ADARx、2026年AAAAIおよびEAACI学会でonvuzosiranのフェーズ1/2データを発表予定

ADARx Pharmaceuticals, Inc.は、遺伝性血管浮腫（HAE）を適応とする研究段階の低分子干渉RNA（siRNA）治療薬候補 onvuzosiran（ADX-324）のフェーズ1/2臨床データを、2026年の米国アレルギー・喘息・免疫学会（AAAAI）および欧州アレルギー・臨床免疫学会（EAACI）の年次総会で発表する。発表には、進行中のフェーズ3 STOP-HAE臨床試験のデザインが含まれる。

AAAAI年次総会は2026年2月27日から3月2日まで、ペンシルバニア州フィラデルフィアで開催される。EAACI年次総会は2026年6月12日から15日まで、トルコ・イスタンブールで開催される。EAACIでは、「Onvuzosiran Provides Deep and Sustained Reduction of Plasma Kallikrein Levels for the Treatment of HAE」（抄録番号：100399）と題するポスター発表が、6月13日（土）8:45～9:45 TRTに、イスタンブール会議センターのグラスゴー・ルームにて、免疫不全と自己免疫と題するフラッシュトークセッション（L-FT04）の一環として行われる予定である。

HAEは、痛みを伴い、身体障害や生命を脅かす可能性のある、再発性かつ予測不能な腫れの発作を特徴とする稀な遺伝性疾患である。これらの発作は、血圧、炎症、凝固、疼痛を調節するカリクレイン・キニン系（KKS）の調節不全に起因する。プレカリクレイン（PKK）は、血漿カリクレイン経路における重要なタンパク質であり、カリクレインと呼ばれる別のタンパク質を活性化する。カリクレインが存在すると、強力な血管拡張剤であるブラジキニンが産生される。KKSの機能不全はブラジキニンの過剰放出を引き起こし、HAEの腫れの発作を引き起こす。

Onvuzosiranは、mRNAレベルでPKKの産生を阻害し、血漿PKKの産生を低下させ、それによってブラジキニンの産生を回避し、HAEの発作を予防する可能性がある、研究段階のsiRNA治療薬である。現在承認されている予防療法と比較して、onvuzosiranはPKKをより大幅に減少させると期待されており、カリクレイン活性をより強力かつ持続的に制御する可能性を提供する。これにより、より少ない投与頻度で、より高い割合の患者が発作を起こさずに維持されると期待される。Onvuzosiranは現在、フェーズ3 STOP-HAE臨床試験で評価されており、米国食品医薬品局（FDA）からHAE患者の治療のためのオーファンドラッグ指定を受けている。

ADARx Pharmaceuticals, Inc.は、最先端の科学を幅広い治療領域にわたる次世代RNA医薬品に変換することに専念する後期段階のバイオテクノロジー企業である。同社は、非常に強力で持続性があり、選択的なRNA標的治療薬候補の深いパイプラインを前進・拡大することに注力しており、補体介在性疾患、遺伝性疾患、心血管疾患、血栓症、中枢神経系疾患、代謝性（肥満）疾患の治療のための製品候補を開発している。完全子会社プログラムに加えて、ADARxはAbbVieと協力およびライセンスオプション契約を締結し、神経科学、免疫学、腫瘍学を含む複数の疾患領域にわたる低分子干渉RNA（siRNA）治療薬を開発している。