FDA、局所進行膵臓がん治療デバイスOptune Paxを承認
FDAは、局所進行膵臓がんに対して腫瘍治療電場を送達するウェアラブルデバイスOptune Paxを承認した。今回の承認は、この適応症に対する約30年ぶりの新しい治療法となる。
米国食品医薬品局（FDA）は、局所進行膵臓がんの成人患者の治療を目的とした初のデバイスを承認した。Novocure社が開発したOptune Paxは、**腫瘍治療電場（TTFields）**として知られる交流電場を腹部に送達する携帯型の非侵襲的デバイスであり、この適応症に対して約30年ぶりに承認された新しい治療法となる。
「膵臓がんの多くの患者を治療してきた者として、この診断がどれほど困難であるかを私は知っている。膵臓がんコミュニティは、より良い治療選択肢に値する」とFDAコミッショナーは述べた。「FDAは、潜在的に有望な治療法を必要とする人々に届けるためにたゆまぬ努力を続けている」
TTFieldsは、がん細胞に特徴的な急速な細胞分裂を物理的に阻害し、健康な組織へのダメージを最小限に抑えることで作用する。この治療法は、患者の皮膚に貼付され、電界発生装置に接続された電気絶縁性の粘着パッチを介して行われる。デバイス治療の技術的パラメータは製造元によって事前設定されており、患者や医師が調整することはできない。
患者は、デバイスの使用方法についてトレーニングを受ける。具体的には、デバイスのバッテリーの充電と交換、外部電源への接続、粘着パッチの身体の適切な位置への貼付、トランスデューサーアレイの少なくとも週2回の交換などが含まれる。デバイスは、発電機を専用バッグに入れて携帯するように設計されており、患者は通常の日常生活を送りながら継続的な治療を受けることができる。
Optune Paxは、FDAの医療機器に対する最も厳格な審査プロセスである市販前承認（PMA）プログラムを通じて承認された。FDAによるOptune Paxの承認は、治験機器適用免除（Investigational Device Exemption）のもとで実施された第III相PANOVA-3試験のデータに基づいている。この無作為化対照試験は、局所進行膵臓がんの成人患者を最長5年間追跡した。
その結果、標準治療である化学療法ゲムシタビンおよびナブパクリタキセルにTTFieldsを追加することで、化学療法単独と比較して全生存期間が約2か月延長することが示された。intent-to-treat集団では、Optune Pax群の全生存期間中央値は16.2か月であったのに対し、化学療法単独群では14.2か月であった。デバイス治療を少なくとも28日間または化学療法を1サイクル以上受けた患者を含むmodified per protocol集団では、Optune Pax群の全生存期間中央値は18.3か月に達し、化学療法単独群の15.1か月と比較して3.2か月の改善が見られた。
1年生存率もOptune Pax群で良好だった。intent-to-treat集団では、Optune Pax投与群の68.1%が1年時点で生存していたのに対し、化学療法単独群では60.2%だった。modified per protocol集団では、1年生存率はそれぞれ75.2%対65.9%だった。
また、副次評価項目である1年生存率、疼痛増悪までの期間中央値、全体的健康状態、疼痛、膵臓痛、および大部分の消化器症状における悪化までの生存期間の延長にも改善が見られた。疼痛増悪までの期間中央値は、Optune Pax群で15.2か月であったのに対し、化学療法単独群では9.1か月であり、疼痛コントロール期間が6.1か月延長した。局所的な皮膚反応が、試験で観察された最も一般的なデバイス関連リスクであった。重篤な有害事象は試験群間で同等であり、Optune Paxは化学療法関連の全身毒性を増加させなかった。
「膵臓がんは治療が最も難しいがんのひとつであり、患者は長い間、新たな治療選択肢を必要としてきた」と機器・放射線保健センター所長は述べた。「今回の承認は、患者の日常生活に組み込むことができる新規の非侵襲的アプローチを提供し、従来の臨床環境を超えてがん治療へのアクセスを広げるものだ」
米国国立がん研究所が発表した情報によると、膵臓がんは2025年に米国で約67,440人の新規診断と51,980人の死亡が見込まれていた。膵臓がんは全新規がん症例の約3.3%を占めるに過ぎないが、発見が遅れ、疾患の進行が急速で、治療選択肢が限られているため、がん死亡に占める割合は不釣り合いに大きい。
今回の承認は、慢性疾患に対処し、米国人の生活を改善する安全で効果的な医療機器の推進に対するFDAの取り組みを反映したものであり、自宅での人々の日常生活によりシームレスに適合する革新的で患者中心のデバイスの開発を推進することに焦点を当てたFDAのHome as a Health Care Hub Initiative（在宅医療ハブ構想）にも沿うものである。
FDAは2024年12月にOptune Paxデバイスに画期的デバイス指定を付与した。画期的指定は、生命を脅かす、または不可逆的に衰弱させる疾患や症状のより効果的な治療または診断を提供するデバイスの開発と審査を迅速化することを目的としている。