FDA、局所進行膵がんに対する装着型デバイス「Optune Pax」を承認
FDAは、局所進行膵がんに対する装着型デバイス「Optune Pax」を承認した。腹部にTTFields（腫瘍治療電場）を送達する非侵襲的治療で、同適応では約30年ぶりとなる新たな治療モダリティの承認となる。
米国食品医薬品局（FDA）は、成人の局所進行膵がん患者を対象とする、これまでにない新しいデバイスの使用を承認した。Novocureが開発したOptune Paxは、**tumor treating fields（TTFields）**として知られる交流の電場を腹部へ送達する携帯型の非侵襲デバイスであり、この適応症に対して約30年ぶりとなる新たな治療モダリティの承認となる。
「膵がんの患者さんを数多く治療してきた者として、この診断がいかに困難であるかを知っています。膵がんコミュニティには、より良い治療選択肢が必要です」とFDA長官は述べた。「FDAは、必要としている人々に潜在的に有望な治療法を届けるため、たゆまぬ努力を続けています。」
TTFieldsは、がん細胞に特徴的な急速な細胞分裂を物理的に妨げることで作用し、同時に健常組織への損傷を最小限に抑える。この治療は、電気的に絶縁された粘着パッチを患者の皮膚に貼付し、電場発生器に接続することで実施される。デバイス治療の技術的パラメータは製造業者によりあらかじめ設定されており、患者や医師が調整することはできない。
患者は、バッテリーの充電および交換、外部電源への接続、粘着パッチを身体の適切な位置に貼付する方法、ならびにトランスデューサーアレイを少なくとも週2回交換する方法など、デバイスの使用方法について訓練を受ける。デバイスは、発生器を専用設計のバッグに入れて携行しながら装着できるよう設計されており、患者は日常生活を送りながら継続的に治療を受けられる。
Optune Paxは、医療機器に対するFDAの最も厳格な審査プロセスである市販前承認（PMA）ルートを通じて承認された。FDAによるOptune Paxの承認は、治験機器適用除外（Investigational Device Exemption）の下で実施された第III相PANOVA-3 trialのデータに基づいている。無作為化比較対照試験であり、局所進行膵がんの成人患者を最長5年間追跡した。
結果は、標準治療の化学療法であるgemcitabine and nab-paclitaxelにTTFieldsを追加することで、化学療法単独と比べて全生存期間が約2カ月延長することを示した。ITT（intent-to-treat）集団では、全生存期間中央値はOptune Pax群が16.2カ月であったのに対し、化学療法単独群は14.2カ月であった。修正per protocol集団（少なくとも28日間のデバイス療法または化学療法1サイクルを完遂した患者を含む）では、全生存期間中央値はOptune Paxが18.3カ月、化学療法単独が15.1カ月となり、3.2カ月の改善が認められた。
1年生存率もOptune Pax群が良好であった。ITT集団では、Optune Paxを受けた患者の68.1%が1年時点で生存していたのに対し、化学療法単独では60.2%であった。修正per protocol集団では、1年生存率はそれぞれ75.2%対65.9%であった。
また、副次評価項目でも、1年生存、疼痛進行までの期間の中央値、ならびに全体的健康状態、疼痛、膵臓の疼痛、消化器症状の大半における悪化なし生存期間の延長が示された。疼痛進行までの期間中央値はOptune Pax群が15.2カ月、化学療法単独群が9.1カ月であり、疼痛コントロールが6.1カ月延長した。試験で観察されたデバイス関連リスクとして最も一般的だったのはLocalized skin reactionsであった。重篤な有害事象は試験群間で同程度であり、Optune Paxは化学療法関連の全身毒性を増加させなかった。
「膵がんは治療が最も難しいがんの一つであり、患者さんは長年にわたり新たな治療選択肢を必要としてきました」とCenter for Devices and Radiological Healthのディレクターは述べた。「今回の承認は、患者さんの日常生活に組み込める新規の非侵襲的アプローチを提供し、従来の臨床環境を超えてがん医療へのアクセスを拡大します。」
National Cancer Instituteが公表した情報によれば、膵がんは米国において2025年に約67,440人の新規診断と51,980人の死亡をもたらすと予測されていた。膵がんは全新規がん症例の約3.3%を占める一方、発見が遅れやすいこと、疾患の進行が速く侵襲的であること、治療選択肢が限られることから、がん死亡に占める割合は不釣り合いに大きい。
今回の承認は、慢性疾患に対応し米国人の生活を改善する安全かつ有効な医療機器の前進に対するFDAのコミットメントを反映しており、在宅での日常生活によりシームレスに適合する革新的で患者中心のデバイス開発を推進するFDAのHome as a Health Care Hub Initiativeとも整合する。
FDAは2024年12月に、Optune Paxデバイスに対してBreakthrough Device designationを付与した。ブレークスルー指定は、生命を脅かす、または不可逆的に重篤な障害をもたらす疾患・状態について、より有効な治療または診断を提供するデバイスの開発および審査を迅速化することを目的としている。