La Commission européenne élargit l’autorisation de Hympavzi de Pfizer aux patients hémophiles avec inhibiteurs

La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché élargissant l’indication approuvée de Hympavzi (marstacimab) afin d’inclure les patients âgés de 12 ans et plus, pesant au moins 35 kg, atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs du FVIII ou d’hémophilie B avec inhibiteurs du FIX. Cette autorisation de mise sur le marché est valable dans les 27 États membres de l’UE, ainsi qu’en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. Hympavzi est approuvé dans l’UE pour les personnes vivant avec une hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs.

Les inhibiteurs limitent les options thérapeutiques des personnes vivant avec l’hémophilie et sont associés à un risque accru de saignements non contrôlés. Parmi les plus de 800000 personnes dans le monde vivant avec une hémophilie A ou une hémophilie B, environ 20% de celles atteintes d’hémophilie A et 3% de celles atteintes d’hémophilie B développent des inhibiteurs contre le FVIII et le FIX, respectivement, et ces traitements ne permettent alors plus de prévenir ou d’arrêter les épisodes hémorragiques, en particulier chez les personnes réfractaires au traitement d’induction de tolérance immunitaire.

Cette extension d’indication repose sur les résultats de l’essai de phase 3 BASIS (NCT03938792), qui a évalué l’efficacité et la sécurité de Hympavzi chez des adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus présentant une hémophilie A sévère ou une hémophilie B modérément sévère à sévère avec inhibiteurs. Pendant la période de traitement actif de l’étude, le traitement par Hympavzi a entraîné une réduction de 93% statistiquement significative et cliniquement pertinente du taux annualisé moyen de saignements traités (ABR) (1.39 [IC à 95%: 0.85-2.29] vs. 19.78 [IC à 95%: 16.12-24.27] ; p<0.0001), démontrant sa supériorité par rapport au traitement à la demande.

La supériorité (p≤0.0001) de Hympavzi a également été démontrée pour tous les critères d’évaluation secondaires liés aux saignements mesurés — saignements spontanés, saignements articulaires, saignements des articulations cibles, et nombre total de saignements traités et non traités. Dans une analyse intermédiaire de l’essai d’extension en ouvert, au cours duquel les patients ont été traités par Hympavzi pendant jusqu’à 41 mois supplémentaires, soit un total de 53 mois de traitement, les ABR moyens (1.19 [IC à 95%: 0.72-1.95]) et médians (0.00 [IC à 95%: 0.00-1.18]) des saignements traités sont restés faibles.

Le profil de sécurité de Hympavzi était conforme aux résultats des phases 1/2, et les événements indésirables les plus fréquemment rapportés dans l’étude étaient des réactions au site d’injection, des céphalées, un prurit, une hypertension et une éruption cutanée. L’événement indésirable grave le plus sérieux rapporté dans les études cliniques avec Hympavzi était la thrombose.

Par ailleurs, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande complémentaire de licence de produit biologique pour Hympavzi et lui a accordé une procédure d’examen prioritaire (Priority Review) afin d’élargir son indication approuvée au traitement des patients atteints d’hémophilie A ou B âgés de 6 ans et plus avec inhibiteurs, ainsi que des patients pédiatriques âgés de 6 à 11 ans atteints d’hémophilie A ou B sans inhibiteurs. Aux États-Unis, Hympavzi est actuellement approuvé en prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII ou d’hémophilie B sans inhibiteurs du facteur IX.