La FDA aprueba nivolumab para linfoma de Hodgkin pediátrico y autoriza dos fármacos experimentales para ensayos clínicos

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado el inhibidor del punto de control inmunitario nivolumab en combinación con quimioterapia para adultos y adolescentes de 12 años o más con linfoma de Hodgkin clásico en estadio III/IV previamente no tratado. La aprobación se basó en datos de un ensayo clínico aleatorizado publicado en el New England Journal of Medicine en octubre de 2024, con un análisis de subgrupos más detallado de pacientes adolescentes publicado en el Journal of Clinical Oncology a principios de este año. Esta es la primera vez que la FDA aprueba un nuevo fármaco para linfoma de Hodgkin en pacientes pediátricos al mismo tiempo que se aprueba para adultos, históricamente tomando un promedio de seis años después de la aprobación para adultos para obtener la aprobación pediátrica.

El ensayo encontró que los adolescentes y adultos con linfoma de Hodgkin en estadio avanzado sobreviven más tiempo sin que su enfermedad reaparezca cuando reciben la inmunoterapia nivolumab (nombre comercial Opdivo) en lugar de la inmunoterapia brentuximab vedotin (nombre comercial Adcetris) junto con quimioterapia. Posteriormente, las guías del National Comprehensive Cancer Center tanto para linfoma de Hodgkin adulto como pediátrico se actualizaron para reflejar la mejor práctica recién descubierta de combinar nivolumab con una combinación de quimioterapia llamada AVD para adolescentes y adultos recién diagnosticados con linfoma de Hodgkin clásico en estadio 3-4.

En acciones regulatorias separadas, la FDA ha autorizado las solicitudes de fármaco nuevo en investigación para dos terapias diferentes. La agencia autorizó un IND para FG001, permitiendo un ensayo de fase 2 orientado al registro en EE.UU. en pacientes con glioma de alto grado, una forma grave de cáncer cerebral. Se espera que la inscripción del primer paciente en el ensayo estadounidense se realice en el segundo trimestre de 2026. FG001 está diseñado para iluminar el tejido canceroso durante la cirugía para mejorar la precisión, con el objetivo de reducir la recurrencia local después de la cirugía y disminuir las secuelas quirúrgicas.

La FDA también aprobó una solicitud de Fármaco Nuevo en Investigación para FRF-001, una terapia génica viral diseñada para abordar la causa genética subyacente del síndrome FOXG1, un trastorno raro del neurodesarrollo caracterizado por discapacidades cognitivas y físicas y epilepsia. FRF-001 entrega una copia funcional del gen FOXG1 utilizando un vector de virus adenoasociado 9 (AAV9), convirtiéndolo en la primera terapia de reemplazo génico FOXG1 AAV9. El próximo ensayo clínico de primera vez en humanos se llevará a cabo en múltiples sitios y está siendo patrocinado de forma independiente por la FOXG1 Research Foundation, que ha asegurado 14,5 millones de dólares hasta ahora para avanzar con FRF-001 a través de ensayos clínicos.

Para el programa FG001, la empresa informó que recibió la alineación de la FDA sobre el diseño de su ensayo clínico de fase 2 en EE.UU. en glioma de alto grado para respaldar el registro, así como la alineación sobre elementos clave de un programa de fase 3 posterior. Este acuerdo regulatorio sobre el diseño del ensayo tiene como objetivo respaldar un camino más claro hacia una futura presentación de solicitud de fármaco nuevo. La empresa anticipa que se requerirán dos ensayos clínicos en EE.UU. para respaldar la aprobación regulatoria estadounidense de FG001 para glioma de alto grado, y se espera que ambos ensayos inscriban pacientes durante aproximadamente un año.

El síndrome FOXG1 es causado por mutaciones en el Forkhead Box G1, uno de los genes más importantes para el desarrollo cerebral temprano, que afecta a uno de cada 30.000 individuos en todo el mundo. Los investigadores han demostrado previamente que su fármaco puede revertir algunas anomalías cerebrales en ratones con síndrome FOXG1, incluidas partes del cerebro asociadas con el lenguaje, la memoria y la interacción social. La fundación cree que esta es la primera instancia de una fundación sin fines de lucro dirigida por padres para una enfermedad rara que patrocina de forma independiente su propio ensayo clínico internacional de terapia génica en múltiples sitios.