ADARx apresentará dados da Fase 1/2 do Onvuzosiran nos congressos AAAAI e EAACI 2026
A ADARx apresentará dados da Fase 1/2 do onvuzosiran e o desenho do ensaio clínico STOP-HAE de Fase 3 na AAAAI e EAACI 2026. O siRNA em investigação para angioedema hereditário recebeu a designação de medicamento órfão da FDA.
ADARx Pharmaceuticals, Inc. apresentará dados clínicos de Fase 1/2 do onvuzosiran (ADX-324), seu candidato terapêutico em investigação de pequeno RNA de interferência (siRNA) para o angioedema hereditário (HAE), nos encontros anuais de 2026 da American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI) e da European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI). As apresentações incluirão o desenho do ensaio clínico de Fase 3 STOP-HAE, atualmente em andamento.
O Encontro Anual da AAAAI ocorrerá de 27 de fevereiro a 2 de março de 2026, na Filadélfia, PA. O Encontro Anual da EAACI ocorrerá de 12 a 15 de junho de 2026, em Istambul, Turquia. Na EAACI, a apresentação de pôster, intitulada “Onvuzosiran Provides Deep and Sustained Reduction of Plasma Kallikrein Levels for the Treatment of HAE” (número do resumo: 100399), está programada para sábado, 13 de junho, das 8h45 às 9h45 (horário da Turquia, TRT), na Sala Glasgow do Centro de Congressos de Istambul, como parte da sessão de Flash Talks (L-FT04) intitulada Immune deficiencies and autoimmunity.
O HAE é uma doença genética rara caracterizada por crises recorrentes e imprevisíveis de inchaço que podem ser dolorosas, incapacitantes e fatais. Essas crises resultam de uma desregulação do sistema calicreína-cinina (KKS), que regula a pressão arterial, a inflamação, a coagulação e a dor. A pré-calicreína (PKK) é uma proteína crítica na via da calicreína plasmática que ativa uma segunda proteína, a calicreína, que, se presente, produz bradicinina, um potente vasodilatador. Um KKS disfuncional leva à liberação excessiva de bradicinina, o que causa as crises de inchaço no HAE.
O onvuzosiran é uma terapia com siRNA em investigação projetada para inibir a geração de PKK em nível de mRNA e reduzir a produção de PKK plasmática, evitando assim a geração de bradicinina e potencialmente prevenindo crises de HAE. Em comparação com os tratamentos profiláticos atualmente aprovados, espera-se que o onvuzosiran diminua a PKK em maior grau, oferecendo o potencial de um controle maior e mais duradouro da atividade da calicreína, o que deve resultar em uma maior proporção de pacientes sem crises com um regime de dosagem menos frequente. O onvuzosiran está sendo avaliado atualmente no ensaio clínico de Fase 3 STOP-HAE e recebeu a designação de medicamento órfão para o tratamento de pacientes com HAE da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.
A ADARx Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa de biotecnologia em estágio avançado dedicada a transformar ciência de ponta em medicamentos de RNA de próxima geração em uma ampla gama de áreas terapêuticas. A empresa está focada em avançar e expandir um extenso pipeline de candidatos terapêuticos direcionados a RNA altamente potentes, duráveis e seletivos, desenvolvendo candidatos a medicamentos para o tratamento de doenças mediadas por complemento, doenças genéticas, cardiovasculares, de trombose, do sistema nervoso central e metabólicas (obesidade). Além de seus programas de propriedade integral, a ADARx firmou um acordo de colaboração e opção de licença com a AbbVie para desenvolver terapias de pequeno RNA de interferência (siRNA) em múltiplas áreas de doença, incluindo neurociência, imunologia e oncologia.