La FDA approuve le dispositif Optune Pax pour le cancer du pancréas localement avancé

La U.S. Food and Drug Administration a approuvé un dispositif inédit pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du pancréas localement avancé. Optune Pax, développé par Novocure, est un dispositif portable et non invasif qui délivre des champs électriques alternés, appelés tumor treating fields (TTFields), au niveau de l’abdomen, marquant la première nouvelle modalité thérapeutique approuvée pour cette indication depuis environ 30 ans.

« Ayant traité de nombreux patients atteints d’un cancer du pancréas, je sais à quel point le diagnostic peut être difficile. La communauté touchée par le cancer du pancréas mérite de meilleures options thérapeutiques », a déclaré le commissaire de la FDA. « La FDA travaille sans relâche pour mettre à disposition des personnes qui en ont besoin des thérapies potentiellement prometteuses. »

Les TTFields agissent en perturbant physiquement la division cellulaire rapide, caractéristique des cellules cancéreuses, tout en minimisant les dommages aux tissus sains. Le traitement est administré au moyen de patchs adhésifs électriquement isolés placés sur la peau du patient et reliés à un générateur de champ électrique. Les paramètres technologiques du traitement par le dispositif sont préréglés par le fabricant et ne peuvent être ajustés ni par le patient ni par le médecin.

Les patients sont formés à l’utilisation du dispositif, notamment à la recharge et au remplacement des batteries, au raccordement du dispositif à une alimentation électrique externe, au positionnement des patchs adhésifs aux emplacements appropriés sur le corps, ainsi qu’au remplacement des réseaux de transducteurs au moins deux fois par semaine. Le dispositif est conçu pour être porté avec le générateur transporté dans un sac spécialement conçu, permettant aux patients de recevoir un traitement continu tout en poursuivant leurs activités quotidiennes normales.

Optune Pax a été approuvé via la procédure de premarket approval (PMA), le processus d’évaluation le plus rigoureux de la FDA pour les dispositifs médicaux. L’approbation par la FDA d’Optune Pax repose sur les données de l’essai de phase III PANOVA-3 trial, mené dans le cadre d’une Investigational Device Exemption. Cette étude randomisée et contrôlée a suivi des patients adultes atteints d’un cancer du pancréas localement avancé pendant une période allant jusqu’à cinq ans.

Les résultats ont montré que l’ajout des TTFields aux chimiothérapies standard gemcitabine and nab-paclitaxel améliorait la survie globale d’environ deux mois par rapport à la chimiothérapie seule. Dans la population en intention de traiter, la survie globale médiane était de 16.2 mois dans le groupe Optune Pax, contre 14.2 mois dans le groupe chimiothérapie seule. Dans la population per protocole modifiée, incluant les patients ayant reçu au moins 28 jours de traitement par le dispositif ou un cycle complet de chimiothérapie, la survie globale médiane a atteint 18.3 mois avec Optune Pax contre 15.1 mois avec la chimiothérapie seule, soit une amélioration de 3.2 mois.

Les taux de survie à un an étaient également en faveur du bras Optune Pax. Dans la population en intention de traiter, 68.1% des patients recevant Optune Pax étaient en vie à un an, contre 60.2% de ceux recevant la chimiothérapie seule. Dans le groupe per protocole modifié, les taux de survie à un an étaient respectivement de 75.2% contre 65.9%.

Des améliorations ont également été observées sur les critères secondaires : survie à 1 an ; délai médian jusqu’à la progression de la douleur ; et survie sans détérioration plus longue pour l’état de santé global, la douleur, la douleur pancréatique et la plupart des troubles digestifs. Le délai médian jusqu’à la progression de la douleur était de 15.2 mois dans le groupe Optune Pax, contre 9.1 mois dans le groupe chimiothérapie seule, prolongeant le contrôle de la douleur de 6.1 mois. Les réactions cutanées localisées constituaient les risques liés au dispositif les plus fréquemment observés dans l’étude. Les événements indésirables graves étaient comparables entre les bras de l’étude, et Optune Pax n’a pas augmenté les toxicités systémiques liées à la chimiothérapie.

« Le cancer du pancréas est l’un des cancers les plus difficiles à traiter, et les patients ont depuis longtemps besoin de nouvelles options thérapeutiques », a déclaré le directeur du Center for Devices and Radiological Health. « Cette approbation apporte une approche nouvelle et non invasive, pouvant être intégrée à la vie quotidienne des patients, et élargit l’accès aux soins oncologiques au-delà des cadres cliniques traditionnels. »

Selon des informations publiées par le National Cancer Institute, on estimait qu’en 2025, le cancer du pancréas entraînerait environ 67,440 nouveaux diagnostics et 51,980 décès aux États-Unis. Le cancer du pancréas représente environ 3.3% de l’ensemble des nouveaux cas de cancer, mais une proportion disproportionnée des décès par cancer, en raison de sa détection tardive, de l’agressivité de la maladie et des options thérapeutiques limitées.

Cette approbation reflète l’engagement de la FDA à faire progresser des dispositifs médicaux sûrs et efficaces répondant aux maladies chroniques et améliorant la vie des Américains, et s’inscrit également dans la Home as a Health Care Hub Initiative de la FDA, qui vise à faire avancer le développement de dispositifs innovants centrés sur le patient et s’intégrant plus harmonieusement dans la vie quotidienne à domicile.

La FDA a accordé la Breakthrough Device designation au dispositif Optune Pax en décembre 2024. Cette désignation vise à accélérer le développement et l’examen des dispositifs offrant un traitement ou un diagnostic plus efficace de maladies ou d’affections mettant en jeu le pronostic vital ou entraînant un handicap irréversible.