Relatórios de Pipeline de Câncer Mostram Mais de 45 Terapias para CECC, Mais de 70 para Câncer de Fígado e Múltiplas Terapias para CHC em Desenvolvimento

Os relatórios de pipeline da DelveInsight retratam espaços de desenvolvimento clínico robustos em múltiplas indicações de câncer, com mais de 45 participantes ativos avançando mais de 45 terapias em pipeline para tratamento de carcinoma espinocelular cutâneo, mais de 70 empresas desenvolvendo mais de 75 medicamentos em pipeline para câncer de fígado e numerosas empresas trabalhando em terapias para carcinoma hepatocelular em múltiplos estágios, desde descoberta até Fase III.

Em outubro de 2025, a FDA aprovou cemiplimab‑rwlc (Libtayo) como terapia adjuvante para adultos com carcinoma espinocelular cutâneo em alto risco de recorrência após cirurgia e radiação, com base no estudo de fase III C‑POST. Em janeiro de 2025, dados positivos do estudo de fase III C‑POST mostraram que cemiplimabe adjuvante melhorou significativamente a sobrevida livre de doença versus placebo em CECC de alto risco, com redução de 68% na recorrência ou morte e taxas muito baixas de recidiva locorregional e distante.

Em fevereiro de 2026, a FDA concedeu designação de Fast Track ao irpagratinibe para o tratamento de carcinoma hepatocelular avançado previamente tratado caracterizado por superexpressão de FGF19. A FDA concedeu status de Fast Track ao irpagratinibe (ABSK-011) para indivíduos com CHC avançado cujos tumores superexpressam fator de crescimento de fibroblastos 19 (FGF19) e que já foram tratados com inibidores de checkpoint imunológico e inibidores de quinase multialvo.

Em abril de 2025, a FDA concedeu aprovação completa à combinação de nivolumabe e ipilimumabe como tratamento de primeira linha para adultos com carcinoma hepatocelular irressecável. A aprovação é baseada em resultados do estudo de Fase III CheckMate 9DW, que mostrou que o regime de imunoterapia dupla proporcionou um benefício de sobrevida global estatisticamente significativo e clinicamente relevante em comparação com monoterapia selecionada pelo médico usando sorafenibe (Nexavar) ou lenvatinibe (Lenvima).

Em fevereiro de 2025, a FDA concedeu designação de fast track ao RZ-001, uma terapia gênica para câncer baseada em enzima de substituição de RNA, para o tratamento de pacientes com carcinoma hepatocelular. Adicionalmente, RZ-001 recebeu aprovação de novo medicamento investigacional para glioblastoma tanto da FDA quanto do Ministério de Segurança Alimentar e de Medicamentos da Coreia do Sul, e foi aprovado para uso compassivo sob o programa de acesso expandido da FDA para esta condição.

Em janeiro de 2025, a Food and Drug Administration dos Estados Unidos concedeu Designação de Medicamento Órfão ao amezalpat (TPST-1120), um antagonista oral, de molécula pequena e seletivo de PPAR⍺ para o tratamento de pacientes com carcinoma hepatocelular.

A Incyte Corporation detém o candidato em pipeline para CECC mais clinicamente avançado, com seu medicamento em avaliação clínica de Fase II, refletindo o crescente impulso por trás de tratamentos dermatológicos baseados em inibidores de JAK. Opzelura é uma formulação em creme inovadora do inibidor seletivo de JAK1/JAK2 ruxolitinibe da Incyte. É o primeiro e único inibidor de JAK tópico aprovado nos Estados Unidos para o tratamento de curto prazo e crônico não contínuo de dermatite atópica leve a moderada em pacientes não imunocomprometidos com 12 anos ou mais cuja doença não é adequadamente controlada com terapias tópicas prescritas, ou quando essas terapias não são aconselháveis. Atualmente, Opzelura está em avaliação de ensaio clínico de Fase II para o tratamento de Carcinoma Espinocelular Cutâneo.

HLX07 da Shanghai Henlius Biotech, um anticorpo monoclonal anti-EGFR bio-better modificado de cetuximabe, está atualmente em avaliação clínica de Fase II para CECC, com patentes garantidas na China, Estados Unidos, União Europeia, Austrália e Japão. HLX07 é um bio-better desenvolvido independentemente pela Henlius usando sua plataforma avançada de engenharia de anticorpos. A Henlius reengenheirou o cetuximabe humanizando suas regiões Fab e minimizando seus conteúdos de glicano para gerar HLX07, visando reduzir a imunogenicidade e aumentar a afinidade de ligação. Estudos pré-clínicos demonstraram que HLX07 se liga ao EGFR com afinidade comparável e exibe bioatividade superior em relação ao cetuximabe.

RM-1995 da Rakuten Medical, um conjugado anticorpo-corante direcionado a CD25 de primeira classe empregando fotoimunoterapia para depletar células T reguladoras intratumorais (Tregs), está atualmente em desenvolvimento clínico de Fase I para CECC.

Em 24 de fevereiro de 2026, foi anunciado um estudo aberto de fase 1B/2 para determinar a segurança e eficácia preliminar de Q702 em combinação com pembrolizumabe em indivíduos do estudo com cânceres avançados de esôfago, gástrico/JEG, hepatocelular e cervical.

Em 20 de fevereiro de 2026, foi iniciado um estudo de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança de paltusotina em adultos com síndrome carcinoide. O estudo inclui um período de triagem de até 11 semanas, um período de controle randomizado duplo-cego de 16 semanas, um período de extensão aberto de 104 semanas e um período de acompanhamento de 4 semanas.

Em 18 de fevereiro de 2026, foi conduzido um estudo para verificar se uma sessão de SBRT (radioterapia corporal estereotáxica) guiada por ressonância magnética com contraste em alta dose é eficaz para câncer colorretal que se espalhou para o fígado. Os pesquisadores avaliarão quão bem o tratamento do estudo pode prevenir que a metástase hepática cresça e se espalhe.

Namodenoson é um medicamento de molécula pequena oral genericamente conhecido como Cl-IB-MECA (2-cloro-N6-(3-iodobenzil)-adenosina-5'- N-metil-uronamida), um agonista altamente específico e seletivo no receptor de adenosina A3 (A3AR). O mecanismo de ação do Namodenoson é mediado via desregulação das vias de transdução de sinal NF-κB e Wnt, resultando na apoptose de células tumorais. Atualmente, o medicamento está em estágio de Fase III de seu desenvolvimento para o tratamento de Câncer de Fígado avançado.

YIV-906 (também PHY906 ou KD018) é um candidato terapêutico composto por um extrato botânico cGMP proprietário de quatro ervas inspirado em uma formulação de medicina tradicional chinesa usada há mais de um milênio. YIV-906 tem o potencial de ser desenvolvido como uma plataforma terapêutica oncológica quando administrado em combinação com quimioterapia, imunoterapia e radioterapias, em múltiplas indicações de câncer.

Em novembro de 2024, novos dados pré-clínicos foram apresentados sobre uma terapia in vivo de macrófagos e monócitos com receptor de antígeno quimérico (juntos, "CAR-M") antiGPC3 para o tratamento de carcinoma hepatocelular, desenvolvida em colaboração com a Moderna, Inc.

Em outubro de 2024, aprovação regulatória foi recebida do Ministério da Saúde de Israel em julho de 2024, seguida por autorização do comitê de revisão institucional para iniciar o recrutamento de pacientes em até sete centros acadêmicos. O ensaio clínico avaliará a segurança e eficácia de NY-303, um anticorpo biespecífico NK Engager direcionado a GPC3, como monoterapia para tratar carcinoma hepatocelular em pacientes que não responderam à imunoterapia de primeira linha.

O carcinoma espinocelular cutâneo é um dos cânceres de pele não melanoma mais prevalentes, originando-se de queratinócitos dentro da epiderme; mutações de p53 induzidas por radiação UV são responsáveis pela maioria dos casos, destacando uma necessidade não atendida por terapias sistêmicas e tópicas direcionadas. A cada ano nos Estados Unidos, cerca de 25.000 homens e 11.000 mulheres desenvolvem câncer de fígado, e cerca de 19.000 homens e 9.000 mulheres morrem da doença. A porcentagem de americanos que desenvolvem câncer de fígado aumentou por várias décadas, mas agora está em declínio.