Ocular Therapeutix, 습성 AMD 3상에서 AXPAXLI 우월성 데이터 발표

Ocular Therapeutix, Inc.는 습성 연령관련 황반변성(wet age-related macular degeneration) 치료를 위한 자사의 시험 후보물질 AXPAXLI를 평가한 SOL-1 3상 우월성(superiority) 연구의 긍정적인 주요 결과(topline findings)를 발표했다. 이번 주요 임상은 1차 평가변수를 달성했으며, aflibercept 대비 시력 관련 결과에서 통계적으로 유의한 개선을 입증했다.

36주차에, AXPAXLI군 환자의 74.1%와 aflibercept군 환자의 55.8%가 기저치 대비 Early Treatment Diabetic Retinopathy(ETDRS) 문자 15자 미만의 감소를 보였으며, 사전 지정된 통계 모델에 따라 위험차(risk difference)는 17.15%, p값은 0.0006이었다. 관찰된 차이(observed difference)는 18.3%였다.

AXPAXLI는 52주차 지속성(durability) 평가로 설정된 2차 목표도 높은 통계적 유의성으로 달성했다. 52주차에 AXPAXLI군 환자의 65.9%가 aflibercept군의 44.2%와 비교해 시력을 유지했으며, 위험차는 21.1%, 관찰된 차이는 21.7%, p값은 0.0001 미만이었다.

사전 지정된 탐색적 평가변수(exploratory endpoints)에서는 구조(rescue) 주사가 필요하지 않았던 환자들의 구조-free 비율이 24주, 36주, 52주에서 AXPAXLI군은 각각 80.6%, 74.7%, 68.8%였고, aflibercept군은 각각 72.1%, 56.4%, 47.7%였다. 이 주차들에서 AXPAXLI군에 유리한 관찰된 차이는 각각 8.5%, 18.3%, 21.1%였다.

2026년 2월 5일(52주차) 기준으로 AXPAXLI는 전반적으로 내약성이 양호한 것으로 보고됐으며, 치료 관련 안과 또는 전신 중대한 이상반응(serious adverse events)은 관찰되지 않았다. AXPAXLI군에서는 안내염(endophthalmitis), 폐쇄성 또는 비폐쇄성 망막 혈관염(retinal vasculitis), 망막박리(retinal detachment), 또는 임플란트의 전방(anterior chamber) 이동(implant migration) 사건이 없었다.

AXPAXLI는 항혈관신생(anti-angiogenic) 특성을 갖도록 제형화된 연구용 생체흡수성(bioresorbable) 하이드로겔 유리체강내(intravitreal) 임플란트로, FDA 승인 소분자(small-molecule) 다중 표적 티로신 키나아제 억제제(tyrosine kinase inhibitor)인 axitinib를 지속적으로 전달한다. 이 임플란트는 유리체강내 25G 바늘로 투여되며, 목표 방출 기간(target release)은 9~12개월이다. 본 치료는 회사의 독자적 ELUTYX 생체흡수성 하이드로겔 기술을 활용한다.

SOL-1은 Special Protocol Assessment 하에 수행되고 있다. 이 연구는 무작위 배정된 신규 진단 습성 AMD 환자에서 AXPAXLI 1회 주사와 aflibercept 2 mg 1회 주사를 비교 평가했다. 환자들은 aflibercept 2회 주사에 대한 최대 반응(peak response)을 보인 후 무작위 배정되었다.

Ocular Therapeutix는 2026년 2월 27일 개최되는 제49회 Macula Society Annual Meeting에서 SOL-1 시험의 상세 결과를 발표할 예정이다. 또한 2026년 3월 2일 투자자 웹캐스트를 진행해 데이터를 검토하고 발표 내용을 논의할 계획이다.

Ocular는 미국 FDA와 계획된 공식 논의를 거친 후 SOL-1 데이터에 근거해 New Drug Application 제출을 추진할 계획이다. 승인될 경우 AXPAXLI는 습성 AMD에서 상용화되는 최초의 티로신 키나아제 억제제가 될 수 있으며, 우월성 라벨(superiority label)과 질환 내 최고 수준의 지속성(best-in-disease durability)을 갖춘 유일한 치료제가 될 가능성이 있다.

AXPAXLI는 고령층에서 시력 상실의 주요 원인인 습성 연령관련 황반변성 치료를 위해 개발되고 있으며, 비증식성 당뇨망막병증(non-proliferative diabetic retinopathy)을 포함한 당뇨망막 질환(diabetic retinal diseases)에서도 연구 중이다. 습성 AMD 외에 제안된 망막 적응증(retinal indications)으로는 당뇨황반부종(diabetic macular edema), 비증식성 당뇨망막병증, 그리고 혈관내피성장인자(vascular endothelial growth factor) 매개 망막 질환 등이 포함된다.

향후 마일스톤으로는 2027년 1분기에 주요 데이터 발표가 예상되는 습성 AMD 3상 비열등성(non-inferiority) 연구 SOL-R Trial과, 2026년 2분기에 계획된 공개표지(open-label) 안전성 추적 SOL-X Extension(장기 모니터링을 위해 SOL-1 및 SOL-R 환자 지속 참여 허용)이 있다. HELIOS-3 Trial은 중심부 침범(center-involved) 당뇨황반부종 없이 중등도 중증~중증의 비증식성 당뇨망막병증 환자에서 AXPAXLI를 평가하는 진행 중인 3상 우월성 연구다.

회사는 2025년 말 기준 현금 및 현금성 자산 총액이 7억 3,710만 달러($737.1 million)였다고 밝혔다.