암 파이프라인 보고서, 45개 이상의 피부편평세포암종, 70개 이상의 간암, 다수의 간세포암 치료제 개발 중으로 나타나

DelveInsight의 파이프라인 보고서는 여러 암 적응증에 걸쳐 활발한 임상 개발 현황을 보여주고 있으며, 45개 이상의 활동 중인 기업이 피부편평세포암종 치료를 위한 45개 이상의 파이프라인 치료제를 진행 중이고, 70개 이상의 기업이 간암을 위한 75개 이상의 파이프라인 약물을 개발 중이며, 다수의 기업이 발견 단계부터 3상까지 여러 단계에 걸쳐 간세포암 치료제를 연구하고 있다.

2025년 10월, FDA는 수술 및 방사선 치료 후 재발 위험이 높은 피부편평세포암종 성인 환자에 대한 보조요법으로 cemiplimab‑rwlc (Libtayo)를 승인했으며, 이는 3상 C‑POST 임상시험을 기반으로 한다. 2025년 1월, 긍정적인 3상 C‑POST 임상시험 데이터는 보조 cemiplimab이 고위험 cSCC에서 위약 대비 무병생존율을 유의하게 개선했으며, 재발 또는 사망을 68% 감소시켰고 국소 및 원격 재발률이 매우 낮았음을 보여주었다.

2026년 2월, FDA는 FGF19 과발현을 특징으로 하는 이전에 치료받은 진행성 간세포암 치료를 위한 irpagratinib에 신속심사 지정을 부여했다. FDA는 섬유아세포 성장인자 19 (FGF19)를 과발현하는 종양을 가지고 있으며 이미 면역관문억제제 및 다중표적 키나제 억제제로 치료받은 진행성 HCC 환자를 위한 irpagratinib (ABSK-011)에 신속심사 지위를 부여했다.

2025년 4월, FDA는 절제 불가능한 간세포암 성인 환자에 대한 1차 치료로 nivolumab과 ipilimumab 병용요법에 완전 승인을 부여했다. 이 승인은 3상 CheckMate 9DW 연구 결과를 기반으로 하며, 이중 면역요법이 sorafenib (Nexavar) 또는 lenvatinib (Lenvima)를 사용한 의사 선택 단독요법과 비교하여 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 전체생존율 이득을 제공했음을 보여주었다.

2025년 2월, FDA는 간세포암 환자 치료를 위한 RNA 치환 효소 기반 암 유전자 치료제인 RZ-001에 신속심사 지정을 부여했다. 또한 RZ-001은 교모세포종에 대해 FDA와 한국 식품의약품안전처로부터 임상시험용 신약 승인을 받았으며, 이 질환에 대한 FDA의 확대 접근 프로그램 하에서 동정적 사용이 승인되었다.

2025년 1월, 미국 식품의약국은 간세포암 환자 치료를 위한 경구용 소분자 선택적 PPAR⍺ 길항제인 amezalpat (TPST-1120)에 희귀의약품 지정을 부여했다.

Incyte Corporation은 가장 임상적으로 진행된 CSCC 파이프라인 후보물질을 보유하고 있으며, 해당 약물은 2상 임상 평가 중으로, JAK 억제제 기반 피부과 치료제의 증가하는 모멘텀을 반영한다. Opzelura는 Incyte의 선택적 JAK1/JAK2 억제제 ruxolitinib의 새로운 크림 제형이다. 이는 국소 처방 치료제로 질환이 적절히 조절되지 않거나 그러한 치료제가 권장되지 않는 12세 이상의 비면역저하 환자에서 경증에서 중등도 아토피피부염의 단기 및 비연속적 만성 치료를 위해 미국에서 승인된 최초이자 유일한 국소 JAK 억제제이다. 현재 Opzelura는 피부편평세포암종 치료를 위한 2상 임상시험 평가 중이다.

Shanghai Henlius Biotech의 HLX07은 cetuximab의 개량된 항-EGFR 단클론항체 바이오베터로, 현재 CSCC에 대한 2상 임상 평가 중이며, 중국, 미국, 유럽연합, 호주, 일본에 걸쳐 특허를 확보했다. HLX07은 Henlius가 자사의 고급 항체 엔지니어링 플랫폼을 사용하여 독자적으로 개발한 바이오베터이다. Henlius는 cetuximab의 Fab 영역을 인간화하고 글리칸 함량을 최소화하여 HLX07을 생성함으로써 면역원성을 감소시키고 결합 친화도를 증가시키는 것을 목표로 했다. 전임상 연구는 HLX07이 비교 가능한 친화도로 EGFR에 결합하며 cetuximab에 비해 우수한 생물학적 활성을 나타냄을 입증했다.

Rakuten Medical의 RM-1995는 종양 내 조절 T세포 (Tregs)를 고갈시키기 위해 광면역요법을 사용하는 최초의 CD25 표적 항체-염료 접합체로, 현재 CSCC에 대한 1상 임상 개발 중이다.

2026년 2월 24일, 진행성 식도암, 위/위식도접합부암, 간세포암 및 자궁경부암 연구 대상자에서 pembrolizumab과 병용한 Q702의 안전성 및 예비 유효성을 결정하기 위한 1B/2상 공개 라벨 연구가 발표되었다.

2026년 2월 20일, 카르시노이드 증후군 성인 환자에서 paltusotine의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 3상 연구가 시작되었다. 이 연구는 최대 11주의 스크리닝 기간, 16주의 이중맹검 무작위 대조 기간, 104주의 공개 라벨 연장 기간, 4주의 추적 기간을 포함한다.

2026년 2월 18일, 간으로 전이된 대장암에 대해 고용량 조영증강 MRI 유도 SBRT (정위체부방사선치료)의 단일 세션이 효과적인지 확인하기 위한 연구가 수행되었다. 연구자들은 연구 치료가 간 전이의 성장 및 확산을 얼마나 잘 예방할 수 있는지 평가할 것이다.

Namodenoson은 Cl-IB-MECA (2-chloro-N6-(3-iodobenzyl)-adenosine-5'- N-methyl-uronamide)로 일반적으로 알려진 경구용 소분자 약물로, A3 아데노신 수용체 (A3AR)에서 고도로 특이적이고 선택적인 작용제이다. Namodenoson의 작용 기전은 NF-κB 및 Wnt 신호 전달 경로의 조절 장애를 통해 매개되어 종양 세포의 세포자멸사를 초래한다. 현재 이 약물은 진행성 간암 치료를 위한 3상 개발 단계에 있다.

YIV-906 (PHY906 또는 KD018로도 알려짐)은 천년 이상 사용된 전통 중의학 처방에서 영감을 받은 네 가지 약초의 독점적 cGMP 식물 추출물로 구성된 치료 후보물질이다. YIV-906은 화학요법, 면역요법 및 방사선 치료와 병용 투여 시 여러 암 적응증에서 플랫폼 종양학 치료제로 개발될 잠재력을 가지고 있다.

2024년 11월, Moderna, Inc.와 협력하여 개발된 간세포암 치료를 위한 항GPC3 생체 내 키메라 항원 수용체 대식세포 및 단핵구 (통칭 "CAR-M") 치료제에 대한 새로운 전임상 데이터가 발표되었다.

2024년 10월, 2024년 7월 이스라엘 보건부로부터 규제 승인을 받았고, 이어서 최대 7개 학술 센터에서 환자 등록을 시작하기 위한 기관심사위원회 승인을 받았다. 이 임상시험은 1차 면역요법에 반응하지 않은 간세포암 환자 치료를 위한 단독요법으로서 GPC3 표적 NK Engager 이중특이항체인 NY-303의 안전성 및 유효성을 평가할 것이다.

피부편평세포암종은 가장 흔한 비흑색종 피부암 중 하나로, 표피 내 각질형성세포에서 발생하며, UV 방사선 유도 p53 돌연변이가 대부분의 사례를 차지하여 표적 전신 및 국소 치료제에 대한 미충족 수요를 강조한다. 미국에서는 매년 약 25,000명의 남성과 11,000명의 여성이 간암에 걸리며, 약 19,000명의 남성과 9,000명의 여성이 이 질환으로 사망한다. 간암에 걸리는 미국인의 비율은 수십 년 동안 증가했지만 현재는 감소하고 있다.