La FDA accepte deux NDA : rusfertide dans la polyglobulie de Vaquez, tirabrutinib dans le lymphome du SNC
La FDA a accepté des New Drug Applications pour rusfertide dans la polyglobulie de Vaquez avec Priority Review et pour tirabrutinib dans le lymphome primitif du SNC en rechute/réfractaire dans le cadre de l’Accelerated Approval. Les dates PDUFA sont fixées au T3 2026 et au 18 décembre 2026, respectivement.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la New Drug Application (NDA) et accordé une évaluation prioritaire (Priority Review) pour rusfertide, un peptide thérapeutique expérimental mimétique de l’hepcidine, premier de sa classe, destiné au traitement des adultes atteints de polyglobulie de Vaquez. La FDA a fixé une date butoir au titre du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au troisième trimestre de cette année civile.
Par ailleurs, la FDA a accepté d’examiner la New Drug Application (NDA) de tirabrutinib pour le traitement du lymphome primitif du système nerveux central (SNC) en rechute ou réfractaire. La NDA a été acceptée dans le cadre du programme d’approbation accélérée (Accelerated Approval) de la FDA, qui permet une autorisation plus précoce de traitements pour des affections graves répondant à un besoin médical non satisfait. La FDA a fixé au 18 décembre 2026 la date cible PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) pour ce dossier.
Le dépôt pour rusfertide repose principalement sur l’étude de phase 3 VERIFY Study, dans laquelle rusfertide associé aux soins standards a plus que doublé les taux de réponse clinique, ainsi que sur des données d’efficacité et de sécurité à quatre ans issues des études de phase 2 REVIVE/THRIVE Studies. Dans une étude pivot, rusfertide a montré des améliorations significatives du contrôle de l’hématocrite, de la réduction des phlébotomies et des résultats rapportés par les patients chez les personnes atteintes de polyglobulie de Vaquez. Outre l’évaluation prioritaire, rusfertide a reçu de la FDA américaine les statuts de Breakthrough Therapy, d’Orphan Drug et de Fast Track.
La polyglobulie de Vaquez se caractérise par une surproduction de globules rouges (érythrocytose), ce qui augmente la viscosité, ou l’épaisseur, du sang et peut entraîner des événements thrombotiques potentiellement mortels. L’hématocrite correspond au rapport entre le volume des globules rouges et le volume total de sang dans l’organisme.
Tirabrutinib est un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton à forte puissance. La NDA est étayée par des données provenant de la partie A de l’essai de phase 2 PROSPECT (identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04947319), qui a évalué la monothérapie par tirabrutinib chez des patients adultes atteints d’un lymphome primitif du système nerveux central en rechute ou réfractaire.
Quarante-huit participants ont reçu tirabrutinib 480mg par jour, jusqu’à progression de la maladie ou toxicité cliniquement inacceptable. Le critère d’évaluation principal était le taux de réponse globale. Des résultats intermédiaires, présentés lors du congrès 2025 de l’American Society for Clinical Oncology, ont montré qu’après un suivi médian de 11,5 mois, le taux de réponse globale était de 67%, avec un taux de réponse complète de 44%. En outre, la durée médiane de réponse était de 9,3 mois et le délai médian de réponse était de 1 mois.
Des événements indésirables apparus sous traitement, tous grades confondus, ont été rapportés chez 75,0% des participants ; ils comprenaient une anémie (18,8%), une éruption maculo-papuleuse (16,7%), une fatigue (14,6%), une diminution du nombre de neutrophiles (14,6%), une diminution du nombre de lymphocytes (14,6%), un prurit (14,6%) et une éruption cutanée (14,6%). Deux patients sont décédés d’événements indésirables apparus sous traitement, mais ceux-ci ont été considérés comme non liés au traitement de l’étude.