ADARx présentera les données de phase 1/2 de l'onvuzosiran aux congrès AAAAI et EAACI 2026
ADARx présentera les données de phase 1/2 de l'onvuzosiran et le schéma de l'essai de phase 3 STOP-HAE aux congrès AAAAI et EAACI 2026. Ce siRNA expérimental pour l'angioedème héréditaire a obtenu la désignation de médicament orphelin de la FDA.
ADARx Pharmaceuticals, Inc. présentera les données cliniques de phase 1/2 de l'onvuzosiran (ADX-324), son candidat thérapeutique expérimental à base de petit ARN interférent (siRNA) pour l'angioedème héréditaire (HAE), lors des congrès annuels 2026 de l'American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI) et de l'European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI). Les présentations incluront le schéma de l'essai clinique de phase 3 STOP-HAE en cours.
Le congrès annuel de l'AAAAI se tiendra du 27 février au 2 mars 2026 à Philadelphie, en Pennsylvanie. Le congrès annuel de l'EAACI se tiendra du 12 au 15 juin 2026 à Istanbul, en Turquie. À l'EAACI, la présentation par affiche, intitulée « Onvuzosiran Provides Deep and Sustained Reduction of Plasma Kallikrein Levels for the Treatment of HAE » (numéro de résumé : 100399), est prévue le samedi 13 juin, de 8 h 45 à 9 h 45 (TRT), dans la salle Glasgow du Centre des congrès d'Istanbul, dans le cadre de la session Flash Talks (L-FT04) intitulée « Immune deficiencies and autoimmunity ».
L'HAE est une maladie génétique rare caractérisée par des crises de gonflement récurrentes et imprévisibles qui peuvent être douloureuses, invalidantes et potentiellement mortelles. Ces crises résultent d'une dérégulation du système kallicréine-kinine (KKS), qui régule la pression artérielle, l'inflammation, la coagulation et la douleur. La prékallicréine (PKK) est une protéine essentielle de la voie de la kallicréine plasmatique qui active une seconde protéine, la kallicréine, laquelle, lorsqu'elle est présente, produit de la bradykinine, un puissant vasodilatateur. Un KKS dysfonctionnel entraîne une libération excessive de bradykinine, ce qui provoque les crises de gonflement de l'HAE.
L'onvuzosiran est un traitement expérimental à base de siRNA conçu pour inhiber la production de PKK au niveau de l'ARN messager et réduire la production de PKK plasmatique, évitant ainsi la génération de bradykinine et potentiellement prévenant les crises d'HAE. Par rapport aux traitements prophylactiques actuellement approuvés, l'onvuzosiran devrait diminuer la PKK dans une plus grande mesure, offrant la possibilité d'un contrôle plus important et plus durable de l'activité kallicréine, ce qui devrait se traduire par une proportion plus élevée de patients sans crise avec un schéma posologique moins fréquent. L'onvuzosiran est actuellement évalué dans l'essai clinique de phase 3 STOP-HAE et a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement des patients atteints d'HAE de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
ADARx Pharmaceuticals, Inc. est une société de biotechnologie en phase avancée qui se consacre à la transformation de la science de pointe en médicaments à base d'ARN de nouvelle génération dans un large éventail de domaines thérapeutiques. La société se concentre sur l'avancement et l'expansion d'un vaste portefeuille de candidats thérapeutiques ciblant l'ARN, très puissants, durables et sélectifs, et développe des candidats-médicaments pour le traitement de maladies à médiation par le complément, de maladies génétiques, cardiovasculaires, thrombotiques, du système nerveux central et métaboliques (obésité). En plus de ses programmes entièrement détenus, ADARx a conclu un accord de collaboration et d'option de licence avec AbbVie pour développer des thérapies à base de petits ARN interférents (siRNA) dans de multiples domaines thérapeutiques, notamment les neurosciences, l'immunologie et l'oncologie.