ADARx将在AAAAI和EAACI 2026年会上公布Onvuzosiran的1/2期数据

ADARx Pharmaceuticals, Inc.将在2026年美国过敏、哮喘与免疫学会（AAAAI）年会和欧洲过敏与临床免疫学会（EAACI）年会上公布其在研小干扰RNA（siRNA）治疗候选药物onvuzosiran（ADX-324）用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的1/2期临床数据。这些报告还将包括正在进行的3期STOP-HAE临床试验设计。

AAAAI年会将于2026年2月27日至3月2日在宾夕法尼亚州费城举行。EAACI年会将于2026年6月12日至15日在土耳其伊斯坦布尔举行。在EAACI上，题为“Onvuzosiran深度且持续降低血浆激肽释放酶水平用于治疗HAE”（摘要编号：100399）的海报展示安排在6月13日（星期六）上午8:45至9:45（TRT），地点为伊斯坦布尔会议中心Glasgow厅，作为题为“免疫缺陷与自身免疫”的闪电演讲专场（L-FT04）的一部分。

HAE是一种罕见的遗传性疾病，其特征是反复发生、不可预测的肿胀发作，可能疼痛、致残并危及生命。这些发作源于激肽释放酶-激肽系统（KKS）的失调，该系统调节血压、炎症、凝血和疼痛。前激肽释放酶（PKK）是血浆激肽释放酶通路中的一个关键蛋白，可激活第二种称为激肽释放酶的蛋白；激肽释放酶若存在，会生成缓激肽，一种强效血管扩张剂。功能失调的KKS导致缓激肽过度释放，从而引起HAE的肿胀发作。

Onvuzosiran是一种在研siRNA疗法，旨在在mRNA水平抑制PKK的产生并减少血浆PKK的生成，从而避免缓激肽的产生，并有可能预防HAE发作。与目前获批的预防性治疗相比，onvuzosiran预计能将PKK降低至更大程度，从而有可能对激肽释放酶活性实现更强且更持久的控制，预期这将使更高比例的患者在给药频率更低的治疗方案下保持无发作状态。Onvuzosiran目前正在3期STOP-HAE临床试验中进行评估，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的用于治疗HAE患者的孤儿药资格认定。

ADARx Pharmaceuticals, Inc.是一家处于后期阶段的生物技术公司，致力于将前沿科学转化为覆盖广泛治疗领域的下一代RNA药物。该公司专注于推进和扩展一条由高效力、持久性和选择性RNA靶向治疗候选药物组成的深度管线，开发用于治疗补体介导、遗传性、心血管、血栓、中枢神经系统和代谢（肥胖）疾病的产品候选药物。除全资项目外，ADARx还与AbbVie签订了合作和许可选择协议，在包括神经科学、免疫学和肿瘤学在内的多个疾病领域开发小干扰RNA（siRNA）疗法。