FDA lässt Optune Pax bei lokal fortgeschrittenem Pankreaskarzinom zu – erste neue Therapie seit Jahrzehnten
Die FDA hat Novocures Optune Pax zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen Pankreaskarzinoms in Kombination mit gemcitabine und nab-paclitaxel zugelassen. Damit steht in dieser Indikation erstmals seit 1996 eine neue Option zur Verfügung; Daten aus der Phase-III-Studie PANOVA-3 zeigten eine statistisch signifikante Verbesserung des Gesamtüberlebens.
Die U.S. Food and Drug Administration hat Novocures Gerät Optune Pax zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem Pankreaskarzinom in Kombination mit gemcitabine und nab-paclitaxel zugelassen. Die Zulassung stellt die erste neue Behandlungsoption für lokal fortgeschrittenen Bauchspeicheldrüsenkrebs seit Jahrzehnten dar und ist die erste Genehmigung der Behörde in dieser Indikation seit Eli Lillys Chemotherapeutikum Gemzar (gemcitabine) im Jahr 1996.
Die Zulassung erfolgte früher als der erwartete Zeitplan für das zweite Quartal 2026. Novocures Aktien an der Nasdaq stiegen am 12. Februar nach Bekanntwerden der FDA-Zulassung um rund 37% auf einen Eröffnungskurs von 14,40 US-Dollar, nachdem sie zuvor bei 10,50 US-Dollar gelegen hatten.
Die FDA-Zulassung basiert auf Daten einer erfolgreich abgeschlossenen Phase-III-Studie — PANOVA-3 — in der Optune Pax in Kombination mit gemcitabine und nab-paclitaxel (gem/nab-pac) als Erstlinienbehandlung bei lokal fortgeschrittenem Pankreaskarzinom im Vergleich zu gem/nab-pac allein untersucht wurde. Die randomisierte Phase-III-Studie (NCT03377491) verfolgte 571 Patientinnen und Patienten über mindestens 18 Monate und erreichte ihren primären Endpunkt, indem sie eine statistisch signifikante Verbesserung des medianen Gesamtüberlebens zeigte.
Die Behandlung mit Optune Pax in Kombination mit gem/nab-pac führte zu einem medianen Gesamtüberleben von 16,2 Monaten, verglichen mit 14,2 Monaten unter gem/nab-pac allein. Den Daten zufolge erreichten 285 Patientinnen und Patienten im TTFields-gem/nab-pac-Arm ein mOS von 16,2 Monaten, gegenüber 14,2 Monaten bei 286 Patientinnen und Patienten, die mit gem/nab-pac allein behandelt wurden – was einer statistisch signifikanten Verbesserung um zwei Monate entspricht. Die Ein-Jahres-Überlebensrate lag bei 68,1% bei Patientinnen und Patienten, die Optune Pax und gem/nab-pac erhielten, gegenüber 60,2% unter gem/nab-pac allein.
Auch die mediane Zeit bis zur Schmerzprogression verbesserte sich auf 15,2 Monate bei Patientinnen und Patienten, die Optune Pax in Kombination mit gem/nab-pac erhielten, verglichen mit 9,1 Monaten bei Patientinnen und Patienten unter gem/nab-pac allein.
In der modifizierten Per-Protocol-(mPP)-Population der Studie, definiert als Patientinnen und Patienten, die mindestens 28 Tage Optune Pax-Therapie mit gem/nab-pac oder mindestens einen vollständigen Zyklus gem/nab-pac erhalten hatten, betrug das mOS bei 198 Patientinnen und Patienten, die Optune Pax in Kombination mit gem/nab-pac erhielten, 18,3 Monate, verglichen mit 15,1 Monaten bei 207 Patientinnen und Patienten, die gem/nab-pac allein erhielten.
Optune Pax nutzt einen neuartigen biophysikalischen Ansatz, der Tumor Treating Fields (TTFields) bereitstellt, um die Teilung und das Überleben von Krebszellen zu stören. Das tragbare Gerät liefert tumorbehandelnde elektrische Felder über Arrays, die am Bauch getragen werden. Diese zielen auf die elektrischen Eigenschaften von Krebszellen ab, um Prozesse zu stören, die für die Zellteilung und das Überleben von Krebszellen entscheidend sind. Der Ansatz des Geräts soll zum Zelltod führen, ohne gesunde Zellen wesentlich zu beeinträchtigen.
Die Kombinationstherapie aus Gerät und Arzneimittel stellt eine neue Behandlungsoption für lokal fortgeschrittenes Pankreaskarzinom dar, bei dem systemische Therapien eine schlechte Bioverfügbarkeit gezeigt haben, was zu einer begrenzten Wirksamkeit führt. Daten aus der PANOVA-3-Studie zeigten, dass die Behandlung mit Optune Pax zu einer statistisch signifikanten Verbesserung des Gesamtüberlebens führte, ohne die systemischen Nebenwirkungen zu erhöhen, die häufig mit bestehenden Therapien verbunden sind.
Optune Pax wurde gut vertragen und verstärkte die mit gem/nab-pac verbundenen systemischen Toxizitäten nicht. Es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet, und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) waren zwischen den Studienarmen vergleichbar; am häufigsten traten Sepsis und Cholangitis auf.
Die Zulassung bestätigt Novocures Tumor Treating Fields-Technologie zusätzlich als nicht-invasiven, gerätebasierten Ansatz bei soliden Tumoren. Novocure verfügt über mehrere kommerzialisierte Therapien auf Basis von TTFields — Optune Gio und Optune Lua — zur Behandlung von Glioblastoma multiforme (GBM) beziehungsweise metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (mNSCLC). Novocure hat zudem ein TTFields-Gerät namens Optune Lua, das im Oktober 2024 von der FDA für die Anwendung zusammen mit PD-1/PD-L1-Inhibitoren (immunotherapy) oder docetaxel bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (mNSCLC) zugelassen wurde.
Das Unternehmen hat einen Antrag auf Premarket Approval für den Einsatz der TTFields-Therapie zur Behandlung von Hirnmetastasen aus NSCLC eingereicht. Außerdem entwickelt es Therapien zur Behandlung von metastasiertem Pankreaskarzinom sowie von neu diagnostiziertem GBM.
Im vergangenen Monat berichtete Novocure vorläufige Ergebnisse für das vierte Quartal und das Gesamtjahr 2025. Das Unternehmen verzeichnete vorläufige Nettoumsätze von 174,4 Millionen US-Dollar, ein Plus von 8% gegenüber dem Vorjahr. Für das Gesamtjahr lag der Wert bei 655 Millionen US-Dollar.
Laut einem Bericht von Towards Healthcare wird der Markt für Bauchspeicheldrüsenkrebs zwischen 2025 und 2034 voraussichtlich von 3,01 Milliarden auf 9,57 Milliarden US-Dollar wachsen, bei einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 13,7%. Das Wachstum wird durch steigende Fallzahlen von Pankreaskarzinom, zunehmende Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten sowie technologische Fortschritte angetrieben.