ADARx presentará datos de la fase 1/2 de onvuzosiran en los congresos de AAAAI y EAACI de 2026
ADARx presentará datos de la fase 1/2 de onvuzosiran y el diseño del estudio STOP-HAE de fase 3 en los congresos de AAAAI y EAACI de 2026. El siRNA en investigación para el angioedema hereditario ha recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA.
ADARx Pharmaceuticals, Inc. presentará datos clínicos de fase 1/2 de onvuzosiran (ADX-324), su candidato terapéutico de ARN pequeño de interferencia (siRNA) en investigación para el angioedema hereditario (HAE), en los congresos anuales de 2026 de la Academia Estadounidense de Alergia, Asma e Inmunología (AAAAI) y la Academia Europea de Alergia e Inmunología Clínica (EAACI). Las presentaciones incluirán el diseño del ensayo clínico de fase 3 STOP-HAE en curso.
El congreso anual de AAAAI tendrá lugar del 27 de febrero al 2 de marzo de 2026 en Filadelfia, Pensilvania. El congreso anual de EAACI tendrá lugar del 12 al 15 de junio de 2026 en Estambul, Turquía. En EAACI, la presentación en póster titulada “Onvuzosiran proporciona una reducción profunda y sostenida de los niveles de calicreína plasmática para el tratamiento del HAE” (número de resumen: 100399) está programada para el sábado 13 de junio, de 8:45 a 9:45 a. m. TRT, en la Sala Glasgow del Centro de Congresos de Estambul, como parte de la sesión Flash Talks (L-FT04) titulada “Inmunodeficiencias y autoinmunidad”.
El HAE es un trastorno genético raro caracterizado por ataques recurrentes e impredecibles de hinchazón que pueden ser dolorosos, incapacitantes y potencialmente mortales. Estos ataques son consecuencia de una desregulación del sistema calicreína-cinina (KKS), que regula la presión arterial, la inflamación, la coagulación y el dolor. La precalicreína (PKK) es una proteína crítica en la vía de la calicreína plasmática que activa una segunda proteína llamada calicreína, la cual, si está presente, produce bradicinina, un potente vasodilatador. Un KKS disfuncional conduce a una liberación excesiva de bradicinina, lo que causa los ataques de hinchazón en el HAE.
Onvuzosiran es una terapia de siRNA en investigación diseñada para inhibir la generación de PKK a nivel del ARN mensajero (mRNA) y reducir la producción de PKK plasmática, evitando así la generación de bradicinina y potencialmente previniendo los ataques de HAE. En comparación con los tratamientos profilácticos actualmente aprobados, se espera que onvuzosiran disminuya la PKK en mayor medida, ofreciendo la posibilidad de un control mayor y más duradero de la actividad de la calicreína, lo que se espera que resulte en una mayor proporción de pacientes que permanezcan sin ataques con un régimen de dosificación menos frecuente. Onvuzosiran se está evaluando actualmente en el ensayo clínico de fase 3 STOP-HAE y ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes con HAE por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).
ADARx Pharmaceuticals, Inc. es una empresa de biotecnología en fase avanzada dedicada a transformar la ciencia de vanguardia en medicamentos de ARN de próxima generación en una amplia gama de áreas terapéuticas. La empresa se centra en avanzar y ampliar un sólido portafolio de candidatos terapéuticos altamente potentes, duraderos y selectivos dirigidos al ARN, desarrollando candidatos a producto para el tratamiento de enfermedades mediadas por complemento, genéticas, cardiovasculares, trombosis, del sistema nervioso central y metabólicas (obesidad). Además de sus programas de propiedad exclusiva, ADARx ha celebrado un acuerdo de colaboración y opción de licencia con AbbVie para desarrollar terapias de ARN pequeño de interferencia (siRNA) en múltiples áreas de enfermedad, incluidas neurociencia, inmunología y oncología.