FDA genehmigt Nivolumab für pädiatrisches Hodgkin-Lymphom und erlaubt zwei experimentelle Medikamente für klinische Studien
Die FDA hat Nivolumab in Kombination mit Chemotherapie für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit zuvor unbehandeltem Hodgkin-Lymphom im Stadium III/IV zugelassen. Zudem erlaubte die Behörde klinische Studien für FG001 zur Visualisierung bei Hirntumoroperationen und für die Gentherapie FRF-001 gegen FOXG1-Syndrom.
Die Food and Drug Administration hat den Immun-Checkpoint-Inhibitor Nivolumab in Kombination mit Chemotherapie für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit zuvor unbehandeltem klassischem Hodgkin-Lymphom im Stadium III/IV zugelassen. Die Zulassung basierte auf Daten aus einer randomisierten klinischen Studie, die im Oktober 2024 im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurde, mit einer detaillierteren Subgruppenanalyse jugendlicher Patienten, die Anfang dieses Jahres im Journal of Clinical Oncology veröffentlicht wurde. Dies markiert das erste Mal, dass die FDA ein neues Medikament für Hodgkin-Lymphom bei pädiatrischen Patienten gleichzeitig mit der Zulassung für Erwachsene genehmigt hat – historisch dauerte die pädiatrische Zulassung durchschnittlich sechs Jahre nach der Erwachsenenzulassung.
Die Studie ergab, dass Jugendliche und Erwachsene mit fortgeschrittenem Hodgkin-Lymphom länger ohne Rückfall ihrer Erkrankung überleben, wenn sie den Immuntherapie-Wirkstoff Nivolumab (Markenname Opdivo) anstelle des Immuntherapie-Wirkstoffs Brentuximab Vedotin (Markenname Adcetris) zusammen mit Chemotherapie erhalten. Anschließend wurden die Richtlinien des National Comprehensive Cancer Center sowohl für erwachsene als auch für pädiatrische Hodgkin-Lymphom-Patienten aktualisiert, um die neu entdeckte beste Praxis der Kombination von Nivolumab mit einer Chemotherapie-Kombination namens AVD für neu diagnostizierte Jugendliche und Erwachsene mit klassischem Hodgkin-Lymphom im Stadium 3-4 widerzuspiegeln.
In separaten regulatorischen Maßnahmen hat die FDA Investigational New Drug-Anwendungen für zwei verschiedene Therapien genehmigt. Die Behörde erlaubte ein IND für FG001, was eine US-Phase-2-Registrierungsstudie bei Patienten mit hochgradigem Gliom, einer schweren Form von Hirntumor, ermöglicht. Die Rekrutierung des ersten Patienten in der US-Studie wird für das zweite Quartal 2026 erwartet. FG001 ist so konzipiert, dass es Krebsgewebe während der Operation sichtbar macht, um die Präzision zu verbessern, mit dem Ziel, lokale Rezidive nach der Operation zu reduzieren und chirurgische Folgen zu verringern.
Die FDA genehmigte auch eine Investigational New Drug-Anwendung für FRF-001, eine virale Gentherapie, die darauf abzielt, die zugrunde liegende genetische Ursache des FOXG1-Syndroms zu behandeln – einer seltenen neuroentwicklungsbedingten Störung, die durch kognitive und körperliche Behinderungen sowie Epilepsie gekennzeichnet ist. FRF-001 liefert eine funktionelle Kopie des FOXG1-Gens unter Verwendung eines Adeno-assoziierten Virus-9-Vektors, was es zur ersten FOXG1 AAV9-Genersatztherapie macht. Die bevorstehende First-in-Human-Studie wird an mehreren Standorten durchgeführt und wird unabhängig von der FOXG1 Research Foundation gesponsert, die bisher 14,5 Millionen Dollar gesichert hat, um FRF-001 durch klinische Studien voranzutreiben.
Für das FG001-Programm berichtete das Unternehmen, dass es von der FDA eine Übereinstimmung zum Design seiner US-Phase-2-Studie bei hochgradigem Gliom zur Unterstützung der Registrierung sowie eine Übereinstimmung zu Schlüsselelementen eines anschließenden Phase-3-Programms erhalten hat. Diese regulatorische Vereinbarung zum Studiendesign soll einen klareren Weg zur Einreichung eines zukünftigen New Drug Application unterstützen. Das Unternehmen geht davon aus, dass zwei US-Studien erforderlich sein werden, um die US-regulatorische Zulassung von FG001 für hochgradiges Gliom zu unterstützen, wobei beide Studien voraussichtlich über etwa ein Jahr Patienten rekrutieren werden.
Das FOXG1-Syndrom wird durch Mutationen im Forkhead Box G1 verursacht, einem der wichtigsten Gene für die frühe Gehirnentwicklung, das weltweit einen von 30.000 Menschen betrifft. Forscher haben zuvor nachgewiesen, dass ihr Medikament einige Gehirnanomalien bei Mäusen mit FOXG1-Syndrom umkehren kann, einschließlich in Teilen des Gehirns, die mit Sprache, Gedächtnis und sozialer Interaktion verbunden sind. Die Stiftung glaubt, dass dies der erste Fall ist, in dem eine von Eltern geführte Non-Profit-Stiftung für seltene Krankheiten unabhängig ihre eigene multizentrische, internationale Gentherapie-Studie sponsert.