La Comisión Europea amplía la aprobación de Hympavzi de Pfizer para pacientes con hemofilia con inhibidores

La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización para ampliar la indicación aprobada de Hympavzi (marstacimab) e incluir a pacientes de 12 años o más con un peso de al menos 35 kg con hemofilia A con inhibidores de FVIII o hemofilia B con inhibidores de FIX. Esta autorización de comercialización es válida en los 27 Estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Hympavzi está aprobado en la UE para personas que viven con hemofilia A o B, con o sin inhibidores.

Los inhibidores limitan las opciones de tratamiento para las personas con hemofilia y se asocian con un mayor riesgo de hemorragias no controladas. De las más de 800.000 personas en el mundo que viven con hemofilia A o hemofilia B, aproximadamente el 20% de quienes tienen hemofilia A y el 3% de quienes tienen hemofilia B desarrollaron inhibidores frente a FVIII y FIX, respectivamente, y estas terapias dejan de prevenir o detener los episodios hemorrágicos, en particular en las personas refractarias a la terapia de inducción de tolerancia inmunitaria.

Esta ampliación de la indicación se basa en los resultados del ensayo BASIS de fase 3 (NCT03938792), que evaluó la eficacia y la seguridad de Hympavzi en adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A grave o hemofilia B de moderadamente grave a grave con inhibidores. En el periodo de tratamiento activo del estudio, el tratamiento con Hympavzi dio lugar a una reducción del 93% estadísticamente significativa y clínicamente relevante en la tasa anualizada media de hemorragias tratadas (ABR) (1,39 [IC del 95%: 0,85-2,29] frente a 19,78 [IC del 95%: 16,12-24,27]; p<0,0001), lo que demostró superioridad frente al tratamiento a demanda.

La superioridad (p≤0,0001) de Hympavzi también se demostró en todos los criterios de valoración secundarios relacionados con el sangrado que se midieron: hemorragias espontáneas, hemorragias articulares, hemorragias en articulaciones diana y total de hemorragias tratadas y no tratadas. En un análisis interino del ensayo de extensión abierto, en el que los pacientes fueron tratados con Hympavzi durante hasta 41 meses adicionales, para un total de 53 meses de tratamiento, la ABR tratada media (1,19 [IC del 95%: 0,72-1,95]) y mediana (0,00 [IC del 95%: 0,00-1,18]) se mantuvieron bajas.

El perfil de seguridad de Hympavzi fue consistente con los resultados de fase 1/2, y los acontecimientos adversos notificados con mayor frecuencia en el estudio fueron reacciones en el lugar de la inyección, cefalea, prurito, hipertensión y erupción cutánea. El acontecimiento adverso más grave notificado en los estudios clínicos con Hympavzi fue la trombosis.

Por separado, la U.S. Food and Drug Administration aceptó y concedió Revisión Prioritaria a la solicitud suplementaria de licencia de productos biológicos para Hympavzi con el fin de ampliar su indicación aprobada e incluir el tratamiento de pacientes con hemofilia A o B de 6 años o más con inhibidores, y pacientes pediátricos de 6 a 11 años con hemofilia A o B sin inhibidores. En Estados Unidos, Hympavzi está actualmente aprobado para la profilaxis rutinaria con el fin de prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII o hemofilia B sin inhibidores del factor IX.