Regeneron의 garetosmab, 희귀 골질환 FOP 치료제로 FDA 우선심사 받아
FDA가 섬유이형성 골화증 진행성(FOP) 성인 치료를 위한 Regeneron의 garetosmab 생물의약품 허가신청서(BLA)를 우선심사로 수락했으며, 목표 조치일은 2026년 8월이다. 이번 신청은 3상 OPTIMA 임상시험 데이터에 의해 뒷받침된다.
미국 FDA(식품의약국)가 섬유이형성 골화증 진행성(fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP) 성인 치료를 위한 garetosmab의 생물의약품 허가신청서(BLA)에 대해 우선심사(Priority Review)를 수락했다. FDA 결정의 목표 조치일(target action date)은 2026년 8월이다.
garetosmab은 FOP 환자에서 이소성 골화(heterotopic ossification, HO) 병변의 발생에 핵심적인 것으로 밝혀진 단백질 Activin A를 차단하는 단클론항체다. 승인될 경우 garetosmab은 FOP 성인에서 새로운 이소성 골 병변의 수와 용적을 감소시키는 것으로 입증된 최초이자 유일한 가용 치료제가 된다.
이번 BLA는 위약 대비 새로운 이소성 골 병변 및 용적을 크게 줄였음을 보여준 3상 OPTIMA의 긍정적 결과에 근거한다. OPTIMA 3상 임상시험에서 3 mg/kg 용량은 새로운 HO 병변을 94% 감소시켰고, 10 mg/kg 용량은 새로운 HO 병변을 90% 감소시켰다. 또한 새로운 HO 병변의 평균 총용적을 99% 이상 감소시키는 것으로 나타났다.
안전성 프로파일에서는 코피와 모발 성장 증가를 포함한 흔한 이상반응이 관찰됐다. 환자의 30% 이상에서 발생한 흔한 이상반응은 코피, 다모증, 농양, 여드름이었다. garetosmab 치료 환자 3명에서 치료 중 발생한 중대한 이상반응이 보고됐다.
FOP는 근육, 힘줄, 인대 및 기타 결합조직이 HO로 알려진 과정에 의해 비정상적인 골형성이 진행적으로 침윤되는, 멈추지 않는 초희귀 유전질환이다. 이로 인해 이러한 구조의 기능장애가 현저해지고 골격 변형이 발생한다. 턱, 척추, 고관절, 흉곽의 HO는 말하기, 먹기, 걷기 또는 호흡을 어렵게 만들어 체중 감소로 이어질 수 있다. 전 세계적으로 FOP 진단 환자는 약 900명이다.