Disc Medicine, FDA와 비토퍼틴 재제출 합의 도달 - 이전 거절 이후

Disc Medicine은 미국 식품의약국(FDA)과 자사의 희귀 혈액 질환 치료제 비토퍼틴(bitopertin)의 승인을 위한 재제출에 합의했다. FDA는 이 회사의 3상 APOLLO 시험이 새로운 규제 제출을 뒷받침할 수 있도록 허용했다. 이번 합의는 FDA가 2월에 비토퍼틴을 거절한 지 4개월 만에 이루어진 것으로, 앞선 시험에서 사용된 대체 평가변수의 적절성에 대한 우려가 있었다.

FDA의 2월 거절 서한에서 FDA는 Disc의 2상 시험에서 사용된 대체 평가변수인 '전혈 금속 미함유 원프로포르핀 IX의 백분율 변화'가 햇빛 노출과 관련된 임상적 이익의 합리적인 예측변수가 될 수 있는지에 대해 의문을 제기했다. 적혈구 원프로포르핀증은 햇빛에 대한 민감성을 특징으로 하는 희귀 혈액 질환이다. FDA의 완전한 답변 서한은 두 시험이 비토퍼틴의 원프로포르핀 IX 수준 저하에 대한 이점을 확인했으나, 낮은 수준이 햇빛 노출 목표치 충족과 상관관계가 있는지에 대해서는 '불확실성'이 존재한다고 명시했다.

FDA와의 회의 후, Disc Medicine은 FDA가 진행 중인 3상 APOLLO 시험이 재제출을 뒷받침하는 데 사용될 수 있도록 허용할 것이라고 발표했다. FDA는 재제출이 지표가 아닌 임상 결과를 측정하는 적절하고 잘 통제된 3상 시험을 요구할 것이라고 밝혔다. 거절 당시 이미 진행 중이던 APOLLO 시험은 이제 완전 승인을 위한 잠재적 경로를 제공한다. 성공할 경우 해당 약물은 2027년 중반 결정이 이루어질 수 있다.

이번 규제 타격은 Disc Medicine에 상당한 재정적 영향을 미쳤다. Disc의 주가는 2026년 2월 말 기준으로 약 15% 하락했다. 회사의 최고재무책임자(CFO)는 2월에 공개 시장 거래를 통해 11,156주를 약 72만 달러에 매도했으며, 이는 직접 보유분의 13.52%에 해당한다. Disc는 또한 FDA 거절로 인해 2월에 인력의 20%를 감축할 것이라고 발표했다. 회사의 2025 회계연도 4분기 실적 보고서에 따르면 전체 회계연도의 순손실은 전년 대비 두 배로 증가했다. 임상 단계 생명공학 기업인 Disc Medicine의 현재 시가총액은 25.1억 달러, 직원 수는 142명이며, 최근 12개월간 순손실은 2억 1,218만 달러다.

비토퍼틴은 경구 투여 가능한 분자로, 혈색소 생성에 관여하는 단백질인 글리신 운반체 1(GlyT1)을 차단하여 작용한다. 적혈구 원프로포르핀증은 햇빛 및 일부 인공 조명에 대한 민감성을 특징으로 하는 희귀 질환으로, 환자들은 노출 시 극심한 통증을 겪으며 간 및 담관 합병증이 발생할 수 있다.

Disc는 이전에 심사 일정을 극단적으로 단축하는 티켓인 위원장 국가 우선 바우처(Commissioner's National Priority Voucher)를 받았으나, 더 빠른 심사에도 불구하고 승인으로 이어지지 않았다. 이번 규제 합의는 FDA의 recent 고위층 이탈, 전 생물학적 평가 및 연구 센터 소장 및 전 FDA 국장의 퇴임 등이 이루어진 후에 이루어졌다.