FDA, 재발/불응성 원발성 중추신경계 림프종에 대한 티라브루티닙 NDA 수락
FDA는 브루톤 티로신 키나제 억제제인 티라브루티닙에 대한 신약 허가 신청서를 재발 또는 불응성 원발성 중추신경계 림프종 치료용으로 심사하기 위해 수락했다. 신청서는 전체 반응률 67%, 완전 반응률 44%를 보여준 2상 PROSPECT 임상시험 데이터를 기반으로 한다. 목표 심사일은 2026년 12월 18일이다.
미국 식품의약국(FDA)은 브루톤 티로신 키나제 억제제인 티라브루티닙에 대한 신약 허가 신청서를 재발 또는 불응성 원발성 중추신경계 림프종 치료용으로 심사하기 위해 수락했다. 이번 신청서는 2상 PROSPECT 임상시험의 중간 결과를 뒷받침하며, 해당 시험에서는 전체 반응률 67%, 완전 반응률 44%를 나타냈다.
이번 NDA는 재발 또는 불응성 원발성 중추신경계 림프종을 앓는 성인 환자에 대한 티라브루티닙 단일 요법을 대상으로 한다. 신청서를 뒷받침하는 데이터는 2상 PROSPECT 임상시험의 Part A(ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04947319)에서 나왔다. 해당 시험에서는 48명의 참가자가 질병 진행 또는 임상적으로 허용되지 않는 독성까지 티라브루티닙 480mg을 매일 투여받았다. 1차 평가변수는 전체 반응률이었다.
미국임상종양학회(ASCO) 2025 연례회의에서 발표된 중간 결과는, 중간 추적 관찰 기간 11.5개월 후 전체 반응률이 67%, 완전 반응률은 44%임을 보여주었다. 반응 지속 기간 중간값은 9.3개월이었으며, 반응 발생 시간 중간값은 1개월이었다.
전체 등급의 치료 관련 이상 사례가 환자의 75.0%에서 나타났다. 가장 흔한 이상 사례로는 빈혈(18.8%), 구진성 발진(16.7%), 피로(14.6%), 호중구 감소(14.6%), 림프구 감소(14.6%), 가려움증(14.6%), 발진(14.6%) 등이 있었다. 환자 2명이 치료 관련 이상 사례로 사망했으나, 이는 본 연구 치료와 관련이 없는 것으로 판단되었다.
FDA는 이번 NDA를 가속 승인 프로그램(Accelerated Approval Program) 하에 수락했는데, 이는 의학적 미충족 수요를 해결하는 중증 질환에 대한 치료의 조기 승인을 허용하는 제도이다. FDA는 이번 신청서에 대해 처방약 사용자 요금법(Prescription Drug User Fee Act) 기준일을 2026년 12월 18일로 설정했다.