Ocugen conclui recrutamento em ensaio de terapia gênica de Fase 3 para retinose pigmentar
A Ocugen concluiu o recrutamento de 140 pacientes no ensaio clínico de Fase 3 liMeliGhT do OCU400, uma terapia gênica para retinose pigmentar. Os dados principais são esperados no 1º trimestre de 2027 e podem embasar a submissão do BLA e uma possível aprovação ainda em 2027.
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) anunciou que o recrutamento foi concluído para o ensaio clínico de Fase 3 liMeliGhT do OCU400 para retinose pigmentar (RP). Como um ensaio clínico de um ano, os dados de desfecho (topline data) estarão disponíveis no primeiro trimestre de 2027. A expectativa é que esses dados apoiem o protocolo de submissão do Biologics License Application (BLA) do OCU400 e uma possível aprovação em 2027.
O ensaio clínico liMeliGhT recrutou 140 pacientes, randomizados na proporção 2:1 para o grupo de tratamento (2,5×10 vg por olho, 250 µL) e para o grupo controle não tratado, abrangendo mutações (braços RHO e independente de gene). A população-alvo incluiu pacientes em estágios iniciais a avançados da doença dentro de uma ampla população com RP, incluindo pediatria (3+ anos). O desfecho primário é a mudança, em 12 meses, na função visual avaliada por LDNA (luminance dependent navigation assessment), com melhora no nível de Lux em relação ao basal até 12 meses. O LDNA é um teste de mobilidade mais sensível e específico, de propriedade da Ocugen.
O ensaio clínico de Fase 3 liMeliGhT do OCU400 é o único estudo amplo de RP independente de gene e o maior ensaio de Fase 3 conhecido de terapia gênica para doença órfã. A European Medicines Agency (EMA) também considerou aceitável o ensaio conduzido nos EUA para submissão de um Marketing Authorization Application (MAA).
Dados positivos de longo prazo, de 3 anos, da Fase 1/2 do OCU400 foram recentemente avaliados em participantes elegíveis para análise e se somam aos resultados anteriores de 2 anos, que mostraram ganho consistente e clinicamente significativo de aproximadamente 2 linhas de LLVA em diferentes mutações. O OCU400 manteve um perfil favorável de durabilidade, segurança e tolerabilidade, sem surgimento de novos eventos adversos graves relacionados ao tratamento ou eventos adversos de interesse.
Os benefícios de função visual foram observados de forma consistente ao longo de 3 anos, com 88% (7/8) dos participantes tratados e avaliáveis apresentando melhora ou preservação em comparação com os olhos contralaterais não tratados. Foi observado ganho de aproximadamente 2 linhas (N=8) em vários tipos de mutação nos olhos tratados, em comparação com os olhos não tratados, em 3 anos.
A Ocugen segue no cronograma para protocolar a submissão contínua (rolling) do BLA no terceiro trimestre de 2026. O OCU400 é o candidato de terapia gênica modificadora da Companhia, baseado em um gene de receptor hormonal nuclear chamado NR2E3. Esse gene regula diversas funções fisiológicas na retina, como desenvolvimento e manutenção de fotorreceptores, metabolismo, fototransdução, inflamação e sobrevivência celular.
A RP é um grupo de doenças genéticas raras que causam a degeneração das células da retina, levando à perda de visão e cegueira. A RP está associada a mutações em mais de 100 genes. Não há opções de tratamento aprovadas que desacelerem ou interrompam a progressão de múltiplas formas de RP.