ADARx, onvuzosiran 1/2상 데이터와 3상 STOP-HAE 시험 설계, AAAAI·EAACI 2026 학회에서 발표 예정

ADARx Pharmaceuticals, Inc.는 2026년 미국 알레르기·천식·면역학회(AAAAI) 및 유럽 알레르기·임상면역학회(EAACI) 연례 학회에서 **유전성 혈관부종(HAE)**에 대한 조사용 소간섭 RNA(siRNA) 치료 후보 물질인 onvuzosiran(ADX-324)의 1/2상 임상 데이터를 발표할 예정이다. 발표에는 진행 중인 3상 STOP-HAE 임상 시험의 설계도 포함된다.

AAAAI 연례 학회는 2026년 2월 27일부터 3월 2일까지 미국 펜실베이니아주 필라델피아에서 개최된다. EAACI 연례 학회는 2026년 6월 12일부터 15일까지 터키 이스탄불에서 개최된다. EAACI에서 "Onvuzosiran Provides Deep and Sustained Reduction of Plasma Kallikrein Levels for the Treatment of HAE"(초록 번호: 100399)라는 제목의 포스터 발표는 6월 13일 토요일 오전 8:45~9:45(TRT)에 이스탄불 콩그레스 센터의 Glasgow 룸에서 진행되며, "면역 결핍 및 자가면역"을 주제로 한 플래시 토크 세션(L-FT04)의 일부로 예정되어 있다.

HAE는 재발성이고 예측 불가능한 부종 발작을 특징으로 하는 희귀 유전 질환으로, 통증, 장애, 생명 위협을 초래할 수 있다. 이러한 발작은 혈압, 염증, 응고 및 통증을 조절하는 칼리크레인-키닌 시스템(KKS)의 조절 장애로 인해 발생한다. 프리칼리크레인(PKK)은 혈장 칼리크레인 경로에서 중요한 단백질로, 칼리크레인이라는 두 번째 단백질을 활성화하며, 칼리크레인은 존재할 경우 강력한 혈관 확장제인 브래디키닌을 생성한다. 기능 장애가 있는 KKS는 과도한 브래디키닌 방출을 초래하여 HAE의 부종 발작을 유발한다.

Onvuzosiran은 mRNA 수준에서 PKK 생성을 억제하고 혈장 PKK 생성을 줄여 브래디키닌 생성을 차단하고 궁극적으로 HAE 발작을 예방하도록 설계된 조사용 siRNA 치료제이다. 현재 승인된 예방 치료법과 비교하여 onvuzosiran은 PKK를 더 큰 정도로 감소시킬 것으로 예상되며, 칼리크레인 활성을 더 크고 지속적으로 제어할 수 있는 가능성을 제공한다. 이를 통해 더 적은 투여 빈도로 더 높은 비율의 환자가 발작 없이 유지될 수 있을 것으로 기대된다. Onvuzosiran은 현재 3상 STOP-HAE 임상 시험에서 평가되고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 HAE 환자 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다.

ADARx Pharmaceuticals, Inc.는 다양한 치료 영역에서 최첨단 과학을 차세대 RNA 의약품으로 전환하는 데 전념하는 후기 단계 생명공학 기업이다. 이 회사는 고도로 강력하고 지속적이며 선택적인 RNA 표적 치료 후보 물질의 심층 파이프라인을 발전시키고 확장하는 데 주력하고 있으며, 보체 매개, 유전, 심혈관, 혈전증, 중추신경계 및 대사(비만) 질환 치료를 위한 제품 후보 물질을 개발하고 있다. 또한 완전 소유 프로그램 외에도 ADARx는 신경과학, 면역학 및 종양학을 포함한 여러 질병 영역에 걸쳐 소간섭 RNA(siRNA) 치료제를 개발하기 위해 AbbVie와 협력 및 라이선스 옵션 계약을 체결했다.