FDA批准Optune Pax可穿戴设备用于局部晚期胰腺癌
FDA已批准Optune Pax，一种通过肿瘤治疗电场（TTFields）用于局部晚期胰腺癌的可穿戴非侵入性设备。这是该适应证近30年来首个获批的新治疗模式，III期PANOVA-3试验数据显示在化疗基础上加用该设备可改善总生存并延长疼痛控制时间。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种同类首创设备，用于治疗局部晚期胰腺癌成人患者。由Novocure开发的Optune Pax是一种便携、非侵入性设备，可向腹部施加交变电场，即肿瘤治疗电场（tumor treating fields，TTFields），这是该适应证近30年来获批的首种全新治疗模式。
“我曾治疗过许多胰腺癌患者，深知这一诊断有多么艰难。胰腺癌群体理应拥有更好的治疗选择，”FDA局长表示。“FDA正在不懈努力，将可能有前景的疗法带给真正需要的人。”
TTFields通过物理方式干扰癌细胞特有的快速细胞分裂，同时尽量减少对健康组织的损伤。该疗法通过电绝缘的粘附贴片给药，这些贴片贴敷于患者皮肤并连接至电场发生器。设备治疗的技术参数由制造商预设，患者或医生均无法调整。
患者将接受如何使用该设备的培训，包括如何为设备电池充电并更换电池、将设备连接至外部电源、将粘附贴片放置在身体适当位置，以及每周至少更换两次换能器阵列。该设备设计为可穿戴形式，发生器可放置在专门设计的包内携带，使患者在进行日常活动的同时也能持续接受治疗。
Optune Pax通过上市前批准（PMA）途径获批，这是FDA对医疗器械最严格的审评流程。FDA对Optune Pax的批准基于III期PANOVA-3 trial的数据，该试验在“医疗器械临床试验豁免”（Investigational Device Exemption）框架下开展。这项随机对照研究对局部晚期胰腺癌成人患者随访最长达5年。
结果显示，在标准治疗化疗方案gemcitabine and nab-paclitaxel基础上加用TTFields，与单纯化疗相比可将总生存期延长约2个月。在意向治疗人群中，Optune Pax组的中位总生存期为16.2个月，而单纯化疗组为14.2个月。在经修正的按方案人群中（纳入至少接受28天设备治疗或完成1个完整化疗周期的患者），Optune Pax的中位总生存期达到18.3个月，而单纯化疗为15.1个月，改善3.2个月。
1年生存率同样更倾向于Optune Pax组。在意向治疗人群中，接受Optune Pax治疗的患者1年时生存率为68.1%，而单纯化疗组为60.2%。在经修正的按方案人群中，1年生存率分别为75.2%和65.9%。
在次要终点方面亦显示改善，包括1年生存、疼痛进展的中位时间，以及在总体健康状况、疼痛、胰腺疼痛和大多数消化问题方面更长的无恶化生存。疼痛进展的中位时间在Optune Pax组为15.2个月，而单纯化疗组为9.1个月，使疼痛控制延长6.1个月。研究中观察到的最常见器械相关风险为局部皮肤反应。两组的严重不良事件相当，且Optune Pax未增加化疗相关的全身毒性。
“胰腺癌是最具挑战性的癌种之一，患者长期以来都需要新的治疗选择，”器械与放射健康中心主任表示。“此次批准提供了一种新颖、非侵入性的治疗方式，可融入患者的日常生活，将肿瘤照护从传统临床环境延伸出去。”
根据美国国家癌症研究所发布的信息，预计2025年美国将新增约67,440例胰腺癌诊断并导致51,980例死亡。胰腺癌约占所有新发癌症病例的3.3%，但由于发现较晚、侵袭性强以及治疗选择有限，其在癌症死亡中所占比例明显更高。
此次批准体现了FDA推进安全有效医疗器械、应对慢性疾病并改善美国人生活的承诺，同时也与FDA的Home as a Health Care Hub Initiative一致。该倡议致力于推动创新、以患者为中心、可更无缝融入家庭日常生活的设备研发。
FDA于2024年12月授予Optune Pax设备Breakthrough Device designation。突破性认定旨在加速那些可为危及生命或导致不可逆致残的疾病或状况提供更有效治疗或诊断的器械的开发与审评。