Comissão Europeia amplia aprovação de Hympavzi, da Pfizer, para pacientes com hemofilia com inibidores

A Comissão Europeia concedeu autorização de comercialização para ampliar a indicação aprovada de Hympavzi (marstacimab) de modo a incluir pacientes com 12 anos de idade ou mais, com peso de pelo menos 35 kg, com hemofilia A com inibidores de FVIII ou hemofilia B com inibidores de FIX. Essa autorização de comercialização é válida em todos os 27 Estados-membros da UE, bem como na Islândia, em Liechtenstein e na Noruega. Hympavzi é aprovado na UE para pessoas que vivem com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores.

Os inibidores limitam as opções de tratamento para pessoas que vivem com hemofilia e estão associados a um risco aumentado de sangramento não controlado. Das mais de 800.000 pessoas no mundo que vivem com hemofilia A ou hemofilia B, aproximadamente 20% daquelas com hemofilia A e 3% daquelas com hemofilia B desenvolveram inibidores contra FVIII e FIX, respectivamente, e essas terapias deixam de prevenir ou interromper episódios hemorrágicos, particularmente em indivíduos refratários à terapia de indução de tolerância imunológica.

Essa extensão de indicação baseia-se nos resultados do estudo BASIS de Fase 3 (NCT03938792), que avaliou a eficácia e a segurança de Hympavzi em adultos e adolescentes com 12 anos ou mais com hemofilia A grave ou hemofilia B moderadamente grave a grave com inibidores. No período de tratamento ativo do estudo, o tratamento com Hympavzi resultou em uma redução de 93% estatisticamente significativa e clinicamente relevante na taxa anualizada média de sangramentos tratados (ABR) (1,39 [IC 95%: 0,85-2,29] vs. 19,78 [IC 95%: 16,12-24,27]; p<0,0001), demonstrando superioridade em relação à terapia sob demanda.

A superioridade (p≤0,0001) de Hympavzi também foi demonstrada em todos os desfechos secundários relacionados a sangramento avaliados – sangramentos espontâneos, sangramentos articulares, sangramentos em articulações-alvo e total de sangramentos tratados e não tratados. Em uma análise interina do estudo de extensão aberto, no qual os pacientes foram tratados com Hympavzi por até mais 41 meses, totalizando 53 meses de tratamento, a média (1,19 [IC 95%: 0,72-1,95]) e a mediana (0,00 [IC 95%: 0,00-1,18]) das ABRs tratadas permaneceram baixas.

O perfil de segurança de Hympavzi foi consistente com os resultados de Fase 1/2, e os eventos adversos relatados com maior frequência no estudo foram reações no local da injeção, cefaleia, prurido, hipertensão e rash. O evento adverso mais grave relatado nos estudos clínicos com Hympavzi foi trombose.

Separadamente, a U.S. Food and Drug Administration aceitou e concedeu Priority Review ao pedido suplementar de licença de produto biológico para Hympavzi, com o objetivo de ampliar sua indicação aprovada para incluir o tratamento de pacientes com hemofilia A ou B com 6 anos de idade ou mais com inibidores, e pacientes pediátricos de 6 a 11 anos com hemofilia A ou B sem inibidores. Nos Estados Unidos, Hympavzi está atualmente aprovado para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais com hemofilia A sem inibidores do fator VIII ou hemofilia B sem inibidores do fator IX.