Ocular Therapeutix、滲出型AMDの第3相試験でAXPAXLIの優越性データを報告

Ocular Therapeutix, Inc.は、滲出型加齢黄斑変性（wet age-related macular degeneration）の治療に向けて開発中の候補薬AXPAXLIを評価したSOL-1第3相優越性試験のトップライン結果が良好であったと発表した。本試験は主要評価項目を達成し、afliberceptと比較して視機能アウトカムに統計学的に有意な改善を示した。

36週時点では、AXPAXLI群の74.1%に対しaflibercept群は55.8%で、ベースラインからEarly Treatment Diabetic Retinopathy（ETDRS）文字数の低下が15文字未満にとどまった。事前規定の統計モデルに基づくリスク差は17.15%で、p値は0.0006だった。観察された差は18.3%であった。

AXPAXLIは副次目的である52週時点の持続性（durability）評価も、高い統計学的有意性をもって達成した。52週時点で視力を維持した患者は、AXPAXLI群が65.9%であったのに対し、aflibercept群は44.2%であった。リスク差は21.1%、観察された差は21.7%で、p値は0.0001未満であった。

事前規定の探索的評価項目では、レスキュー注射を必要としなかった患者のレスキュー不要率は、24週、36週、52週でAXPAXLI群が80.6%、74.7%、68.8%であったのに対し、aflibercept群は72.1%、56.4%、47.7%であった。これらの週におけるAXPAXLI群に有利な観察された差は、それぞれ8.5%、18.3%、21.1%であった。

2026年2月5日（52週時点）現在、AXPAXLIは概ね忍容性良好で、治療に関連した眼科的または全身性の重篤な有害事象は認められなかった。AXPAXLI群では、眼内炎、閉塞性または非閉塞性の網膜血管炎、網膜剥離、ならびにインプラントの前房への移動は認められなかった。

AXPAXLIは、抗血管新生作用を有するよう製剤設計された、試験段階の生体吸収性（bioresorbable）ハイドロゲル硝子体内インプラントであり、FDA承認済みの低分子マルチターゲットチロシンキナーゼ阻害薬であるaxitinibを持続的に送達する。本インプラントは硝子体内25G針により投与され、9～12カ月の目標放出期間を有する。本治療は、同社独自のELUTYX生体吸収性ハイドロゲル技術を活用している。

SOL-1はSpecial Protocol Assessmentの下で実施されている。本試験では、新規診断の滲出型AMD患者を無作為化し、AXPAXLIの単回注射とaflibercept 2 mgの単回注射を比較評価した。患者はafliberceptを2回注射して最大反応が確認された後に無作為化された。

Ocular Therapeutixは、2026年2月27日に開催される第49回Macula Society Annual MeetingでSOL-1試験の詳細結果を発表する予定である。同社はまた、2026年3月2日に投資家向けウェブキャストを開催し、データのレビューおよび発表内容の議論を行う。

Ocularは、米国FDAとの正式協議を計画しており、その結果を踏まえたうえでSOL-1データに基づくNew Drug Applicationの提出を意図している。承認されれば、AXPAXLIは滲出型AMDで商業化される初のチロシンキナーゼ阻害薬となる可能性があり、さらに優越性ラベルと「best-in-disease」の持続性を併せ持つ唯一の治療となる可能性がある。

AXPAXLIは、高齢者における視力低下の主要因である滲出型加齢黄斑変性の治療として開発されているほか、非増殖糖尿病網膜症（non-proliferative diabetic retinopathy）を含む糖尿病性網膜疾患についても検討中である。滲出型AMD以外に提案されている網膜適応には、糖尿病黄斑浮腫（diabetic macular edema）、非増殖糖尿病網膜症、および血管内皮増殖因子（vascular endothelial growth factor）介在性のその他の網膜疾患が含まれる。

今後のマイルストーンとして、滲出型AMDを対象とする第3相非劣性（non-inferiority）試験であるSOL-R試験があり、トップラインデータは2027年第1四半期（Q1 2027）に得られる見込みである。また、SOL-X Extensionは2026年第2四半期（Q2 2026）に計画されている非盲検（open-label）の安全性追跡試験で、SOL-1およびSOL-Rの患者が長期モニタリングを継続できる。HELIOS-3試験は、中心窩を含む糖尿病黄斑浮腫（center-involved diabetic macular edema）を伴わない中等度重症～重症の非増殖糖尿病網膜症患者においてAXPAXLIを評価する進行中の第3相優越性試験である。

同社は2025年末時点で、現金および現金同等物の合計が7億3,710万ドル（$737.1 million）であったと報告した。