FDA批准纳武利尤单抗用于儿童霍奇金淋巴瘤，并批准两种试验性药物进入临床试验

美国食品药品监督管理局已批准免疫检查点抑制剂纳武利尤单抗联合化疗用于12岁及以上既往未经治疗的III/IV期经典霍奇金淋巴瘤成人和青少年患者。该批准基于2024年10月发表在《新英格兰医学杂志》的一项随机临床试验数据，以及今年早些时候发表在《临床肿瘤学杂志》上对青少年患者的更详细亚组分析。这标志着FDA首次同时批准霍奇金淋巴瘤新药用于儿童和成人患者，历史上儿童批准平均比成人批准晚六年。

试验发现，接受免疫疗法纳武利尤单抗（商品名Opdivo）联合化疗而非免疫疗法维布妥昔单抗（商品名Adcetris）联合化疗的晚期霍奇金淋巴瘤青少年和成人患者，其无疾病复发生存期更长。随后，美国国家综合癌症网络针对成人和儿童霍奇金淋巴瘤的指南进行了更新，以反映新发现的最佳实践：对新诊断的3-4期经典霍奇金淋巴瘤青少年和成人患者，将纳武利尤单抗与称为AVD的化疗方案联合使用。

在另外的监管行动中，FDA批准了两种不同疗法的试验性新药申请。该机构批准了FG001的IND申请，允许在美国进行高级别胶质瘤（一种严重的脑癌）患者的II期注册导向试验。美国试验的首例患者预计将于2026年第二季度入组。FG001旨在手术过程中照亮癌组织以提高精确度，目标是减少术后局部复发并减轻手术并发症。

FDA还批准了FRF-001的试验性新药申请，这是一种病毒基因疗法，旨在解决FOXG1综合征的根本遗传原因。FOXG1综合征是一种罕见的神经发育障碍，以认知和身体残疾以及癫痫为特征。FRF-001使用腺相关病毒9载体递送功能性FOXG1基因拷贝，使其成为首个FOXG1 AAV9基因替代疗法。即将进行的人体首次临床试验将在多个中心进行，由FOXG1研究基金会独立赞助，该基金会目前已筹集1450万美元以推进FRF-001的临床试验。

对于FG001项目，该公司报告称已获得FDA对其美国高级别胶质瘤II期临床试验设计的认可，以支持注册，并就后续III期项目的关键要素达成一致。这种关于试验设计的监管协议旨在为未来的新药申请提交提供更清晰的路径。该公司预计需要两项美国临床试验来支持FG001用于高级别胶质瘤的美国监管批准，两项试验预计将在大约一年内招募患者。

FOXG1综合征由Forkhead Box G1基因突变引起，这是早期大脑发育最重要的基因之一，全球每30,000人中就有一人受影响。研究人员此前已证明，他们的药物可以逆转患有FOXG1综合征的小鼠的部分大脑异常，包括与语言、记忆和社交互动相关的大脑区域。该基金会认为，这是首次由家长领导的罕见病非营利基金会独立赞助自己的多中心国际基因疗法临床试验。