中国で腎性貧血治療薬Desidustat Tabletsが承認
中国のNMPAは2026年3月13日、透析未施行の成人CKD患者における腎性貧血治療を目的として、経口HIF-PHIであるDesidustat Tabletsを承認した。臨床試験では、ヘモグロビン維持においてエリスロポエチンに対する非劣性が示され、生活の質の改善も報告された。
2026年3月13日、Desidustat Tabletsは中華人民共和国国家薬品監督管理局（NMPA）により、中国での販売が承認された。本製品は、透析を受けていない成人の慢性腎臓病（CKD）患者における貧血の治療を目的とする、新規の経口低酸素誘導因子プロリル水酸化酵素阻害薬（Hypoxia-Inducible Factor-Prolyl Hydroxylase Inhibitor：HIF-PHI）である。
China Medical System Holdings Limitedは、2020年1月20日を発効日とするライセンス契約に基づき、Zydus Lifesciences Limited（旧Cadila Healthcare Limited）から本製品の独占的ライセンスを取得した。Desidustat Tabletsはインドでの販売承認をすでに取得している。
新規の経口HIF-PHIとして、本製品は内因性エリスロポエチンの増加、鉄利用能の改善、ヘプシジンの低下を通じて赤血球産生を促進する作用機序を有する。中国で実施された第III相臨床試験では良好な結果が示された。主要評価項目であるベースラインから7～9週までのヘモグロビン（Hb）平均変化量において、DesidustatはプラセボよりもHb値の上昇に有効であることが示された。延長試験の結果からは、本製品が許容可能な安全性のもと、長期にわたりHb値を目標範囲内に維持できることが示された。さらに、本製品はヘプシジン値を有意に低下させ、鉄代謝異常を改善する。
非盲検、無作為化、前向き、非劣性試験では、ベースラインのヘモグロビンが≤9 g/dLで鉄貯蔵が十分な透析未導入のCKD患者60例を対象に、desidustatの経口投与またはエリスロポエチンの皮下注射を6カ月間、2週に1回実施する群に1:1で割り付けた。Desidustatは、6カ月間にわたり目標範囲内でヘモグロビン値を上昇・維持する点でエリスロポエチンに対する非劣性を示した。平均ヘモグロビンはdesidustat群でベースライン7.99±0.73から推定周辺平均（EMM）10.01±0.21（95% CI：9.59-10.4）へ上昇した一方、エリスロポエチン群ではベースライン7.68±0.84からEMM 9.89±0.21 g/dL（95% CI：9.46-10.3）へ上昇した。ヘモグロビン反応例の割合は、エリスロポエチン（12（48%））と比較してdesidustat（15（57.69%））で高かった。
両治療とも、血液学的パラメータおよび鉄プロファイルの改善は同程度であった。Desidustatは、各時点においてエリスロポエチンよりも生活の質スコア（Chronic Kidney Disease-Anemia Questionnaire（CKD-AQ））の改善が大きく、症状負担が低いことを反映していた。ベースラインから6カ月までに、成長分化因子15（GDF-15）の上昇およびインターロイキン6（IL-6）の低下が両群で認められた。
中国には1億2,000万人を超えるCKD患者がいると推定される。貧血はCKDの頻度の高い合併症の一つであり、疾患の進行に伴い発生率が段階的に増加する。中国での調査では、CKDステージ1～5の患者における貧血の有病率はそれぞれ22.0%、37.0%、45.4%、85.1%、98.2%であった。目標達成率（Hb値が目標値（110~120g / L）に到達する割合）は、貧血を伴う血液透析CKD患者で51.5%まで上昇したが、非透析CKDの貧血患者では依然として8.2%にとどまっている。本製品は経口投与であることから、患者の治療アドヒアランスの改善と、CKD貧血領域における未充足の治療ニーズへの対応が期待される。
Desidustat Tabletsの承認は、腎臓領域における同グループの全体的な布陣をさらに強化し、すでに販売されている革新的医薬品Velphoro（Sucroferric Oxyhydroxide Chewable Tablets、CKDの高リン血症を適応）との相乗効果をもたらすとみられる。