FDA, 두 건의 NDA 접수: 진성 적혈구증가증 rusfertide, 중추신경계 림프종 tirabrutinib
FDA는 성인 진성 적혈구증가증 치료를 위한 **rusfertide**의 신약허가신청(NDA)을 접수하고 우선심사를 부여했으며, PDUFA 목표일을 올해 3분기로 설정했다. 또한 재발성/불응성 원발성 중추신경계 림프종 치료를 위한 **tirabrutinib**의 NDA를 신속승인 프로그램 하에서 접수했고, PDUFA 목표일은 2026년 12월 18일이다.
미국 식품의약국(FDA)은 성인 진성 적혈구증가증(polycythemia vera) 치료를 위한, 개발 중인 최초 계열(First-in-class) 헵시딘 유사체(hepcidin mimetic) 펩타이드 치료제 rusfertide의 신약허가신청(NDA)을 접수하고 우선심사(Priority Review)를 부여했다. FDA는 처방약 사용자수수료법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) 목표일을 올해 3분기로 설정했다.
별도로 FDA는 재발성 또는 불응성 원발성 중추신경계 림프종(primary central nervous system lymphoma) 치료를 위한 tirabrutinib의 신약허가신청(NDA)도 심사 대상으로 접수했다. 해당 NDA는 FDA의 신속승인 프로그램(Accelerated Approval Program) 하에서 접수됐으며, 이는 미충족 의료 수요를 충족하는 중증 질환 치료제의 조기 승인을 가능하게 한다. FDA는 이 신청 건의 처방약 사용자수수료법(PDUFA) 목표일을 2026년 12월 18일로 설정했다.
Rusfertide 신청은 주로 3상 VERIFY Study에 근거하며, 이 연구에서 rusfertide와 표준치료(standard of care) 병용은 임상 반응률을 2배 이상 높였다. 또한 2상 REVIVE/THRIVE Studies의 4년 유효성 및 안전성 데이터도 포함됐다. Rusfertide는 핵심(pivotal) 연구에서 진성 적혈구증가증 환자의 헤마토크릿(hematocrit) 조절, 사혈(phlebotomy) 감소, 환자보고결과(patient reported outcomes)에서 유의한 개선을 보였다. 우선심사 외에도 rusfertide는 미국 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정, 희귀의약품(Orphan Drug) 지정, 신속심사(Fast Track) 지정을 받았다.
진성 적혈구증가증은 적혈구 과다 생성(erythrocytosis)으로 특징지어지며, 이는 혈액 점도(끈적함) 또는 농도를 증가시키고 생명을 위협하는 혈전성 사건을 유발할 수 있다. 헤마토크릿은 체내 전체 혈액량 대비 적혈구의 비율이다.
Tirabrutinib은 강력한 Bruton tyrosine kinase 억제제다. 해당 NDA는 성인 재발성 또는 불응성 원발성 중추신경계 림프종 환자를 대상으로 tirabrutinib 단독요법을 평가한 2상 PROSPECT 시험 A 파트(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04947319)의 데이터로 뒷받침된다.
총 48명이 질병 진행 또는 임상적으로 용인할 수 없는 독성이 나타날 때까지 tirabrutinib 480mg을 매일 투여받았다. 1차 평가변수는 전체 반응률이었다. American Society for Clinical Oncology 2025 meeting에서 발표된 중간 결과에 따르면, 추적관찰 중앙값 11.5개월 시점에서 전체 반응률은 67%였고, 완전반응률은 44%였다. 또한 반응지속기간 중앙값은 9.3개월, 반응까지의 시간 중앙값은 1개월이었다.
모든 등급의 치료유발 이상반응은 75.0%에서 발생했으며, 여기에는 빈혈(18.8%), 구진성 발진(rash maculo-papular)(16.7%), 피로(14.6%), 호중구 수 감소(14.6%), 림프구 수 감소(14.6%), 소양증(pruritus)(14.6%), 발진(14.6%)이 포함됐다. 치료유발 이상반응으로 2명이 사망했으나, 이는 시험 치료와는 관련이 없는 것으로 간주됐다.