ADARx präsentiert Onvuzosiran-Phase-1/2-Daten auf den AAAAI- und EAACI-Tagungen 2026
ADARx wird Onvuzosiran-Phase-1/2-Daten und das Design der Phase-3-Studie STOP-HAE auf den Tagungen AAAAI und EAACI 2026 präsentieren. Die experimentelle siRNA-Therapie gegen hereditäres Angioödem besitzt den Orphan-Drug-Status der FDA.
ADARx Pharmaceuticals, Inc. wird auf den Jahrestagungen 2026 der American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI) und der European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) klinische Daten der Phase 1/2 für Onvuzosiran (ADX-324) vorstellen, seinen experimentellen Wirkstoffkandidaten auf Basis kleiner interferierender RNAs (siRNA) zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE). Die Präsentationen werden auch das Design der laufenden Phase-3-Studie STOP-HAE umfassen.
Die AAAAI-Jahrestagung findet vom 27. Februar bis 2. März 2026 in Philadelphia, PA, statt. Die EAACI-Jahrestagung findet vom 12. bis 15. Juni 2026 in Istanbul, Türkei, statt. Bei der EAACI ist die Posterpräsentation mit dem Titel „Onvuzosiran Provides Deep and Sustained Reduction of Plasma Kallikrein Levels for the Treatment of HAE“ (Abstract-Nummer: 100399) für Samstag, den 13. Juni, von 8:45 – 9:45 Uhr TRT im Raum Glasgow im Istanbul Congress Center im Rahmen der Flash-Talks-Sitzung (L-FT04) mit dem Titel „Immune deficiencies and autoimmunity“ geplant.
HAE ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch wiederkehrende, unvorhersehbare Schwellungsanfälle gekennzeichnet ist, die schmerzhaft, behindernd und lebensbedrohlich sein können. Diese Anfälle resultieren aus einer Fehlregulation des Kallikrein-Kinin-Systems (KKS), das Blutdruck, Entzündung, Gerinnung und Schmerz reguliert. Präkalikrein (PKK) ist ein kritisches Protein im Plasma-Kallikrein-Signalweg, das ein zweites Protein namens Kallikrein aktiviert, das wiederum Bradykinin produziert, einen starken Vasodilatator. Ein dysfunktionales KKS führt zu einer übermäßigen Freisetzung von Bradykinin, was die Schwellungsanfälle bei HAE verursacht.
Onvuzosiran ist eine experimentelle siRNA-Therapie, die darauf abzielt, die PKK-Bildung auf mRNA-Ebene zu hemmen und die Produktion von Plasma-PKK zu reduzieren, wodurch die Bradykinin-Bildung verhindert und möglicherweise HAE-Anfälle vermieden werden. Im Vergleich zu derzeit zugelassenen prophylaktischen Behandlungen soll Onvuzosiran PKK in stärkerem Maße senken und so eine größere und länger anhaltende Kontrolle der Kallikrein-Aktivität ermöglichen, was voraussichtlich dazu führt, dass ein höherer Anteil der Patienten mit einem weniger häufigen Dosierungsregime anfallsfrei bleibt. Onvuzosiran wird derzeit in der klinischen Phase-3-Studie STOP-HAE evaluiert und hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Patienten mit HAE erhalten.
ADARx Pharmaceuticals, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der späten klinischen Phase, das sich der Umwandlung modernster Wissenschaft in die nächste Generation von RNA-Medikamenten in einem breiten Spektrum therapeutischer Bereiche widmet. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, eine umfangreiche Pipeline hochwirksamer, langlebiger und selektiver RNA-basierter Therapeutika-Kandidaten voranzutreiben und auszubauen, und entwickelt Produktkandidaten für die Behandlung von komplementvermittelten, genetischen, kardiovaskulären, Thrombose-, ZNS- und metabolischen (Adipositas) Erkrankungen. Zusätzlich zu seinen vollständig eigenen Programmen hat ADARx eine Kollaborations- und Lizenzoptionsvereinbarung mit AbbVie abgeschlossen, um siRNA-Therapeutika in mehreren Krankheitsbereichen zu entwickeln, darunter Neurowissenschaften, Immunologie und Onkologie.