X4 Pharmaceuticals推进Mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的3期试验，同时削减成本

X4 Pharmaceuticals正优先推进mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的3期4WARD试验，入组工作按计划将于2026年第三季度末完成。该公司还获得了欧盟委员会对XOLREMDI®（mavorixafor）的上市批准，这是欧盟首个获批用于WHIM综合征的治疗药物。

3期4WARD试验计划入组176名患者，按1:1随机分组与安慰剂对照，共同主要终点为绝对中性粒细胞计数（ANC）升高和感染减少。公司已实施运营改进措施以加快招募，目标是在2028年推出慢性中性粒细胞减少症适应症。

欧盟委员会已批准XOLREMDI®（mavorixafor）在欧盟用于WHIM综合征。欧洲的商业化将由Norgine于今年晚些时候负责推进。

在过去六个月中，X4已削减成本和人员，管理团队将公司重心放在成功完成3期项目上。公司已降低mavorixafor在美国用于WHIM综合征的主动商业化优先级，将该适应症描述为"超罕见"疾病，并指出公司"支出已超过收入"。公司将继续为有需要的患者提供该药物，但表示在该适应症上投入比收入更多的商业费用"不可行"。

Mavorixafor是一种口服CXCR4抑制剂，定位为注射用G-CSF的替代方案。约40%的慢性中性粒细胞减少症患者使用G-CSF，但该药物存在皮下注射、骨痛以及长期使用有转化为白血病风险等缺点。X4估计美国有症状的慢性中性粒细胞减少症患者约1.5万人，基础病例假设初始治疗约三分之一——即约5000名患者——作为单药治疗。公司预计定价将低于目前WHIM适应症的水平（约50万美元），但对于罕见病治疗药物而言仍可能属于溢价水平。

财务方面，截至2026年3月31日，X4报告现金头寸为2.337亿美元，可为公司提供资金支持至2028年。2026年第一季度，由于前期许可收入的影响，收入从2025年第一季度的2880万美元降至270万美元，导致净亏损2020万美元，而2025年第一季度净利润为30万美元。