Les rapports sur les pipelines oncologiques révèlent plus de 45 thérapies pour le CECC, plus de 70 pour le cancer du foie et de multiples traitements du CHC en développement

Les rapports de pipeline de DelveInsight décrivent des espaces de développement clinique robustes dans plusieurs indications oncologiques, avec plus de 45 acteurs actifs faisant progresser plus de 45 thérapies en pipeline pour le traitement du carcinome épidermoïde cutané, plus de 70 entreprises développant plus de 75 médicaments en pipeline pour le cancer du foie, et de nombreuses entreprises travaillant sur des thérapies du carcinome hépatocellulaire à plusieurs stades, de la découverte à la phase III.

En octobre 2025, la FDA a approuvé le cemiplimab‑rwlc (Libtayo) comme traitement adjuvant pour les adultes atteints de carcinome épidermoïde cutané à haut risque de récidive après chirurgie et radiothérapie, sur la base de l'essai de phase III C‑POST. En janvier 2025, les données positives de l'essai de phase III C‑POST ont montré que le cemiplimab adjuvant améliorait significativement la survie sans maladie par rapport au placebo dans le CECC à haut risque, avec une réduction de 68 % des récidives ou décès et des taux de rechute locorégionale et à distance très faibles.

En février 2026, la FDA a accordé la désignation Fast Track à l'irpagratinib pour le traitement du carcinome hépatocellulaire avancé préalablement traité et caractérisé par une surexpression de FGF19. La FDA a accordé le statut Fast Track à l'irpagratinib (ABSK-011) pour les personnes atteintes de CHC avancé dont les tumeurs surexpriment le facteur de croissance des fibroblastes 19 (FGF19) et qui ont déjà été traitées par inhibiteurs de points de contrôle immunitaires et inhibiteurs de kinases multi-cibles.

En avril 2025, la FDA a accordé l'approbation complète à l'association de nivolumab et d'ipilimumab comme traitement de première ligne pour les adultes atteints de carcinome hépatocellulaire non résécable. L'approbation est basée sur les résultats de l'étude de phase III CheckMate 9DW, qui a montré que le régime d'immunothérapie double offrait un bénéfice de survie globale statistiquement significatif et cliniquement significatif par rapport à une monothérapie sélectionnée par le médecin utilisant le sorafenib (Nexavar) ou le lenvatinib (Lenvima).

En février 2025, la FDA a accordé la désignation fast track au RZ-001, une thérapie génique anticancéreuse basée sur une enzyme de substitution d'ARN, pour le traitement des patients atteints de carcinome hépatocellulaire. De plus, le RZ-001 a reçu l'approbation de nouveau médicament expérimental pour le glioblastome de la part de la FDA et du ministère coréen de la Sécurité alimentaire et pharmaceutique, et il a été approuvé pour un usage compassionnel dans le cadre du programme d'accès élargi de la FDA pour cette pathologie.

En janvier 2025, la Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à l'amezalpat (TPST-1120), un antagoniste oral sélectif du PPAR⍺ en petite molécule pour le traitement des patients atteints de carcinome hépatocellulaire.

Incyte Corporation détient le candidat en pipeline pour le CECC le plus avancé cliniquement, avec son médicament en évaluation clinique de phase II, reflétant l'élan croissant derrière les traitements dermatologiques basés sur les inhibiteurs de JAK. Opzelura est une formulation en crème novatrice de l'inhibiteur sélectif JAK1/JAK2 ruxolitinib d'Incyte. C'est le premier et seul inhibiteur topique de JAK approuvé aux États-Unis pour le traitement à court terme et non continu de la dermatite atopique légère à modérée chez les patients non immunodéprimés âgés de 12 ans et plus dont la maladie n'est pas adéquatement contrôlée par des thérapies topiques sur ordonnance, ou lorsque ces thérapies ne sont pas recommandées. Actuellement, Opzelura est en évaluation d'essai clinique de phase II pour le traitement du carcinome épidermoïde cutané.

Le HLX07 de Shanghai Henlius Biotech, un anticorps monoclonal anti-EGFR bio-amélioré du cetuximab obtenu par ingénierie, est actuellement en évaluation clinique de phase II pour le CECC, avec des brevets sécurisés en Chine, aux États-Unis, dans l'Union européenne, en Australie et au Japon. Le HLX07 est un bio-amélioré développé de manière indépendante par Henlius en utilisant sa plateforme avancée d'ingénierie d'anticorps. Henlius a réingénié le cetuximab en humanisant ses régions Fab et en minimisant son contenu en glycanes pour générer le HLX07, visant à réduire l'immunogénicité et à augmenter l'affinité de liaison. Les études précliniques ont démontré que le HLX07 se lie à l'EGFR avec une affinité comparable et présente une bioactivité supérieure par rapport au cetuximab.

Le RM-1995 de Rakuten Medical, un conjugué anticorps-colorant ciblant CD25 de première classe utilisant la photoimmunothérapie pour dépléter les lymphocytes T régulateurs (Tregs) intratumoraux, est actuellement en développement clinique de phase I pour le CECC.

Le 24 février 2026, une étude ouverte de phase 1B/2 a été annoncée pour déterminer la sécurité et l'efficacité préliminaire du Q702 en association avec le pembrolizumab chez des sujets d'étude atteints de cancers avancés de l'œsophage, gastriques/de la jonction gastro-œsophagienne, hépatocellulaires et cervicaux.

Le 20 février 2026, une étude de phase 3 a été initiée pour évaluer l'efficacité et la sécurité de la paltusotine chez les adultes atteints du syndrome carcinoïde. L'étude comprend une période de dépistage allant jusqu'à 11 semaines, une période de contrôle randomisé en double aveugle de 16 semaines, une période d'extension ouverte de 104 semaines et une période de suivi de 4 semaines.

Le 18 février 2026, une étude a été menée pour voir si une séance de radiothérapie stéréotaxique corporelle (SBRT) guidée par IRM avec rehaussement de contraste à haute dose est efficace pour le cancer colorectal qui s'est propagé au foie. Les chercheurs évalueront dans quelle mesure le traitement à l'étude peut empêcher la métastase hépatique de croître et de se propager.

Le namodenoson est un médicament oral à petite molécule connu génériquement sous le nom de Cl-IB-MECA (2-chloro-N6-(3-iodobenzyl)-adénosine-5'- N-méthyl-uronamide), un agoniste hautement spécifique et sélectif du récepteur A3 de l'adénosine (A3AR). Le mécanisme d'action du namodenoson est médié par la dérégulation des voies de transduction du signal NF-κB et Wnt, entraînant l'apoptose des cellules tumorales. Actuellement, le médicament est au stade de phase III de son développement pour le traitement du cancer du foie avancé.

Le YIV-906 (également PHY906 ou KD018) est un candidat thérapeutique composé d'un extrait botanique cGMP propriétaire de quatre herbes inspiré d'une formulation de médecine traditionnelle chinoise utilisée depuis plus d'un millénaire. Le YIV-906 a le potentiel d'être développé comme une plateforme thérapeutique oncologique lorsqu'il est administré en association avec la chimiothérapie, l'immunothérapie et les radiothérapies, dans plusieurs indications cancéreuses.

En novembre 2024, de nouvelles données précliniques ont été présentées sur une thérapie in vivo par macrophages et monocytes à récepteur antigénique chimérique (ensemble, « CAR-M ») anti-GPC3 pour le traitement du carcinome hépatocellulaire, développée en collaboration avec Moderna, Inc.

En octobre 2024, l'approbation réglementaire a été reçue du ministère israélien de la Santé en juillet 2024, suivie de l'autorisation du comité d'examen institutionnel pour commencer l'inscription des patients dans jusqu'à sept centres universitaires. L'essai clinique évaluera la sécurité et l'efficacité du NY-303, un anticorps bispécifique NK Engager ciblant GPC3, en monothérapie pour le traitement du carcinome hépatocellulaire chez les patients qui n'ont pas répondu à l'immunothérapie de première ligne.

Le carcinome épidermoïde cutané est l'un des cancers de la peau non mélaniques les plus répandus, provenant des kératinocytes de l'épiderme ; les mutations de p53 induites par les rayonnements UV représentent la majorité des cas, soulignant un besoin non satisfait de thérapies systémiques et topiques ciblées. Chaque année aux États-Unis, environ 25 000 hommes et 11 000 femmes développent un cancer du foie, et environ 19 000 hommes et 9 000 femmes meurent de cette maladie. Le pourcentage d'Américains qui développent un cancer du foie a augmenté pendant plusieurs décennies, mais est maintenant en baisse.