患者の費用を増やし、結果として治療への患者アクセスを低下させる可能性がある」と主張した。同団体はジェネリック処方薬の製造・流通企業を代表している。
Pharmaceutical Research and Manufacturers of Americaも、FDAは処方薬をOTCに移行させる前に、まず製造企業と協議すべきだと付け加えた。ただし同団体は、重要な医薬品へのアクセス拡大に向けたFDAの取り組みを支持している点を強調した。
議会は11月の法案により、処方薬からOTCへの移行に関する規制手続きを合理化し、この取り組みを後押しした。これには、全面的、条件付き、部分的な「スイッチ（switch）」の経路が含まれる。
GLP-1調剤薬（compounded GLP-1 drugs）について、MakaryはFDAがGLP-1の違法な大量調剤（mass compounding）の取り締まりに「本気で」取り組んでいると述べた。これは、遠隔医療企業Hims & Hersに対して措置を講じる計画をFDAが発表した直後のことだ。同社はNovo NordiskのWegovyの錠剤および注射剤の調剤版を大量に販売促進してきた。FDAは、品質と安全性、ならびに連邦法違反の可能性への懸念を理由に、未承認の調剤薬に用いられるGLP-1成分を制限する計画だと述べた。
Makaryは、ブランド薬の製造企業は製品の有効性を示す臨床試験（clinical trial）を実施することで、FDAの手続きを「適切に」通過していると述べた。FDAはまた、広告が副作用を反映することを求めるなど、そうした薬のマーケティング上の主張も規制している。しかしMakaryは、「時に、私たちが目にしてきたのは、そうした規制に違反している企業だ」と述べた。FDAは「これらの企業と直接話をし、『ルールに従ってもらう必要がある』と伝えている」と付け加えた。
2026年がGLP-1の違法な大量調剤の終焉になり得るかと問われると、Makaryは「そう願っている」と答えた。FDAは、より多くの企業がNovo NordiskおよびEli Lillyから有効医薬品成分（API）を入手するようになっていることを確認しており、「その仕組みは機能する道筋がある」という。「（NovoとLillyが）APIを供給し、調剤が規制を満たしているのであれば、競争は多いほど良い」と述べた。
Modernaの開発中のmRNAインフルエンザワクチン（experimental mRNA flu shot）については、FDAが申請を審査することで合意し、以前に受理を拒否した決定を覆した。FDAは現在、このインフルエンザワクチンを承認するかどうかを8月5日に判断する予定だ。Makaryは、同社のワクチンに関するFDAのModernaへの指針は「かなり明確だった」と述べた。FDAは、試験における65歳以上の参加者群で、Modernaのワクチンを接種しなかった人々には比較製品として「標準治療（standard of care）であり、標準以下（substandard of care）ではない」ものを投与するよう推奨した。FDAの以前のフィードバックでは、高齢者向けの比較対照として、より高用量のワクチンを試験で用いることが望ましいとの姿勢が示されていた。
Modernaはその論拠に異議を唱えており、FDAの規則やガイダンスは、臨床試験で比較対照として最も先進的または最高用量のワクチンを用いることを実際には求めていないと指摘した。同社はまた、試験開始前も含めたこれまでのFDAの書面でのやり取りでは、標準的なインフルエンザワクチンの使用が「許容可能（acceptable）」だとされていたとして、今回の判断は一貫性に欠けるとも述べている。
mRNA技術に対する立場を問われると、Makaryはこのプラットフォームに「希望を持ち、楽観視している」が、「データを見たい」とも語った。「先走るつもりはない」と述べ、「基本的に、データを見たいという立場だ。mRNA技術がどこまで応用できるかは、可能な限り応用されてほしいと思っているが、科学的基準を満たす必要がある。がんや他の感染症でどうなるかを見ていく…」と続けた。
Makaryはさらに、米国が創薬の初期段階の開発で中国に後れを取っていると警告し、新たな治療法が臨床試験に入るまでの流れを合理化する改革を求めた。中国のバイオテクノロジー分野は近年、政府による巨額投資、厚い人材層、より迅速な規制タイムラインを追い風に急速に拡大している。米国の政策当局者は、中国でのイノベーションを阻害しようとするのではなく、国内のイノベーションを強化すべきだという圧力の高まりに直面している。
「私たちは混乱の中に足を踏み入れた」とMakaryは述べ、2024年に実施された第I相試験（phase one trials）における米中の差に言及した。Makaryは3つの主要なボトルネックとして、病院との契約、倫理審査と承認、そして企業がヒトでの試験を開始するための治験薬申請（IND）提出のプロセスを挙げた。