AI 통합과 파이프라인 확대로 성장하는 CAR T-세포 치료제 시장

CAR T-세포 치료제 시장은 인공지능(AI) 통합과 전 세계 250개 이상 기업이 보유한 500개 이상의 약물 후보로 구성된 탄탄한 파이프라인에 힘입어 큰 폭의 확장을 겪고 있다. 환자 자신의 면역세포를 재프로그래밍해 암을 공격하도록 하는 키메라 항원 수용체 T-세포(chimeric antigen receptor T-cell, CAR T-cell) 치료는 2026년 기준으로 소규모 맞춤 공정에서 산업화된 ‘프로그래머블’ 분야로 전환되는 단계에 있다.

한 선도적 임상단계 바이오텍 기업은 2026년 2월, 치명적 뇌암인 Glioblastoma를 표적으로 하는 AI 설계 CAR-T 치료제의 첫 성공적 1상(Phase I) 임상시험 결과를 발표했다. 해당 AI 플랫폼은 종양이 면역 감시를 회피하는 것을 막는 새로운 이중 항원 결합체(dual-antigen binder)를 찾아냈으며, 이는 기존 스크리닝 방법으로는 10년 동안 달성하지 못했던 성과였다.

2025년 12월에는 세포치료제 제조사와 규제기관 컨소시엄이 새로운 AI 기반 품질관리 표준을 검증했다. 기존에는 무균성과 효력(potency) 시험을 위해 14일을 기다려야 했지만, 이제는 머신러닝 모델이 세포배양에서 생성되는 실시간 대사 데이터를 분석해 48시간 미만으로 배치 출하(batch release)를 인증한다. 이는 중증 환자에서 ‘vein-to-vein’ 시간을 크게 단축한다.

한 대형 제약사는 2025년 9월 새로운 ‘Safety-First’ AI 모듈을 임상 워크플로에 통합했다. 이 알고리즘은 주입(infusion) 전 환자의 면역 프로파일을 분석해 중증 신경독성(neurotoxicity) 발생 가능성을 90% 정확도로 예측하며, 의사가 예방적 치료를 투여하고 부작용을 선제적으로 관리할 수 있게 한다.

Kite Pharma, Bristol Myers Squibb, JW Therapeutics 등 주요 업계 기업은 상용화 노력의 최전선에 있다. Kite Pharma는 EU와 US에서 Tecartus (KTE-X19) 승인을 받았다. Bristol Myers Squibb는 다발골수종(multiple myeloma)에서 BCMA 표적화를 개척한 치료제 Abecma를 EU와 US 시장 전반에서 진전시키고 있다. JW Therapeutics는 중국에서 Relmacabtagene autoleucel로 선도하고 있는데, 이는 중국에서 최초로 Category 1 생물의약품 승인을 받은 CAR-T 제품으로, 암 치료에서 큰 미충족 수요를 담당한다.

파이프라인은 CARsgen, Cartesian Therapeutics, Autolus Therapeutics 같은 기업의 혁신으로 확대되고 있다. 주목할 만한 파이프라인 제품으로는 zevorcabtagene autoleucel, Descartes-11, AUTO8이 있다. CARsgen은 다발골수종 치료를 위한 zevor-cel을 진전시키고 있으며, Cartesian의 Descartes-11은 치료 정밀성을 갖춘 mRNA-엔지니어드 CARs를 목표로 한다. BCMA와 CD19를 표적으로 하는 Autolus의 AUTO8은 다발골수종에서 향상된 유효성을 약속한다.

Glypican-3 (GPC3)은 HCC에서 선택적으로 발현되고 HCC 세포의 성장과 이동을 촉진하기 때문에 간세포암(hepatocellular carcinoma, HCC) 면역치료의 매력적인 표적으로 부상했다. GPC3는 정상 간 조직에서는 드물게 발현되거나 전혀 발현되지 않아 HCC의 진단 및 치료 표적으로 이상적이다. GPC3를 표적으로 하는 20개 이상의 제품 후보가 임상 개발 중이며, 추가로 8개는 IND 또는 IND-enabling 단계에 있다. 혁신적 접근에는 CAR T-세포 치료, 이중특이항체(bispecific antibodies), 백신이 포함된다.

CAR T-세포는 단클론항체(monoclonal antibodies) 단백질과 T-세포 수용체(T-cell receptor, TCR) 도메인을 융합해 만들며, 항체 가변영역(antibody variable domains)에서 유래한 항원 결합 도메인, TCR 사슬 신호 도메인, 그리고 추가 공동자극(costimulatory) 도메인을 통합한다. 1989년 처음 도입된 이후 CAR T-세포는 4세대에 걸쳐 진화해 왔고, 각 세대는 치료 효율과 생산 역량을 강화했다.

시장은 ‘자율주행 바이오리액터(Self-Driving Bioreactors)’의 급증을 보이고 있다. 이는 AI를 탑재해 영양분 공급, 가스 교환, 교반 속도를 실시간으로 자율 조정함으로써 T-세포의 건강과 증식을 최적으로 유지하고, 실패 배치 비율을 거의 0에 가깝게 낮추는 시스템이다. 또한 AI를 활용해 T-세포에 ‘불리언 논리(Boolean Logic)’(AND, OR, NOT 게이트)를 적용해 프로그래밍하는 Logic-Gated Cell Design으로의 결정적 전환이 진행 중이다. 예를 들어 AI가 설계한 세포는 항원 A AND 항원 B를 감지할 때에만, 그러나 건강 조직에 존재하는 항원 C가 있을 경우에는 NOT 조건으로 살상하지 않도록 프로그램될 수 있다.

종양 특이적 T-세포의 신속한 생성, 자가면역 위험의 최소화, CD4+ 및 CD8+ T-세포 모두에서의 활성 관여는 CAR T-세포의 강점을 뒷받침한다. 그러나 단일 항원에 대한 종양 내성의 출현과 종양 및 정상 조직 간 발현 중첩은 특히 고형암에서 과제로 남아 있다.