FDA, 니볼루맵 소아 호지킨 림프종 치료제 승인...뇌암·유전자 치료제 임상시험 허가

식품의약국(FDA)이 면역관문억제제 니볼루맵을 화학요법과 병용해 이전 치료를 받지 않은 3기/4기 고전적 호지킨 림프종 성인 및 12세 이상 청소년 환자에게 승인했다. 이 승인은 2024년 10월 뉴잉글랜드 의학저널에 발표된 무작위 임상시험 데이터와 올해 초 임상종양학저널에 발표된 청소년 환자 하위 집단 분석을 기반으로 했다. 이는 FDA가 호지킨 림프종 치료제를 소아 환자에게 성인 승인과 동시에 승인한 첫 사례로, 역사적으로 성인 승인 후 소아 승인까지 평균 6년이 소요됐다.

이 임상시험은 진행성 호지킨 림프종을 가진 청소년과 성인이 면역치료제 브렌툭시맵 베도틴(상표명 Adcetris) 대신 면역치료제 니볼루맵(상표명 Opdivo)을 화학요법과 함께 받을 때 질병 재발 없이 더 오래 생존한다는 사실을 발견했다. 이에 따라 성인 및 소아 호지킨 림프종에 대한 국립종합암센터 가이드라인이 업데이트되어 새로 진단된 3-4기 고전적 호지킨 림프종 청소년 및 성인 환자에게 니볼루맵을 AVD 화학요법 조합과 함께 사용하는 것이 새롭게 발견된 최선의 치료법으로 반영됐다.

별도의 규제 조치에서 FDA는 두 가지 다른 치료법에 대한 연구용 신약 신청을 허가했다. FDA는 FG001에 대한 IND를 허가해 고등급 교종(심각한 형태의 뇌암) 환자 대상 미국 2상 등록 지향 임상시험을 허용했다. 미국 임상시험의 첫 환자 등록은 2026년 2분기에 예상된다. FG001은 수술 중 암 조직을 밝혀 정확도를 향상시키도록 설계되어 수술 후 국소 재발을 줄이고 수술 후유증을 완화하는 것을 목표로 한다.

FDA는 또한 FOXG1 증후군(인지 및 신체 장애와 간질을 특징으로 하는 희귀 신경발달장애)의 근본적인 유전적 원인을 해결하도록 설계된 바이러스 유전자 치료제 FRF-001에 대한 연구용 신약 신청을 승인했다. FRF-001은 아데노관련 바이러스 9 벡터를 사용해 기능성 FOXG1 유전자 사본을 전달하여 최초의 FOXG1 AAV9 유전자 대체 치료제가 된다. 예정된 최초 인간 임상시험은 여러 기관에서 진행될 예정이며 FOXG1 연구재단이 독립적으로 후원하고 있다. 이 재단은 지금까지 FRF-001을 임상시험을 통해 발전시키기 위해 1,450만 달러를 확보했다.

FG001 프로그램의 경우, 해당 회사는 FDA로부터 고등급 교종 환자 대상 미국 2상 임상시험 설계와 후속 3상 프로그램의 핵심 요소에 대한 합의를 받았다고 보고했다. 이 임상시험 설계에 대한 규제 합의는 향후 신약 신청 제출을 위한 더 명확한 경로를 지원하기 위한 것이다. 해당 회사는 고등급 교종에 대한 FG001의 미국 규제 승인을 지원하기 위해 두 건의 미국 임상시험이 필요할 것으로 예상하며, 두 임상시험 모두 약 1년 동안 환자를 등록할 것으로 예상한다.

FOXG1 증후군은 초기 뇌 발달에 가장 중요한 유전자 중 하나인 Forkhead Box G1의 돌연변이로 인해 발생하며, 전 세계적으로 30,000명 중 1명에게 영향을 미친다. 연구자들은 이전에 이 약물이 FOXG1 증후군을 가진 쥐에서 언어, 기억 및 사회적 상호작용과 관련된 뇌 부분을 포함한 일부 뇌 이상을 역전시킬 수 있음을 입증했다. 이 재단은 이번이 부모 주도 희귀질환 비영리 재단이 독립적으로 자체 다기관 국제 유전자 치료 임상시험을 후원하는 첫 사례라고 믿고 있다.