FDA、小児ホジキンリンパ腫にニボルマブを承認、2つの治験薬も試験開始を許可

米国食品医薬品局（FDA）は、免疫チェックポイント阻害薬ニボルマブと化学療法の併用を、未治療のステージIII/IV古典的ホジキンリンパ腫の成人および12歳以上の思春期患者に対して承認した。この承認は、2024年10月にNew England Journal of Medicineで発表された無作為化臨床試験のデータに基づいており、思春期患者のより詳細なサブセット分析は今年初めにJournal of Clinical Oncologyで発表された。これは、FDAが小児患者に対するホジキンリンパ腫の新薬を成人承認と同時に承認した初めての例であり、従来は成人承認から小児承認まで平均6年かかっていた。

試験では、進行期ホジキンリンパ腫の思春期患者および成人が、免疫療法ブレンツキシマブベドチン（商品名Adcetris）の代わりに免疫療法ニボルマブ（商品名Opdivo）を化学療法と併用することで、疾患の再発なしに長く生存することが明らかになった。その後、成人および小児ホジキンリンパ腫のためのNational Comprehensive Cancer Centerガイドラインが更新され、新たに発見された最良の治療法であるニボルマブと化学療法併用療法AVDの併用が、新たに診断されたステージ3-4古典的ホジキンリンパ腫の思春期患者および成人に反映された。

別の規制措置として、FDAは2つの異なる治療法の治験用新薬（IND）申請を許可した。同局はFG001のINDを許可し、重篤な脳腫瘍である高悪性度神経膠腫患者を対象とした米国での第2相登録志向試験を可能にした。米国試験での最初の患者登録は2026年第2四半期に予定されている。FG001は、手術中の癌組織を可視化して精度を向上させ、手術後の局所再発を減少させ、手術後遺症を軽減することを目的としている。

FDAはまた、FOXG1症候群の根本的な遺伝的原因に対処するために設計されたウイルス性遺伝子治療薬FRF-001のIND申請を承認した。FOXG1症候群は、認知および身体障害、てんかんを特徴とする希少な神経発達障害である。FRF-001は、アデノ随伴ウイルス9ベクターを使用して機能的なFOXG1遺伝子のコピーを送達し、初のFOXG1 AAV9遺伝子置換療法となる。今後の初回ヒト臨床試験は複数の施設で実施され、FOXG1研究財団が独自にスポンサーしており、これまでに1450万ドルを確保してFRF-001の臨床試験を進めている。

FG001プログラムについて、同社は、高悪性度神経膠腫の米国第2相臨床試験の設計についてFDAと合意し、登録をサポートするとともに、その後の第3相プログラムの主要要素についても合意したと報告した。この試験設計に関する規制合意は、将来の新薬申請提出に向けたより明確な道筋をサポートすることを目的としている。同社は、高悪性度神経膠腫に対するFG001の米国規制承認をサポートするためには2つの米国臨床試験が必要になると予想しており、両試験とも約1年間で患者を登録する見込みである。

FOXG1症候群は、初期の脳発達において最も重要な遺伝子の一つであるForkhead Box G1の変異によって引き起こされ、世界中で3万人に1人が影響を受けている。研究者らは以前、彼らの薬剤がFOXG1症候群のマウスにおいて、言語、記憶、社会的相互作用に関連する脳の部位を含む一部の脳異常を逆転させることができることを実証している。同財団は、これが親主導の希少疾患非営利財団が独自に多施設国際遺伝子治療臨床試験をスポンサーする初めての例であると考えている。