La FDA approuve le nivolumab pour le lymphome de Hodgkin pédiatrique et autorise deux médicaments expérimentaux pour des essais cliniques

La Food and Drug Administration a approuvé l'inhibiteur de point de contrôle immunitaire nivolumab en association avec une chimiothérapie pour les adultes et adolescents de 12 ans et plus atteints de lymphome de Hodgkin classique de stade III/IV non traité auparavant. Cette approbation était basée sur des données provenant d'un essai clinique randomisé publié dans le New England Journal of Medicine en octobre 2024, avec une analyse plus détaillée d'un sous-groupe de patients adolescents publiée dans le Journal of Clinical Oncology plus tôt cette année. Il s'agit de la première fois que la FDA approuve un nouveau médicament pour le lymphome de Hodgkin chez les patients pédiatriques en même temps qu'il est approuvé pour les adultes, alors qu'il fallait historiquement en moyenne six ans après l'approbation pour adultes pour obtenir l'approbation pédiatrique.

L'essai a révélé que les adolescents et adultes atteints de lymphome de Hodgkin à un stade avancé survivent plus longtemps sans que leur maladie ne réapparaisse lorsqu'ils reçoivent l'immunothérapie nivolumab (nom commercial Opdivo) au lieu de l'immunothérapie brentuximab vedotin (nom commercial Adcetris) avec une chimiothérapie. Par la suite, les directives du National Comprehensive Cancer Center pour le lymphome de Hodgkin chez les adultes et les enfants ont été mises à jour pour refléter la nouvelle meilleure pratique découverte consistant à combiner le nivolumab avec une association de chimiothérapie appelée AVD pour les adolescents et adultes nouvellement diagnostiqués avec un lymphome de Hodgkin classique de stade 3-4.

Dans des actions réglementaires distinctes, la FDA a autorisé les demandes de médicaments expérimentaux pour deux thérapies différentes. L'agence a autorisé un IND pour le FG001, permettant un essai de phase 2 aux États-Unis orienté vers l'enregistrement chez des patients atteints de gliome de haut grade, une forme grave de cancer du cerveau. Le recrutement du premier patient dans l'essai américain est prévu au deuxième trimestre 2026. Le FG001 est conçu pour éclairer les tissus cancéreux pendant la chirurgie afin d'améliorer la précision, dans le but de réduire les récidives locales après la chirurgie et d'atténuer les séquelles chirurgicales.

La FDA a également approuvé une demande de médicament expérimental pour le FRF-001, une thérapie génique virale conçue pour traiter la cause génétique sous-jacente du syndrome FOXG1, un trouble neurodéveloppemental rare caractérisé par des déficiences cognitives et physiques et une épilepsie. Le FRF-001 délivre une copie fonctionnelle du gène FOXG1 en utilisant un vecteur de virus adéno-associé de type 9, ce qui en fait la première thérapie de remplacement génique AAV9 FOXG1. Le prochain essai clinique de première administration chez l'homme sera mené sur plusieurs sites et est parrainé indépendamment par la FOXG1 Research Foundation, qui a obtenu 14,5 millions de dollars jusqu'à présent pour faire progresser le FRF-001 à travers les essais cliniques.

Pour le programme FG001, la société a rapporté qu'elle avait obtenu l'accord de la FDA sur la conception de son essai clinique de phase 2 aux États-Unis dans le gliome de haut grade pour soutenir l'enregistrement, ainsi que sur les éléments clés d'un programme de phase 3 ultérieur. Cet accord réglementaire sur la conception de l'essai vise à soutenir une voie plus claire vers une future soumission de demande de nouveau médicament. La société anticipe que deux essais cliniques américains seront nécessaires pour soutenir l'approbation réglementaire américaine du FG001 pour le gliome de haut grade, les deux essais devant recruter des patients sur environ un an.

Le syndrome FOXG1 est causé par des mutations du gène Forkhead Box G1, l'un des gènes les plus importants pour le développement précoce du cerveau, affectant une personne sur 30 000 dans le monde. Les chercheurs ont précédemment démontré que leur médicament peut inverser certaines anomalies cérébrales chez des souris atteintes du syndrome FOXG1, y compris dans les parties du cerveau associées au langage, à la mémoire et à l'interaction sociale. La fondation estime qu'il s'agit du premier cas où une fondation à but non lucratif dirigée par des parents pour une maladie rare parraine indépendamment son propre essai clinique international de thérapie génique multi-sites.