ハンチントン病遺伝子治療をめぐり、uniQureに対する証券詐欺集団訴訟が提起
uniQure N.V.をめぐり、ハンチントン病遺伝子治療AMT-130とFDA承認経路に関する重要な虚偽表示があったとして、証券詐欺集団訴訟が提起された。対象は2025年9月24日から10月31日に株式を購入・取得した投資家で、代表原告の申立期限は2026年4月13日とされる。
遺伝子治療を手がけるuniQure N.V.（NASDAQ: QURE）に対し、2025年9月24日から2025年10月31日まで（両日を含む）にuniQureの普通株式を購入または取得した投資家を代表して、証券詐欺（securities fraud）に関する集団訴訟が提起された。訴訟名はScocco v. uniQure N.V., et al.（Case No. 1:26-cv-01124）で、米国ニューヨーク南部地区連邦地方裁判所に提出された。
クラス期間中にuniQureの普通株式を購入またはその他の方法で取得した投資家は、2026年4月13日までに、集団の代表原告（lead plaintiff）として裁判所に選任を申し立てることができる。
uniQureは、ハンチントン病を含む希少疾患向け遺伝子治療を開発するバイオテクノロジー企業である。uniQureはオランダで設立され、主要な経営拠点はオランダ・アムステルダムに置かれている。同社の主要開発候補はAMT-130で、脳内の神経細胞が破壊され、運動や思考の障害に加えて精神症状を引き起こす、通常は致死的な遺伝性の遺伝子疾患であるHD（ハンチントン病）の進行を抑えることを目的に開発されている新規遺伝子治療である。本疾患には、既存の治癒法や、進行を遅らせるための承認済み手段は存在しない。いくつかの薬剤はHDの一部症状に対処できるものの、通常は致死的な転帰に至る進行を止めることはできない。AMT-130は、HDの進行抑制を意図して試験中の数少ない薬剤の1つである。
2022年3月、uniQureは、AMT-130について実施中の2つの多施設用量漸増第I/II相臨床試験（clinical trial）である「HD患者におけるAMT-130のPivotal第I/II相試験」（以下「Pivotal Study」）の患者登録を完了した。
被告らによれば、米国食品医薬品局（FDA）は以前、uniQureのPivotal Studyにプラセボ比較群を含めないことに同意しており、代わりにPivotal Studyの結果をEnroll-HD（ENROLL-HD）として知られる外部の過去データセットと比較し、その比較から得られる解析が、HD患者の治療にAMT-130を使用するための承認をFDAから得る目的で、uniQureがFDAに提出する生物製剤承認申請（BLA）の根拠となり得る可能性がある、とされていた。さらに同社の最高経営責任者（CEO）は、2025年6月2日および2025年7月29日に投資家向け電話会議を行い、同社がFDAと足並みを揃えていることを投資家に保証した。
クラス期間は、同社がPivotal Studyのトップライン結果を発表した2025年9月24日に始まる。特に同社は、AMT-130により「脳脊髄液中のニューロフィラメント軽鎖タンパク（CSF NfL）について、ベースラインからの平均低下（mean reduction from baseline）」が認められたことを強調した。uniQureはCSF NfLを「神経変性の、十分に特徴づけられた支持的バイオマーカー（supportive biomarker）」であると主張した。これを踏まえ、uniQureは「CSF NfLの上昇は、[HD]の臨床的重症度の増大と強く関連することが示されている」と説明した。したがって、結果全体およびENROLL-HDのデータとの比較に基づき、投資家はAMT-130がHD患者の神経変性を抑制するうえで有効であり、uniQureが近い将来、AMT-130についてBLAの迅速承認（accelerated approval）を申請すると受け止める状況となった。
同日に開催された関連の投資家向けカンファレンスにおいて、CEOは試験結果を称賛し、「我々は、これらの所見がAMT-130の疾患修飾（disease modifying）ポテンシャルについて、説得力があり臨床的に意味のあるエビデンスを提供すると考えている」と主張した。さらに同社の最高医療責任者（CMO）は、uniQureが以前に試験デザインをFDAと協議しており、FDAが「cUHDRSが迅速承認のための許容される登録（registrational）上の中間臨床エンドポイント（intermediate clinical endpoint）として用い得る」ことに同意したと投資家に想起させた。加えて同氏は、「FDAはまた、ENROLL-HDが主要解析のための外部対照データセットとして受け入れられる可能性があり、各用量群をベースライン特性に基づいて対応する対照群とマッチさせる」と述べた。
このため、投資家は、2026年第1四半期に予定される同社のBLA提出後、AMT-130がFDAから迅速承認を得る可能性が高いと受け止めるに至った。市場もそれに応じて反応し、被告らの発言を受けて、同社普通株式の株価は2025年9月23日の終値1株当たり$13.66から、2025年9月24日の終値1株当たり$47.50へと急騰し、上昇率は約250%に達した。2025年10月29日までに、uniQureの普通株式は1株当たり$70.00を上回る水準で取引されていた。
訴状は、クラス期間を通じて、被告らがuniQureの事業および運営に関し、重要な虚偽および／または誤解を招く声明を行い、また重要な不利益事実の開示を怠ったと主張している。具体的には、被告らが次の点を虚偽表示し、または開示しなかったとされる。(1) Pivotal Studyの結果をENROLL-HDの外部過去データセットと比較することを含むuniQureのPivotal Studyのデザインは、FDAにより完全には承認されていなかったこと。(2) Pivotal Studyが極めて成功したとされる結果にもかかわらず、BLA提出を補強する追加試験を行うために、uniQureがBLAのタイムラインを遅らせざるを得ない可能性がある点について、被告らがその可能性を過小に扱ったこと。(3) その結果、uniQureの事業、運営、および見通しに関する被告らの発言には合理的根拠が欠けていたこと。