La FDA aprueba Optune Pax para cáncer de páncreas localmente avanzado, el primer nuevo tratamiento en décadas
La FDA aprobó el dispositivo Optune Pax de Novocure para tratar el cáncer de páncreas localmente avanzado en combinación con gemcitabina y nab-paclitaxel, la primera nueva opción terapéutica en esta indicación desde 1996. Los datos del ensayo fase III PANOVA-3 mostraron una mejora estadísticamente significativa de la supervivencia global.
La U.S. Food and Drug Administration aprobó el dispositivo Optune Pax de Novocure para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de páncreas localmente avanzado, en combinación concomitante con gemcitabina y nab-paclitaxel. La aprobación supone la primera nueva opción terapéutica para el cáncer de páncreas localmente avanzado en décadas y representa la primera autorización de la agencia en esta indicación desde el fármaco de quimioterapia Gemzar (gemcitabine) de Eli Lilly en 1996.
La aprobación llegó antes de lo previsto, ya que se anticipaba para el segundo trimestre de 2026. Las acciones de Novocure en la bolsa Nasdaq subieron alrededor de un 37% hasta una apertura de mercado de 14,40 dólares el 12 de febrero tras conocerse la aprobación de la FDA, lo que supone un alza desde los 10,50 dólares previos.
La aprobación de la FDA se basa en los datos de un estudio de fase III completado con éxito — PANOVA-3 —, que evaluó Optune Pax, concomitante con gemcitabina y nab-paclitaxel (gem/nab-pac) como tratamiento de primera línea para el cáncer de páncreas localmente avanzado, en comparación con gem/nab-pac en monoterapia. El ensayo aleatorizado de fase III (NCT03377491) siguió a 571 pacientes durante un mínimo de 18 meses y cumplió su criterio de valoración principal, demostrando una mejora estadísticamente significativa en la mediana de la supervivencia global.
El tratamiento con Optune Pax concomitante con gem/nab-pac dio lugar a una mediana de supervivencia global de 16,2 meses, frente a 14,2 meses con gem/nab-pac solo. Los datos indicaron que 285 pacientes del brazo TTFields-gem/nab-pac tuvieron una mOS de 16,2 meses, frente a 14,2 meses entre 286 pacientes tratados únicamente con gem/nab-pac, lo que refleja una mejora estadísticamente significativa de 2 meses. La tasa de supervivencia al año fue del 68,1% en los pacientes que recibieron Optune Pax y gem/nab-pac, frente al 60,2% con gem/nab-pac solo.
La mediana del tiempo hasta la progresión del dolor también mejoró a 15,2 meses en los pacientes tratados con Optune Pax concomitante con gem/nab-pac, en comparación con 9,1 meses en los pacientes que recibieron gem/nab-pac solo.
En la población modificada por protocolo (mPP) del ensayo, definida como los pacientes que recibieron al menos 28 días de terapia con Optune Pax junto con gem/nab-pac o al menos un ciclo completo de gem/nab-pac, 198 pacientes tratados con Optune Pax concomitantemente con gem/nab-pac presentaron una mOS de 18,3 meses, frente a 15,1 meses en 207 pacientes tratados con gem/nab-pac solo.
Optune Pax utiliza un novedoso enfoque biofísico que administra Tumor Treating Fields (TTFields) para interrumpir la división y la supervivencia de las células cancerosas. El dispositivo portátil aplica campos eléctricos de tratamiento tumoral mediante matrices que se llevan en el abdomen. Estas actúan sobre las propiedades eléctricas de las células cancerosas para alterar procesos críticos para la división y la supervivencia celular. El enfoque del dispositivo pretende provocar la muerte celular sin afectar de forma significativa a las células sanas.
La terapia combinada de dispositivo y fármaco supone una nueva opción de tratamiento para el cáncer de páncreas localmente avanzado, en el que las terapias sistémicas han mostrado una biodisponibilidad deficiente, lo que conduce a una eficacia limitada. Los datos del estudio PANOVA-3 demostraron que el tratamiento con Optune Pax produjo una mejora estadísticamente significativa de la supervivencia global sin aumentar los efectos adversos sistémicos comúnmente asociados a las terapias existentes.
Optune Pax fue bien tolerado y no agravó la toxicidad sistémica relacionada con gem/nab-pac. No se observaron nuevas señales de seguridad, y los acontecimientos adversos graves (SAEs) fueron comparables entre los brazos del estudio; los más frecuentes fueron la sepsis y la colangitis.
La aprobación refuerza además la validación de la tecnología Tumor Treating Fields de Novocure como un enfoque no invasivo, basado en dispositivos, para tumores sólidos. Novocure cuenta con un par de terapias comercializadas que utilizan TTFields — Optune Gio y Optune Lua — para tratar, respectivamente, el glioblastoma multiforme (GBM) y el cáncer de pulmón no microcítico metastásico (mNSCLC). Novocure también dispone de un dispositivo de TTFields conocido como Optune Lua que obtuvo la aprobación de la FDA en octubre de 2024 para su uso junto con inhibidores de PD-1/PD-L1 (inmunoterapia) o docetaxel en pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico metastásico (mNSCLC).
La compañía ha presentado una solicitud de aprobación previa a la comercialización para el uso de la terapia TTFields en el tratamiento de metástasis cerebrales procedentes de NSCLC. También está desarrollando terapias para tratar el cáncer de páncreas metastásico, el GBM de nuevo diagnóstico.
El mes pasado, Novocure informó resultados preliminares del cuarto trimestre y del año completo 2025. La compañía registró ingresos netos preliminares de 174,4 millones de dólares, un 8% más interanual. La cifra para el conjunto del año fue de 655 millones de dólares.
Según un informe de Towards Healthcare, se estima que el mercado del cáncer de páncreas crecerá de 3,01 mil millones a 9,57 mil millones de dólares entre 2025 y 2034, con una CAGR del 13,7%. El crecimiento está impulsado por el aumento de los casos de cáncer de páncreas, el incremento de las actividades de investigación y desarrollo, y los avances tecnológicos.