2026년 1월·3월 의약품 파이프라인 업데이트, 3상·Fast Track·Priority Review 망라
2026년 1월과 3월의 의약품 파이프라인 업데이트에는 여러 질환 영역에서 3상 결과, Fast Track 지정, Breakthrough Therapy 지정, Priority Review, 심사 접수 소식이 포함됐다. Mavacamten, teplizumab-mzwv, anifrolumab, AXS-05, gedatolisib, AFTX-201 등이 주요 이정표를 기록했다.
개발 중인 후보물질과 관련해 2026년 1월과 2026년 3월에 주목할 만한 업데이트가 나왔다. 임상 및 규제 측면의 주요 이정표로는 심혈관, 면역, 신경, 종양, 내분비 및 기타 질환 영역 전반에 걸친 3상 결과, Fast Track 지정, Breakthrough Therapy 지정, Priority Review, 그리고 심사 접수 완료가 포함됐다.
심혈관 질환 분야에서는 Mavacamten이 청소년 증상성 폐쇄성 비대성 심근병증에서 3상 결과를 발표했고, AFTX-201은 BAG3 연관 확장성 심근병증 치료제로 Fast Track 지정을 받았다. 내분비 질환 분야에서는 Teplizumab-mzwv가 2기 제1형 당뇨병을 가진 1~7세 소아 환자에서 3기 제1형 당뇨병 발병을 지연시키기 위한 sBLA Priority Review 접수를 받았고, GZR4는 제2형 당뇨병 성인 환자에서 3상 결과를, Retatrutide는 혈당 조절이 불충분한 제2형 당뇨병 성인 환자에서 3상 결과를 보고했다.
면역 및 염증성 질환 분야의 업데이트로는 전신홍반루푸스에서 3상 결과를 발표한 Anifrolumab, 면역글로불린 A 신병증에서 Priority Review를 위한 BLA 접수가 이뤄진 Atacicept, 쇼그렌병에서 Breakthrough Therapy 지정을 받은 Ianalumab, 피부 루푸스 홍반에서 Breakthrough Therapy 지정을 받은 Litifilimab, IgG4 관련 질환에서 3상 결과를 발표한 Obexelimab이 포함됐다. 3월에는 Brepocitinib이 피부근염 성인 환자 대상 Priority Review를 받았고, BW-20805는 유전성 혈관부종에서 Fast Track 지정을, Nipocalimab은 활동성 전신홍반루푸스에서 Fast Track 지정을 받았다.
신경계 분야 업데이트로는 알츠하이머병 초조에서 Priority Review를 받은 AXS-05, 제1형 기면증에서 Breakthrough Therapy 지정을 받은 Alixorexton, 운동실조-모세혈관확장증을 대상으로 한 3상 시험의 Dexamethasone sodium phosphate, 운동실조-모세혈관확장증에서 3상 결과를 발표한 Levacetylleucine, 그리고 경도 인지장애 또는 경도 치매를 동반한 알츠하이머병에서 피하 시작 용량에 대한 sBLA 심사 접수가 이뤄진 Lecanemab-irmb가 포함됐다. 3월에는 Fenebrutinib이 재발형 다발성경화증에서 3상 결과를 보고했고, Relutrigine은 SCN2A 및 SCN8A 발달성·간질성 뇌병증에서 Priority Review를, Zilganersen은 Alexander disease에서 Priority Review를 받았다.
종양 분야의 주요 이정표로는 HR+/HER2-, PIK3CA wild-type 진행성 유방암에서 NDA 심사 접수가 이뤄진 Gedatolisib, EGFR 변이 국소 진행성 또는 전이성 비편평 비소세포폐암에서 BLA 심사 접수가 이뤄진 Ivonescimab, 백금 저항성 난소암에서 3상 결과를 발표한 Relacorilant, 백금 저항성 상피성 난소암·난관암 또는 원발성 복막암에서 Breakthrough Therapy 지정을 받은 Sofetabart mipitecan, HPV16+ 두경부 편평세포암에서 Fast Track 지정을 받은 BNT113이 포함됐다. 3월 업데이트에는 비진행성 전신 비만세포증에서 NDA 심사 접수가 이뤄진 Bezuclastinib, 선행요법 후 잔존 침윤성 질환이 있는 HER2 양성 유방암에서 Priority Review를 받은 Fam-trastuzumab deruxtecan-nxki, 3상 결과를 발표한 Mezigdomide, Selinexor, Talazoparib, 그리고 ALK+ 비소세포폐암에서 Fast Track 지정을 받은 TRI-611이 추가됐다.
기타 1월 업데이트로는 중등도~중증 아토피피부염에서 3상 결과를 발표한 Amlitelimab, 본태성 혈소판증가증에서 sBLA 심사 접수가 이뤄진 Ropeginterferon alfa-2b-njft, 급성 전골수구성백혈병에서 Fast Track 지정을 받은 QTX-2101, 만성 B형간염에서 3상 결과를 발표한 Bepirovirsen, AChR-Ab 혈청음성 전신 중증근무력증에서 Priority Review를 받은 Efgartigimod alfa-fcab, 비만 또는 과체중 환자의 활동성 건선성 관절염에서 3상 결과를 발표한 Ixekizumab and tirzepatide, 주의력결핍 과잉행동장애에서 Priority Review를 받은 Centanafadine, 그리고 국소분절사구체경화증에서 심사 기간 연장이 이뤄진 Sparsentan이 있었다.
기타 3월 업데이트에는 생후 6개월 이상의 소아 환자를 포함한 중등도~중증 아토피피부염에서 3상 결과를 발표한 Lebrikizumab-libkz, 진성적혈구증가증 성인 환자에서 Priority Review를 받은 Rusfertide, Glanzmann thrombasthenia 환자의 출혈 에피소드 예방에 대해 Breakthrough Therapy 지정을 받은 Sutacimig, 라임병 예방에서 3상 결과를 발표한 PF-07307405, 후기 발현 ornithine transcarbamylase 결핍증에서 3상 결과를 발표한 DTX301, 그리고 활동성 갑상샘눈병증에서 3상 결과를 발표한 Elegrobart가 포함됐다.