Ocular Therapeutix divulga dados de superioridade do AXPAXLI em estudo de Fase 3 para DMRI úmida
A Ocular Therapeutix anunciou resultados positivos de linha superior do estudo de Fase 3 SOL-1, mostrando superioridade do AXPAXLI em relação ao aflibercept em desfechos visuais na DMRI úmida. O estudo atingiu o desfecho primário na Semana 36 e demonstrou durabilidade até a Semana 52, com perfil de segurança favorável.
Ocular Therapeutix, Inc. anunciou resultados positivos de linha superior (topline) do estudo de superioridade de Fase 3 SOL-1, que avaliou seu candidato investigacional AXPAXLI para o tratamento da degeneração macular relacionada à idade úmida (wet age-related macular degeneration). O estudo pivotal atingiu seu desfecho primário e demonstrou melhorias estatisticamente significativas nos desfechos visuais em comparação com aflibercept.
Na Semana 36, 74,1% dos pacientes no braço AXPAXLI versus 55,8% dos pacientes no braço aflibercept perderam menos de 15 letras do Early Treatment Diabetic Retinopathy (ETDRS) em relação ao basal, com diferença de risco de 17,15% e valor de p de 0,0006 de acordo com o modelo estatístico pré-especificado. A diferença observada foi de 18,3%.
O AXPAXLI também atingiu seu objetivo secundário, uma avaliação de durabilidade na Semana 52, com alta significância estatística. Na Semana 52, 65,9% dos pacientes no braço AXPAXLI, em comparação com 44,2% no braço aflibercept, mantiveram a acuidade visual, com diferença de risco de 21,1%, diferença observada de 21,7% e valor de p inferior a 0,0001.
Desfechos exploratórios pré-especificados mostraram que os pacientes que não necessitaram de injeções de resgate apresentaram taxas livres de resgate nas Semanas 24, 36 e 52 de 80,6%, 74,7% e 68,8% no braço AXPAXLI versus 72,1%, 56,4% e 47,7% no braço aflibercept. As diferenças observadas nessas semanas a favor do braço AXPAXLI foram de 8,5%, 18,3% e 21,1%.
Até 5 de fevereiro de 2026 (Semana 52), o AXPAXLI foi relatado como geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves oculares ou sistêmicos relacionados ao tratamento. Não houve eventos de endoftalmite, vasculite retiniana oclusiva ou não oclusiva, descolamento de retina ou migração do implante para a câmara anterior no braço AXPAXLI.
AXPAXLI é um implante intravítreo investigacional de hidrogel biorreabsorvível, formulado com propriedades antiangiogênicas, que fornece liberação contínua de axitinib, um inibidor de tirosina quinase de pequena molécula, multialvo, aprovado pela FDA. O implante é administrado por meio de uma agulha intravítrea 25G, com liberação-alvo de 9 a 12 meses. A terapia utiliza a tecnologia proprietária de hidrogel biorreabsorvível ELUTYX da empresa.
O SOL-1 está sendo conduzido sob um Special Protocol Assessment. O estudo avaliou uma única injeção de AXPAXLI versus uma única injeção de aflibercept 2 mg entre pacientes com DMRI úmida recém-diagnosticada, randomizados. Os pacientes foram randomizados após apresentarem uma resposta de pico a duas injeções de aflibercept.
A Ocular Therapeutix apresentará resultados detalhados do estudo SOL-1 no 49th Macula Society Annual Meeting em 27 de fevereiro de 2026. A empresa também realizará um webcast para investidores em 2 de março de 2026, para revisar os dados e discutir as apresentações.
A Ocular pretende submeter um New Drug Application com base nos dados do SOL-1, sujeito a discussões formais planejadas com a FDA dos EUA. Se aprovado, o AXPAXLI poderá ser o primeiro inibidor de tirosina quinase a ser comercializado na DMRI úmida e, potencialmente, a única terapia com rotulagem de superioridade e a melhor durabilidade da classe.
O AXPAXLI está sendo desenvolvido para o tratamento da degeneração macular relacionada à idade úmida, uma das principais causas de perda de visão entre idosos, e também está em investigação para doenças retinianas diabéticas, incluindo retinopatia diabética não proliferativa. As indicações retinianas propostas além da DMRI úmida incluem edema macular diabético, retinopatia diabética não proliferativa e outras doenças retinianas mediadas por fator de crescimento endotelial vascular.
Os próximos marcos incluem o estudo SOL-R, um estudo de não inferioridade de Fase 3 em DMRI úmida com dados de linha superior esperados no 1º trimestre de 2027, e a extensão SOL-X, um estudo de acompanhamento de segurança, aberto, planejado para o 2º trimestre de 2026, permitindo que pacientes do SOL-1 e do SOL-R continuem em monitoramento de longo prazo. O estudo HELIOS-3 é um estudo em andamento de superioridade de Fase 3 que avalia o AXPAXLI em pacientes com retinopatia diabética não proliferativa moderadamente grave a grave, sem edema macular diabético com envolvimento do centro.
A empresa encerrou o ano de 2025 com caixa e equivalentes de caixa totais de US$ 737,1 milhões.