GSK의 베피로비르센, B형간염 3상 임상시험에서 19% 기능적 완치율 달성
GSK의 3상 B-Well 임상시험에서 베피로비르센이 만성 B형간염 환자에서 19%의 기능적 완치율을 보였으며, 바이러스 활성도가 낮은 환자에서는 26%까지 상승한 반면 위약군은 0%였다. 규제 당국의 결정은 2026년 3분기에 예상된다.
GSK plc가 만성 B형간염(CHB) 치료를 위한 연구용 안티센스 올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotide)인 베피로비르센(bepirovirsen)의 3상 임상시험에서 긍정적인 결과를 발표했다. 3상 B-Well 1 및 B-Well 2 임상시험의 통합 데이터에 따르면, 베피로비르센을 투여받은 환자의 19%가 기능적 완치(functional cure)를 달성한 반면, 위약군에서는 0%에 그쳤다.
기저 바이러스 활성도가 낮은 환자, 즉 B형간염 표면항원(HBsAg) 수치가 1000 IU/mL 이하인 환자군에서는 기능적 완치율이 26%까지 상승했으며, 이 역시 위약군의 0%와 대비되었다. 이 하위군은 전 세계적으로 진단된 만성 B형간염 환자의 약 45%를 차지한다. 해당 연구 결과는 *뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(New England Journal of Medicine)*에 동시 게재되었으며, 유럽간학회(EASL) 학술대회에서 발표되었다.
기능적 완치는 모든 치료를 중단한 후 최소 6개월 이상 혈액에서 B형간염 바이러스 DNA와 HBsAg가 검출되지 않는 상태를 의미하며, 이는 약물 없이 면역 체계가 질병을 통제하고 있음을 나타낸다. HBsAg 소실은 간암 위험을 89%, 모든 원인에 의한 사망 위험을 62% 감소시키는 것과 연관되어 있다.
탐색적 분석에서 베피로비르센 투여 환자의 49%는 치료 종료 1년 후 정량적 B형간염 표면항원 수치가 100 IU/mL 이하를 달성했다. 또한 베피로비르센 치료를 받은 전체 환자 중 23%는 치료 중단 후 72주째에 지속적 바이러스 억제(HBV DNA가 정량 하한치 미만)를 달성한 반면, 위약군에서는 해당 환자가 없었다. 기저 HBsAg 수치가 1000 IU/mL 이하인 환자군에서는 지속적 바이러스 억제율이 31%에 달했다.
이번 임상시험에는 29개국에서 1,800명 이상의 참가자가 등록되었다. 안전성 및 내약성 프로파일은 이전 연구들과 일치했으며, 가장 흔한 이상반응은 주사 부위 홍반, 국소 통증, 그리고 일시적인 간 효소 수치 상승이었다.
현재 만성 B형간염의 표준 치료법인 뉴클레오사이드 유사체(nucleos(t)ide analogues)는 대개 평생 치료가 필요하며 기능적 완치율은 1% 미만이다. 만성 B형간염은 전 세계적으로 2억 5천만 명 이상이 앓고 있으며, 전 세계 간암 발병 사례의 약 56%를 차지한다.
베피로비르센은 현재 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사 대상이며, 유럽, 일본, 중국에서도 규제 심사가 진행 중이다. GSK는 2026년 3분기에 첫 규제 결정이 나올 것으로 예상하고 있다. 승인될 경우 베피로비르센은 만성 B형간염에 대한 최초의 유한 기간(6개월) 치료 옵션이자 향후 순차적 치료 전략의 기반이 될 가능성이 있다. GSK는 Ionis로부터 베피로비르센을 라이선스하고 이온리스와 협력하여 개발을 진행했다.