FDA aprova Optune Pax para câncer de pâncreas localmente avançado, primeira nova opção de tratamento em décadas
A FDA aprovou o dispositivo Optune Pax, da Novocure, para tratar câncer de pâncreas localmente avançado em adultos em combinação com gemcitabina e nab-paclitaxel, a primeira nova opção nessa indicação desde 1996. No estudo de fase III PANOVA-3, o dispositivo associado à quimioterapia demonstrou melhora estatisticamente significativa da sobrevida global.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o dispositivo Optune Pax da Novocure para tratar pacientes adultos com câncer de pâncreas localmente avançado em uso concomitante com gemcitabina e nab-paclitaxel. A aprovação marca a primeira nova opção de tratamento para câncer de pâncreas localmente avançado em décadas, representando a primeira autorização da agência para essa indicação desde o quimioterápico Gemzar (gemcitabine) da Eli Lilly em 1996.
A aprovação veio antes do cronograma esperado para o segundo trimestre de 2026. As ações da Novocure na bolsa Nasdaq subiram cerca de 37%, para uma abertura de mercado de US$ 14,40 em 12 de fevereiro, após a notícia da aprovação pela FDA, representando um aumento em relação aos US$ 10,50 anteriores.
A aprovação da FDA baseia-se em dados de um estudo de fase III concluído com sucesso — PANOVA-3 — que avaliou o Optune Pax, concomitante com gemcitabina e nab-paclitaxel (gem/nab-pac) como tratamento de primeira linha para câncer de pâncreas localmente avançado, em comparação com gem/nab-pac isoladamente. O ensaio clínico randomizado de fase III (NCT03377491) acompanhou 571 pacientes por no mínimo 18 meses e atingiu seu desfecho primário, demonstrando uma melhora estatisticamente significativa na mediana de sobrevida global.
O tratamento com Optune Pax concomitantemente com gem/nab-pac resultou em uma mediana de sobrevida global de 16,2 meses, em comparação com 14,2 meses para gem/nab-pac isoladamente. Os dados indicaram que 285 pacientes no braço TTFields-gem/nab-pac tiveram mOS de 16,2 meses, em comparação com 14,2 meses entre 286 pacientes tratados apenas com gem/nab-pac — refletindo uma melhora estatisticamente significativa de 2 meses. A taxa de sobrevida em 1 ano foi de 68,1% em pacientes que receberam Optune Pax e gem/nab-pac, em comparação com 60,2% para gem/nab-pac isoladamente.
A mediana do tempo até progressão da dor também melhorou para 15,2 meses em pacientes tratados com Optune Pax concomitante com gem/nab-pac, em comparação com 9,1 meses para pacientes que receberam apenas gem/nab-pac.
Na população modified per protocol (mPP) do estudo, definida como pacientes que receberam pelo menos 28 dias de terapia com Optune Pax com gem/nab-pac ou pelo menos um ciclo completo de gem/nab-pac, 198 pacientes tratados com Optune Pax concomitantemente com gem/nab-pac tiveram mOS de 18,3 meses, em comparação com 15,1 meses em 207 pacientes tratados apenas com gem/nab-pac.
O Optune Pax utiliza uma nova abordagem biofísica que fornece Tumor Treating Fields (TTFields) para interromper a divisão e a sobrevivência das células cancerígenas. O dispositivo portátil fornece campos elétricos de tratamento tumoral por meio de conjuntos (arrays) usados no abdômen. Eles visam as propriedades elétricas das células cancerígenas para interromper processos críticos para a divisão e a sobrevivência das células tumorais. A abordagem do dispositivo tem como objetivo resultar em morte celular sem afetar significativamente as células saudáveis.
A terapia combinada dispositivo-fármaco marca uma nova opção de tratamento para câncer de pâncreas localmente avançado, no qual terapias sistêmicas têm apresentado baixa biodisponibilidade, levando a uma efetividade limitada. Dados do estudo PANOVA-3 demonstraram que o tratamento com Optune Pax levou a uma melhora estatisticamente significativa na sobrevida global sem aumentar os efeitos colaterais sistêmicos comumente associados às terapias existentes.
O Optune Pax foi bem tolerado e não agravou a toxicidade sistêmica relacionada a gem/nab-pac. Não foram observados novos sinais de segurança, e os eventos adversos graves (SAEs) foram comparáveis entre os braços do estudo, sendo os mais comuns sepse e colangite.
A aprovação valida ainda mais a tecnologia Tumor Treating Fields da Novocure como uma abordagem não invasiva baseada em dispositivo para tumores sólidos. A Novocure possui algumas terapias comercializadas que utilizam TTFields — Optune Gio e Optune Lua — para tratar glioblastoma multiforme (GBM) e câncer de pulmão de não pequenas células metastático (mNSCLC), respectivamente. A Novocure também tem um dispositivo de TTFields conhecido como Optune Lua que obteve aprovação da FDA em outubro de 2024 para uso juntamente com inibidores de PD-1/PD-L1 (imunoterapia) ou docetaxel em pacientes adultos com câncer de pulmão de não pequenas células metastático (mNSCLC).
A empresa submeteu um pedido de aprovação pré-comercialização (premarket approval) para o uso da terapia com TTFields no tratamento de metástases cerebrais de NSCLC. Também está desenvolvendo terapias para tratar câncer de pâncreas metastático, GBM recém-diagnosticado.
No mês passado, a Novocure reportou resultados preliminares do quarto trimestre e do ano completo de 2025. A empresa registrou receitas líquidas preliminares de US$ 174,4 milhões, alta de 8% em relação ao ano anterior. O indicador para o ano completo foi de US$ 655 milhões.
De acordo com um relatório da Towards Healthcare, estima-se que o mercado de câncer de pâncreas cresça de US$ 3,01 bilhões para US$ 9,57 bilhões entre 2025 e 2034, a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) de 13,7%. O crescimento está sendo impulsionado pelo aumento de casos de câncer de pâncreas, pela expansão das atividades de pesquisa e desenvolvimento e por avanços tecnológicos.