Informes de Pipeline de Cáncer Muestran Más de 45 Terapias para CCCE, Más de 70 para Cáncer de Hígado y Múltiples Tratamientos para CHC en Desarrollo

Los informes de pipeline de DelveInsight describen espacios de desarrollo clínico robustos en múltiples indicaciones oncológicas, con más de 45 actores activos avanzando más de 45 terapias en pipeline para el tratamiento del carcinoma cutáneo de células escamosas, más de 70 compañías desarrollando más de 75 fármacos en pipeline para cáncer de hígado, y numerosas compañías trabajando en terapias para carcinoma hepatocelular en múltiples etapas desde descubrimiento hasta Fase III.

En octubre de 2025, la FDA aprobó cemiplimab‑rwlc (Libtayo) como terapia adyuvante para adultos con carcinoma cutáneo de células escamosas con alto riesgo de recurrencia después de cirugía y radiación, basándose en el ensayo de fase III C‑POST. En enero de 2025, los datos positivos del ensayo de fase III C‑POST mostraron que cemiplimab adyuvante mejoró significativamente la supervivencia libre de enfermedad versus placebo en CCCE de alto riesgo, con una reducción del 68% en recurrencia o muerte y tasas muy bajas de recaída locorregional y a distancia.

En febrero de 2026, la FDA otorgó designación Fast Track a irpagratinib para el tratamiento de carcinoma hepatocelular avanzado previamente tratado caracterizado por sobreexpresión de FGF19. La FDA otorgó estatus Fast Track a irpagratinib (ABSK-011) para individuos con CHC avanzado cuyos tumores sobreexpresan el factor de crecimiento de fibroblastos 19 (FGF19) y que ya han sido tratados con inhibidores de puntos de control inmunitario e inhibidores de quinasas multidirigidos.

En abril de 2025, la FDA otorgó aprobación completa a la combinación de nivolumab e ipilimumab como tratamiento de primera línea para adultos con carcinoma hepatocelular irresecable. La aprobación se basa en los resultados del estudio de Fase III CheckMate 9DW, que mostró que el régimen de inmunoterapia dual proporcionó un beneficio de supervivencia global estadísticamente significativo y clínicamente significativo en comparación con monoterapia seleccionada por el médico usando sorafenib (Nexavar) o lenvatinib (Lenvima).

En febrero de 2025, la FDA otorgó designación fast track a RZ-001, una terapia génica oncológica basada en enzima de sustitución de ARN, para el tratamiento de pacientes con carcinoma hepatocelular. Además, RZ-001 ha recibido aprobación de nuevo fármaco en investigación para glioblastoma tanto de la FDA como del Ministerio de Seguridad Alimentaria y Farmacéutica de Corea del Sur, y ha sido aprobado para uso compasivo bajo el programa de acceso expandido de la FDA para esta condición.

En enero de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. otorgó Designación de Medicamento Huérfano a amezalpat (TPST-1120), un antagonista selectivo de PPAR⍺ oral de molécula pequeña para el tratamiento de pacientes con carcinoma hepatocelular.

Incyte Corporation posee el candidato en pipeline para CCCE más avanzado clínicamente, con su fármaco en evaluación clínica de Fase II, reflejando el creciente impulso detrás de los tratamientos dermatológicos basados en inhibidores de JAK. Opzelura es una formulación en crema novedosa del inhibidor selectivo de JAK1/JAK2 ruxolitinib de Incyte. Es el primer y único inhibidor de JAK tópico aprobado en Estados Unidos para el tratamiento a corto plazo y crónico no continuo de dermatitis atópica leve a moderada en pacientes no inmunocomprometidos de 12 años o más cuya enfermedad no está adecuadamente controlada con terapias tópicas con receta, o cuando esas terapias no son aconsejables. Actualmente, Opzelura está en evaluación de ensayo clínico de Fase II para el tratamiento del Carcinoma Cutáneo de Células Escamosas.

HLX07 de Shanghai Henlius Biotech, un anticuerpo monoclonal anti-EGFR bio-better diseñado de cetuximab, está actualmente en evaluación clínica de Fase II para CCCE, con patentes aseguradas en China, Estados Unidos, la Unión Europea, Australia y Japón. HLX07 es un bio-better desarrollado independientemente por Henlius usando su plataforma avanzada de ingeniería de anticuerpos. Henlius rediseñó cetuximab humanizando sus regiones Fab y minimizando sus contenidos de glicanos para generar HLX07, con el objetivo de reducir la inmunogenicidad y aumentar la afinidad de unión. Los estudios preclínicos demostraron que HLX07 se une a EGFR con afinidad comparable y exhibe bioactividad superior en relación con cetuximab.

RM-1995 de Rakuten Medical, un conjugado anticuerpo-colorante dirigido a CD25 de primera clase que emplea fotoinmunoterapia para agotar las células T reguladoras (Tregs) intratumorales, está actualmente en desarrollo clínico de Fase I para CCCE.

El 24 de febrero de 2026, se anunció un estudio abierto de fase 1B/2 para determinar la seguridad y eficacia preliminar de Q702 en combinación con pembrolizumab en sujetos de estudio con cánceres avanzados de esófago, gástrico/UGE, hepatocelular y cervical.

El 20 de febrero de 2026, se inició un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de paltusotine en adultos con síndrome carcinoide. El estudio incluye un período de detección de hasta 11 semanas, un período de control aleatorizado doble ciego de 16 semanas, un período de extensión abierto de 104 semanas y un período de seguimiento de 4 semanas.

El 18 de febrero de 2026, se realizó un estudio para ver si una sesión de SBRT (radioterapia corporal estereotáctica) guiada por resonancia magnética con contraste de alta dosis es efectiva para el cáncer colorrectal que se ha diseminado al hígado. Los investigadores evaluarán qué tan bien el tratamiento del estudio puede prevenir que la metástasis hepática crezca y se disemine.

Namodenoson es un fármaco de molécula pequeña oral conocido genéricamente como Cl-IB-MECA (2-cloro-N6-(3-iodobencil)-adenosina-5'- N-metil-uronamida), un agonista altamente específico y selectivo del receptor de adenosina A3 (A3AR). El mecanismo de acción de Namodenoson está mediado por la desregulación de las vías de transducción de señales NF-κB y Wnt, resultando en la apoptosis de células tumorales. Actualmente, el fármaco está en etapa de Fase III de su desarrollo para el tratamiento del cáncer de hígado avanzado.

YIV-906 (también PHY906 o KD018) es un candidato terapéutico compuesto por un extracto botánico cGMP patentado de cuatro hierbas inspirado en una formulación de medicina tradicional china utilizada durante más de un milenio. YIV-906 tiene el potencial de desarrollarse como una plataforma terapéutica oncológica cuando se administra en combinación con quimioterapia, inmunoterapia y radioterapias, en múltiples indicaciones de cáncer.

En noviembre de 2024, se presentaron nuevos datos preclínicos sobre una terapia in vivo de macrófagos y monocitos con receptor de antígeno quimérico (juntos, "CAR-M") anti-GPC3 para el tratamiento del carcinoma hepatocelular, desarrollada en colaboración con Moderna, Inc.

En octubre de 2024, se recibió aprobación regulatoria del Ministerio de Salud de Israel en julio de 2024, seguida de autorización de la junta de revisión institucional para comenzar la inscripción de pacientes en hasta siete centros académicos. El ensayo clínico evaluará la seguridad y eficacia de NY-303, un anticuerpo biespecífico NK Engager dirigido a GPC3, como monoterapia para tratar el carcinoma hepatocelular en pacientes que no han respondido a la inmunoterapia de primera línea.

El carcinoma cutáneo de células escamosas es uno de los cánceres de piel no melanoma más prevalentes, que surge de los queratinocitos dentro de la epidermis; las mutaciones de p53 inducidas por radiación UV representan la mayoría de los casos, subrayando una necesidad no satisfecha de terapias sistémicas y tópicas dirigidas. Cada año en Estados Unidos, aproximadamente 25,000 hombres y 11,000 mujeres desarrollan cáncer de hígado, y aproximadamente 19,000 hombres y 9,000 mujeres mueren por la enfermedad. El porcentaje de estadounidenses que desarrollan cáncer de hígado aumentó durante varias décadas, pero ahora está disminuyendo.