FDA、局所進行膵がんにOptune Paxを承認 1996年以来の新たな治療選択肢
FDAは、局所進行膵がんの成人患者に対し、gemcitabineおよびnab-paclitaxelとの併用でNovocureのOptune Paxを承認した。PANOVA-3第III相試験で生存期間の統計学的に有意な改善が示され、同適応では1996年以来の新たな治療選択肢となる。
米国食品医薬品局（FDA）は、局所進行膵がんの成人患者に対し、gemcitabineおよびnab-paclitaxelとの併用でNovocureのOptune Paxデバイスを用いる治療を承認した。今回の承認は、局所進行膵がんにおける数十年ぶりの新たな治療選択肢となり、同適応でのFDA承認としては、Eli Lillyの化学療法薬Gemzar（gemcitabine）が承認された1996年以来初となる。
この承認は、2026年第2四半期と見込まれていたタイムラインより早く実現した。FDA承認のニュースを受け、2月12日にNasdaq市場でNovocureの株価は約37%上昇し、寄り付きで14.40ドルとなった。これはそれまでの10.50ドルからの上昇にあたる。
FDA承認は、完了に成功した第III相試験—PANOVA-3—のデータに基づく。同試験では、局所進行膵がんの一次治療として、Optune Paxをgemcitabineおよびnab-paclitaxel（gem/nab-pac）と併用した群を、gem/nab-pac単独群と比較評価した。無作為化第III相試験（NCT03377491）では571人の患者を少なくとも18か月追跡し、主要評価項目を達成して、全生存期間（OS）中央値の統計学的に有意な改善を示した。
Optune Paxをgem/nab-pacと併用した治療では、OS中央値は16.2か月となり、gem/nab-pac単独の14.2か月と比較された。データによれば、TTFields-gem/nab-pac群の285人ではOS中央値が16.2か月であったのに対し、gem/nab-pac単独で治療された286人では14.2か月であり、統計学的に有意な2か月の改善を示した。1年生存率は、Optune Paxとgem/nab-pacを受けた患者で68.1%であったのに対し、gem/nab-pac単独では60.2%であった。
疼痛進行までの期間（中央値）も改善し、Optune Paxをgem/nab-pacと併用した患者では15.2か月となったのに対し、gem/nab-pac単独の患者では9.1か月であった。
試験のmodified per protocol（mPP）集団（Optune Pax治療をgem/nab-pacと併用して少なくとも28日間受けた患者、またはgem/nab-pacを少なくとも1サイクル完遂した患者）では、Optune Paxをgem/nab-pacと併用した198人のOS中央値は18.3か月であり、gem/nab-pac単独で治療された207人の15.1か月と比較された。
Optune Paxは、**Tumor Treating Fields（TTFields）**を送達して、がん細胞の分裂と生存を阻害するという新規の生物物理学的アプローチを用いる。携帯型デバイスが、腹部に装着するアレイを介して腫瘍治療電場を送達する。これらは、がん細胞の電気的特性を標的として、細胞分裂と生存に重要なプロセスを阻害する。このアプローチは、健常細胞への影響を大きく増やすことなく細胞死をもたらすことを意図している。
デバイスと薬剤の併用療法は、全身療法でバイオアベイラビリティが不良となり有効性が限られてきた局所進行膵がんにおいて、新たな治療選択肢となる。PANOVA-3試験のデータは、Optune Paxによる治療が、既存治療に一般的に関連する全身性の副作用を増やすことなく、全生存期間を統計学的に有意に改善したことを示した。
Optune Paxは忍容性が良好で、gem/nab-pacに関連する全身毒性を増悪させなかった。新たな安全性シグナルは認められず、重篤な有害事象（SAE）は試験群間で同程度であり、最も多いものは敗血症および胆管炎であった。
今回の承認は、NovocureのTumor Treating Fields技術が、固形腫瘍に対する非侵襲的なデバイスベースのアプローチであることをさらに裏付ける。NovocureはTTFieldsを用いた商用化療法を複数有しており、それぞれ膠芽腫（GBM）および転移性非小細胞肺がん（mNSCLC）を対象とするOptune GioとOptune Luaがある。またNovocureは、転移性非小細胞肺がん（mNSCLC）の成人患者において、PD-1/PD-L1阻害薬（免疫療法）またはdocetaxelとの併用での使用について、2024年10月にFDA承認を取得したTTFieldsデバイスOptune Luaも有している。
同社は、NSCLCからの脳転移に対するTTFields療法の使用について、premarket approval申請を提出している。さらに、転移性膵がん、新規診断のGBMに対する治療法も開発中である。
先月、Novocureは2025年第4四半期および通期の速報値を報告した。同社の速報ベースの純売上高は1億7,440万ドルで、前年同期比8%増となった。通期では6億5,500万ドルであった。
Towards Healthcareのレポートによれば、膵がん市場は2025年から2034年にかけて30.1億ドルから95.7億ドルへ拡大し、年平均成長率（CAGR）は13.7%と推計されている。この成長は、膵がん症例の増加、研究開発活動の拡大、技術進歩によって促進されている。