Pipeline-Berichte zeigen über 45 CSCC-, über 70 Leberkrebstherapien und mehrere HCC-Wirkstoffe in der Entwicklung

Die Pipeline-Berichte von DelveInsight zeigen robuste klinische Entwicklungslandschaften über mehrere Krebsindikationen hinweg: Über 45 aktive Akteure treiben über 45 Pipeline-Therapien zur Behandlung des kutanen Plattenepithelkarzinoms voran, über 70 Unternehmen entwickeln über 75 Pipeline-Medikamente für Leberkrebs, und zahlreiche Unternehmen arbeiten an Therapien für hepatozelluläres Karzinom in verschiedenen Stadien von der Entdeckung bis Phase III.

Im Oktober 2025 erfolgte die FDA-Zulassung von Cemiplimab‑rwlc (Libtayo) als adjuvante Therapie für Erwachsene mit kutanem Plattenepithelkarzinom mit hohem Rezidivrisiko nach Operation und Bestrahlung, basierend auf der Phase-III-Studie C‑POST. Im Januar 2025 zeigten positive Phase-III-C‑POST-Studiendaten, dass adjuvantes Cemiplimab das krankheitsfreie Überleben im Vergleich zu Placebo bei Hochrisiko-cSCC signifikant verbesserte, mit einer 68%igen Reduktion von Rezidiven oder Tod und sehr niedrigen lokoregionalen und Fernrezidivraten.

Im Februar 2026 erteilte die FDA die Fast-Track-Designation für Irpagratinib zur Behandlung von vorbehandeltem fortgeschrittenem hepatozellulärem Karzinom, das durch FGF19-Überexpression gekennzeichnet ist. Die FDA verlieh Irpagratinib (ABSK-011) den Fast-Track-Status für Personen mit fortgeschrittenem HCC, deren Tumoren den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 19 (FGF19) überexprimieren und die bereits mit Immun-Checkpoint-Inhibitoren und Multi-Target-Kinase-Inhibitoren behandelt wurden.

Im April 2025 erteilte die FDA die vollständige Zulassung für die Kombination von Nivolumab und Ipilimumab als Erstlinienbehandlung für Erwachsene mit inoperablem hepatozellulärem Karzinom. Die Zulassung basiert auf Ergebnissen der Phase-III-Studie CheckMate 9DW, die zeigte, dass das duale Immuntherapie-Regime einen statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Gesamtüberlebensvorteil im Vergleich zur vom Arzt gewählten Monotherapie mit Sorafenib (Nexavar) oder Lenvatinib (Lenvima) lieferte.

Im Februar 2025 erteilte die FDA die Fast-Track-Designation für RZ-001, eine RNA-Substitutionsenzym-basierte Krebsgentherapie, zur Behandlung von Patienten mit hepatozellulärem Karzinom. Darüber hinaus hat RZ-001 die Zulassung als Prüfpräparat für Glioblastom sowohl von der FDA als auch vom südkoreanischen Ministerium für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit erhalten und wurde im Rahmen des erweiterten Zugangs-Programms der FDA für diese Erkrankung zur compassionate use zugelassen.

Im Januar 2025 erteilte die US Food and Drug Administration die Orphan-Drug-Designation für Amezalpat (TPST-1120), einen oralen, niedermolekularen, selektiven PPAR⍺-Antagonisten zur Behandlung von Patienten mit hepatozellulärem Karzinom.

Incyte Corporation hält den klinisch am weitesten fortgeschrittenen CSCC-Pipeline-Kandidaten, dessen Wirkstoff sich in Phase-II-klinischer Evaluierung befindet, was die wachsende Dynamik hinter JAK-Inhibitor-basierten dermatologischen Behandlungen widerspiegelt. Opzelura ist eine neuartige Cremeformulierung von Incytes selektivem JAK1/JAK2-Inhibitor Ruxolitinib. Es ist der erste und einzige topische JAK-Inhibitor, der in den Vereinigten Staaten für die Kurzzeitbehandlung und nicht-kontinuierliche chronische Behandlung von leichter bis mittelschwerer atopischer Dermatitis bei nicht-immungeschwächten Patienten ab 12 Jahren zugelassen ist, deren Erkrankung mit topischen verschreibungspflichtigen Therapien nicht ausreichend kontrolliert wird oder wenn diese Therapien nicht ratsam sind. Derzeit wird Opzelura in einer klinischen Phase-II-Studie zur Behandlung des kutanen Plattenepithelkarzinoms evaluiert.

HLX07 von Shanghai Henlius Biotech, ein entwickelter Anti-EGFR-monoklonaler Antikörper-Bio-Better von Cetuximab, befindet sich derzeit in Phase-II-klinischer Evaluierung für CSCC, mit gesicherten Patenten in China, den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union, Australien und Japan. HLX07 ist ein Bio-Better, der von Henlius unter Verwendung seiner fortschrittlichen Antikörper-Engineering-Plattform unabhängig entwickelt wurde. Henlius hat Cetuximab durch Humanisierung seiner Fab-Regionen und Minimierung seines Glykangehalts neu entwickelt, um HLX07 zu erzeugen, mit dem Ziel, die Immunogenität zu reduzieren und die Bindungsaffinität zu erhöhen. Präklinische Studien zeigten, dass HLX07 EGFR mit vergleichbarer Affinität bindet und eine überlegene Bioaktivität im Vergleich zu Cetuximab aufweist.

RM-1995 von Rakuten Medical, ein First-in-Class-CD25-targetierender Antikörper-Farbstoff-Konjugat, das Photoimmuntherapie zur Depletion intratumoraler regulatorischer T-Zellen (Tregs) einsetzt, befindet sich derzeit in Phase-I-klinischer Entwicklung für CSCC.

Am 24. Februar 2026 wurde eine offene Phase-1B/2-Studie angekündigt, um die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von Q702 in Kombination mit Pembrolizumab bei Studienteilnehmern mit fortgeschrittenem Ösophagus-, Magen-/GEJ-, hepatozellulärem und Zervixkarzinom zu bestimmen.

Am 20. Februar 2026 wurde eine Phase-3-Studie initiiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Paltusotine bei Erwachsenen mit Karzinoid-Syndrom zu bewerten. Die Studie umfasst eine Screening-Phase von bis zu 11 Wochen, eine doppelblinde randomisierte Kontrollphase von 16 Wochen, eine offene Verlängerungsphase von 104 Wochen und eine Nachbeobachtungsphase von 4 Wochen.

Am 18. Februar 2026 wurde eine Studie durchgeführt, um zu prüfen, ob eine Sitzung hochdosierter kontrastmittelverstärkter MRT-gesteuerter SBRT (stereotaktische Körperbestrahlung) bei kolorektalem Krebs, der sich in die Leber ausgebreitet hat, wirksam ist. Die Forscher werden bewerten, wie gut die Studienbehandlung verhindern kann, dass die Lebermetastase wächst und sich ausbreitet.

Namodenoson ist ein orales niedermolekulares Medikament, das generisch als Cl-IB-MECA (2-Chlor-N6-(3-Iodbenzyl)-Adenosin-5'-N-Methyluronamid) bekannt ist, ein hochspezifischer und selektiver Agonist am A3-Adenosinrezeptor (A3AR). Der Wirkmechanismus von Namodenoson wird über die Deregulierung der NF-κB- und Wnt-Signaltransduktionswege vermittelt, was zur Apoptose von Tumorzellen führt. Derzeit befindet sich das Medikament in der Phase-III-Entwicklung zur Behandlung von fortgeschrittenem Leberkrebs.

YIV-906 (auch PHY906 oder KD018) ist ein therapeutischer Kandidat, der aus einem proprietären cGMP-botanischen Extrakt aus vier Kräutern besteht, inspiriert von einer traditionellen chinesischen Medizinformulierung, die seit über einem Jahrtausend verwendet wird. YIV-906 hat das Potenzial, als Plattform-Onkologie-Therapeutikum entwickelt zu werden, wenn es in Kombination mit Chemotherapie, Immuntherapie und Strahlentherapien bei mehreren Krebsindikationen verabreicht wird.

Im November 2024 wurden neue präklinische Daten zu einer antiGPC3-in-vivo-chimären Antigenrezeptor-Makrophagen- und Monozyten- (zusammen „CAR-M")-Therapie zur Behandlung des hepatozellulären Karzinoms präsentiert, die in Zusammenarbeit mit Moderna, Inc. entwickelt wurde.

Im Oktober 2024 wurde die behördliche Genehmigung vom israelischen Gesundheitsministerium im Juli 2024 erhalten, gefolgt von der Freigabe durch das institutionelle Prüfgremium, um mit der Patientenrekrutierung in bis zu sieben akademischen Zentren zu beginnen. Die klinische Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von NY-303, einem GPC3-targetierenden NK-Engager-bispezifischen Antikörper, als Monotherapie zur Behandlung des hepatozellulären Karzinoms bei Patienten bewerten, die nicht auf die Erstlinien-Immuntherapie angesprochen haben.

Das kutane Plattenepithelkarzinom ist einer der häufigsten nicht-melanozytären Hautkrebsarten, der aus Keratinozyten innerhalb der Epidermis entsteht; UV-Strahlung-induzierte p53-Mutationen machen die Mehrheit der Fälle aus, was einen ungedeckten Bedarf an gezielten systemischen und topischen Therapien unterstreicht. Jedes Jahr erkranken in den Vereinigten Staaten etwa 25.000 Männer und 11.000 Frauen an Leberkrebs, und etwa 19.000 Männer und 9.000 Frauen sterben an der Krankheit. Der Prozentsatz der Amerikaner, die Leberkrebs bekommen, stieg über mehrere Jahrzehnte, ist aber jetzt rückläufig.