FDA发布针对罕见病基因疗法的灵活审批框架
FDA推出新的监管路径，允许制药公司通过小型研究加速罕见病基因疗法的审批。该框架在提高创新灵活性的同时，要求企业在上市后收集真实世界数据以确保药物的安全性和有效性。
联邦卫生监管机构周一宣布了一项新举措，旨在加速针对罕见、危及生命的疾病的个性化基因疗法的审批。该框架将允许制药公司在治疗极少数患者群体时，使用规模较小的研究来代替传统的规模化临床试验，前提是传统的大型随机试验在实际操作中并不可行。
这一举措旨在使个性化基因药物的审批标准现代化，为那些因患者规模太小而无法进行标准临床试验的疗法建立一条通道。这种方法可以让患者更快地获得潜在的救命疗法，否则这些疗法可能会因为数据收集能力不足而停滞不前。同时，监管机构将通过审批后的真实世界数据收集和验证性研究来维持安全监管。
新框架涵盖了基因编辑和基于RNA的治疗方法，并有可能扩展到其它精准医疗领域。FDA官员强调，虽然准入门槛有所调整，但生产标准保持不变，且如果后续研究证明疗法无效或数据不完整，FDA保留将产品从市场撤出的权利。在过去的十年中，FDA生物制品审评与研究中心（CBER）已经批准了近50种细胞和基因疗法。