Ocugen、網膜色素変性に対する遺伝子治療の第3相試験で登録完了
Ocugenは、網膜色素変性（RP）に対する遺伝子治療OCU400の第3相liMeliGhT試験で、140人の患者登録を完了した。トップラインデータは2027年第1四半期に見込まれ、2027年の承認可能性に向けたBLA提出を支えることが期待される。
Ocugen, Inc.（NASDAQ: OCGN）は、網膜色素変性（retinitis pigmentosa：RP）を対象とするOCU400の第3相liMeliGhT臨床試験（clinical trial）の登録が完了したと発表した。1年間の臨床試験として、トップラインデータは2027年第1四半期に得られる予定である。これらのデータは、OCU400の生物製剤承認申請（Biologics License Application：BLA）の提出および2027年の承認可能性を後押しすると見込まれている。
liMeliGhT臨床試験には140人の患者が登録され、治療群（片眼あたり2.5×10 vg、250 µL）と未治療対照群に2:1で無作為化された（RHO変異アームおよび遺伝子非依存（gene-agnostic）アーム）。対象集団は、小児（3歳以上）を含む幅広いRP患者集団における早期から後期までの病期の患者であった。主要評価項目は、LDNA（luminance dependent navigation assessment）により評価される12カ月時点の視機能変化で、ベースラインから12カ月までのLux Levelの改善を指標とする。LDNAは、Ocugen独自の、より高感度かつ特異度の高い移動能力テストである。
OCU400の第3相liMeliGhT臨床試験は、広範なRPを対象とした唯一の遺伝子非依存試験であり、既知の第3相希少疾病用遺伝子治療試験として最大規模である。欧州医薬品庁（EMA）はまた、米国で実施された本試験を販売承認申請（Marketing Authorization Application：MAA）提出に用いることの受容性を示した。
OCU400の長期にわたる良好な3年の第1/2相データが最近、評価可能な被験者で評価され、変異をまたいで一貫して臨床的に意味のある約2行のLLVA改善を示した過去の2年結果を補強する内容となった。OCU400は、新たな治療関連の重篤な有害事象や注目すべき有害事象の発現がなく、良好な持続性、安全性、忍容性プロファイルを維持した。
視機能のベネフィットは3年間にわたり一貫して観察され、評価可能な治療群の被験者の88%（7/8）で、未治療の対側眼と比較して改善または維持が認められた。3年時点において、治療眼では未治療眼と比べ、複数の変異タイプにわたり約2行の改善（N=8）が観察された。
Ocugenは、2026年第3四半期に段階的BLA提出（rolling BLA）を行う計画を維持している。OCU400は、NR2E3と呼ばれる核内ホルモン受容体遺伝子に基づく同社の修飾遺伝子治療候補である。この遺伝子は、視細胞の発達と維持、代謝、光受容（phototransduction）、炎症、細胞生存など、網膜内の多様な生理機能を調節する。
RPは、網膜の細胞が障害されることで視力低下や失明に至る、希少な遺伝性疾患群である。RPは100を超える遺伝子の変異と関連している。複数の形態のRPにおいて進行を遅らせたり停止させたりする承認済みの治療選択肢は存在しない。